财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年前九个月公司净亏损分别为9160万美元和5030万美元，截至2020年9月30日累计亏损2.363亿美元[100] - 2020年第三季度研发费用为2850.9万美元，2019年同期为1304.2万美元，增加1546.7万美元[129][130] - 2020年前三季度研发费用为6764.9万美元，2019年同期为3775.5万美元，增加2989.4万美元[137] - 2020年第三季度管理费用为820.9万美元，2019年同期为502.2万美元，增加318.7万美元[129][135] - 2020年前三季度管理费用为2451.5万美元，2019年同期为1462.1万美元，增加989.4万美元[137] - 2020年第三季度净亏损为3678万美元，2019年同期为1714.5万美元，增加1963.5万美元[129] - 2020年前三季度净亏损为9158.1万美元，2019年同期为5030.3万美元，增加4127.8万美元[137] - 2020年第三季度其他收入（支出）净额为 - 6.2万美元，2019年同期为91.9万美元，减少98.1万美元[129] - 2020年前三季度其他收入净额为58.3万美元，2019年同期为207.3万美元，减少149万美元[137] - 2020年前9个月研发费用为6760万美元，较2019年的3780万美元增加2990万美元[139] - 2020年前9个月一般及行政费用为2450万美元，较2019年的1460万美元增加990万美元[144] - 2020年前9个月其他收入净额为70万美元，较2019年的210万美元减少[145] - 2020年前9个月经营活动使用现金6830万美元，投资活动使用现金110万美元，融资活动提供现金1.019亿美元[152] - 2019年前9个月经营活动使用现金4910万美元，投资活动使用现金80万美元，融资活动提供现金1.3亿美元[152] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，公司分别确认外汇交易损失7.4万美元和6000美元[169] - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，公司分别确认外汇交易损失12.3万美元和7.4万美元[169] 业务线数据关键指标变化 - 2019年溶酶体疾病全球净销售额约46亿美元[97] - AVR - RD - 01的研究者发起的1期临床试验有5名患者给药，公司发起的2期FAB - 201试验有4名患者给药[98] - AVR - RD - 04的1/2期研究者发起的临床试验有2名患者给药，AVR - RD - 02的1/2期临床试验有1名患者给药[98] 资金收益情况 - 截至2020年9月30日，公司通过出售优先股获得8750万美元现金收益，通过IPO、2019年7月和2020年2月的后续公开发行分别获得1.147亿美元、1.383亿美元和1亿美元的普通股销售现金收益[99] - 截至2020年9月30日，公司通过出售优先股获得8750万美元现金收益，通过IPO、2019年7月后续发行、2020年2月后续发行和ATM融资工具出售普通股分别获得1.147亿、1.383亿、1亿和850万美元现金收益[146] - 2019年7月后续发行747.5万股普通股，净收益约1.295亿美元；2020年2月后续发行435万股普通股，净收益约9360万美元[148][150] - 截至2020年9月30日，公司通过ATM融资工具出售38.414万股普通股，获得约850万美元收益，约4150万美元普通股仍可用于未来发行[151] 公司人员情况 - 截至2020年9月30日，公司全职员工人数增至123人[111] 产品资格情况 - 2020年9月28日，欧洲委员会授予AVR - RD - 02治疗戈谢病的孤儿药资格[114] - 2020年10月29日，欧洲委员会授予AVR - RD - 01治疗法布里病的孤儿药资格[116] 合作协议情况 - 2020年10月5日，公司与曼彻斯特大学达成协议，支付800万美元前期一次性费用，后续里程碑付款最高达8000万美元[115] 费用增加原因 - 研发费用增加主要因Hunter项目前期许可费增加800万美元、未分配研发费用增加760万美元和Gaucher项目直接成本增加70万美元[130] - 管理费用增加主要因人员相关成本增加220万美元和设施成本、专业费用及咨询成本增加100万美元[135] 资金支持情况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为2.195亿美元，预计现有资金可支持运营至2022年下半年[104] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营费用和资本支出至2022年下半年[160] 公司政策及安排情况 - 截至2020年9月30日的九个月内，公司关键会计政策无重大变化[163] - 公司作为新兴成长型公司，可享受某些报告要求豁免，直至IPO五周年后财年最后一天或不再符合新兴成长型公司标准；不再符合标准的条件包括年营收超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元且已上市至少12个月并提交一份10 - K年报、三年发行非convertible债务证券超10亿美元[164] - 截至2020年9月30日，公司无重大表外安排[166] 外汇及投资影响情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合公允价值产生重大影响[168] - 公司认为美元、澳元和加元汇率变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[169] - 公司未签订外汇套期保值合同以降低外汇风险敞口[170] 公司商业化费用预期 - 公司预计在获得产品监管批准后，将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用[160]