财务表现 - 公司2020年第一季度总营收为5.021亿美元，同比增长25.3%[120] - 公司2020年第一季度净利润为8140万美元，相比2019年同期的净亏损5650万美元大幅改善[120] - 公司2020年第一季度净产品收入为4.89亿美元，同比增长24%，主要得益于Naglazyme、Palynziq、Kuvan、Vimizim、Brineura和Aldurazyme的销售增长[128][129] - 公司2020年第一季度研发费用为1.423亿美元，同比下降22.5%，主要由于valoctocogene roxaparvovec和Palynziq的研发成本减少[142] - 公司预计2020年研发支出将与2019年持平，主要由于Palynziq和valoctocogene roxaparvovec的开发成本降低，以及tralesinidase alfa的授权[143] - 无形资产摊销和或有对价变化：2020年第一季度无形资产摊销为1570万美元，同比增长820万美元，主要由于Palynziq项目在欧盟获批后投入使用的研发资产[147] - 非金融资产出售收益：2020年第一季度公司因出售Firdapse资产获得5950万美元的收益[147] - 利息收入下降：2020年第一季度利息收入为520万美元，同比下降110万美元，主要由于投资余额减少[149] - 利息支出稳定：2020年第一季度利息支出为690万美元，与2019年同期基本持平[150] - 所得税费用增加：2020年第一季度所得税费用为2000万美元，相比2019年同期的350万美元大幅增加[152] - 现金及投资总额：截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物及投资总额为11.492亿美元，较2019年底减少1660万美元[158] - 经营活动现金流改善：2020年第一季度经营活动现金流为-1520万美元，相比2019年同期的-5490万美元改善3970万美元[159] - 投资活动现金流增加：2020年第一季度投资活动现金流为7740万美元，相比2019年同期的-5050万美元大幅增加1.279亿美元[160] - 可转换债务影响：截至2020年3月31日，公司可转换债务总额为8.7亿美元，将影响公司流动性[163] - 信贷额度未使用：截至2020年3月31日，公司2亿美元的2018年信贷额度未使用且无未偿还金额[165] 产品收入 - Naglazyme收入增长27.3%，达到1.143亿美元，主要受俄罗斯和巴西订单推动[129] - Palynziq收入增长22.4%，达到3460万美元，主要由于更多患者达到维持剂量以及新患者开始治疗[129] - Kuvan收入增长15.1%，达到1.22亿美元，主要受北美销售增长推动[129] - Vimizim收入增长11.4%，达到1.372亿美元，主要受巴西订单推动[129] - Brineura收入增长96.7%，达到2400万美元，主要由于各地区患者数量增加[129] - Aldurazyme收入增长23%，达到5570万美元，主要由于对Genzyme的销售增加[129] 研发与产品进展 - 公司计划在2020年第三季度向FDA和EMA提交vosoritide的上市申请，该药物在3期临床试验中显示出显著疗效[113] - 公司valoctocogene roxaparvovec的BLA申请已获FDA优先审评，PDUFA目标日期为2020年8月21日[114] - 公司预计valoctocogene roxaparvovec的EMA审评程序将因COVID-19延迟至少3个月，可能转为标准审评程序[115] - 公司基因治疗制造设施的生产力显著提高，年产能可达10,000名患者[118] - 公司BMN 307的IND申请已获FDA和英国MHRA批准，预计2020年下半年开始患者给药[117] COVID-19影响 - 公司预计COVID-19疫情将对财务业绩产生短期影响，但具体影响程度和持续时间仍不确定[111] - 公司预计COVID-19疫情将对未来净产品收入产生短期影响，因为许多产品需要在诊所或医院环境中通过输液给药[131] 资本需求与风险 - 公司无法准确估计完成任何产品开发计划的成本和时间，也无法预测何时会从这些计划中获得净现金流入[167] - 公司可能需要在当前长期计划的基础上增加支出，以实现长期目标，这可能增加资本需求，包括商业化成本、临床试验、制造投资等[169] - 公司未来的资本需求将取决于多个因素，包括产品营销能力、制造工艺开发、临床试验进展、监管审批成本等[170] - 截至2020年3月31日，公司有约3.554亿美元的或有支付义务，涉及开发和监管活动及商业销售里程碑[172] - 公司记录的或有对价为5050万美元，全部为长期负债[172] - 公司没有对财务状况或经营结果产生重大影响的表外安排[171] - 公司市场风险在2020年第一季度没有显著变化[174]