Vicinium临床试验结果 - Vicinium在VISTA试验中，Cohort 1（n=82）的3个月完全缓解率为39%，6个月为26%，9个月为20%，12个月为17%[109] - Vicinium在VISTA试验中，Cohort 2（n=7）的3个月和6个月完全缓解率均为57%，9个月为43%，12个月为14%[109] - 合并Cohort 1和2（n=89）的3个月完全缓解率为40%（95% CI 30%-51%），6个月为28%（19%-39%），9个月为21%（13%-31%），12个月为17%（10%-26%）[111] - Cohort 1（n=86）的中位缓解持续时间为273天（95% CI 122-NA）[112] - 所有CIS患者（Cohort 1和2，n=93）中，52%的3个月完全缓解患者持续缓解时间≥12个月[112] - Cohort 3（n=40）的中位疾病复发时间为402天（95% CI 170-NA）[112] - VISTA试验中，75%的患者在2.5年内未接受膀胱切除术，88%的缓解者在3年内未接受膀胱切除术[112] - 90%的VISTA试验患者（n=133）在2年内无疾病进展[112] - 29%的VISTA试验患者（n=133）在12个月内无事件生存[112] - 96%的VISTA试验患者（n=133）的2年总生存率[112] 财务亏损与融资情况 - 公司在2019年6月30日累计亏损达2.468亿美元[128] - 2019年上半年净亏损为6080万美元[128] - 2019年6月通过公开发行股票和认股权证融资约2800万美元，每股价格为1.47美元[128] - 2019年1月至6月通过行使认股权证获得约340万美元资金[128] - 公司预计未来几年将继续产生重大运营亏损[129] - 2019年上半年净亏损6081.5万美元，同比扩大4789.4万美元，主要受或有对价估值变动和研发支出增加影响[166] 研发支出 - 2019年第二季度Vicinium治疗高风险NMIBC的研发支出为601万美元，同比增长264%[146] - 2019年上半年总研发支出达1263万美元，较2018年同期增长109%[146] - 公司2019年第二季度研发费用为794.4万美元，同比增长516.5万美元，主要由于富士胶片MSA相关的技术转移和制造成本增加[161] - 2019年上半年研发费用达1263万美元，同比增加659.6万美元，主要受富士胶片MSA相关成本和员工薪酬增长驱动[166] 费用与成本 - 2019年第二季度一般及行政费用为261.7万美元，同比增加26.6万美元，主要因专业费用和员工薪酬上涨[162] - 2019年上半年一般及行政费用为567.2万美元，同比增加136.9万美元，因市场研究、薪酬及法律费用上升[167] 或有对价与公允价值变动 - 或有对价公允价值变动导致2019年第二季度亏损4400万美元，同比增加4010万美元，因上调Vicinium全球NMIBC市场销售预期[163] - 或有对价公允价值变动导致2019年上半年亏损4300万美元，同比增加4030万美元，因调整Vicinium全球销售预测模型[168] - Vicinium海外市场销售预期调整为美国市场的2-3倍，导致或有对价估值上调（基于2%的2033年前销售分成）[163][168] 收入与其他财务数据 - 2019年第二季度其他净收入为22.6万美元，同比增加15.4万美元，主要源于2018年股权融资后的现金利息收入[164] - 公司2019年上半年其他收入净额为50万美元，较2018年同期的10万美元增长40万美元，主要由于2018年6月股权融资后现金余额增加带来的利息收入增长[169] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为6490万美元，超额现金按流动性优先原则进行投资[174] - 2019年上半年经营活动净现金流出1674万美元，主要包含6080万美元净亏损，经4300万美元或有对价公允价值变动损失等非现金项目调整[175] - 2019年6月通过股权融资获得净收益约2800万美元，另通过认股权证行权获得340万美元[173] - 公司2018年上半年经营活动净现金流出997万美元，包含1290万美元净亏损及270万美元或有对价公允价值变动损失[176] - 截至2019年6月30日，公司持有现金及现金等价物6490万美元，主要为美国政府支持的货币市场共同基金[194] 合作协议与特许权 - 公司与罗氏签订的许可协议已收到3000万美元付款，包括750万美元预付款和2250万美元里程碑付款[125][136] - 公司可能从罗氏获得最高2.4亿美元的额外里程碑付款，包括1.75亿美元用于首个适应症的开发、监管和商业化里程碑[136] - 公司有权获得基于EBI-031产品净销售额7.5%至15%的分层特许权使用费[136] - 公司2019年6月与罗氏签订的许可协议中，已收到750万美元前期许可费，并可能获得最高2.625亿美元的监管、开发和商业化里程碑付款，其中首个适应症里程碑最高1.975亿美元（开发阶段7250万美元，监管阶段5000万美元，商业化阶段7500万美元）[171] 租赁与合同义务 - 公司租赁的加拿大温尼伯制造设施（31,100平方英尺）每月最低租金1.26万美元，相关运营费用约1.23万美元/月，租期至2020年9月[186] - 公司短期租赁的费城办公室月租金1.1万美元，剑桥办公室月租金8000美元[187] - 与CRO的协议若终止需支付已发生费用及附加费（已支付超50%服务费时按未支付部分的5%计算），截至2019年6月30日终止费约16.4万美元[188] 会计准则与资产 - 采用ASC 842会计准则后，公司确认23.6万美元使用权资产和等额租赁负债，对经营结果无重大影响[153] 市场与外汇风险 - 公司功能性货币为美元，面临加元交易带来的外汇风险，主要外汇风险为加元兑美元汇率波动[195] - 假设外汇汇率平均变动10%不会对公司净亏损产生重大影响[195] - 公司主要市场风险为利率敏感性，受美国短期利率变化影响[194] - 投资组合期限较短且风险较低，利率立即变动100个基点（1.0%）不会对投资组合公允价值产生重大影响[194]