公司业务核心目标 - 公司核心目标是利用PDC平台开发针对癌细胞的药物，计划独立及通过合作开发PDC药物[104] CLR 131临床研究进展 - CLR 131在R/R多发性骨髓瘤、DLBCL等多种癌症开展2期和1期临床研究，还启动针对复发或难治性儿科适应症的1期临床研究[105] - 2019年第一季度开始CLR 131针对特定罕见和孤儿指定癌症儿童及青少年的1期临床研究，该研究最多评估30名患者[122] - 美国每年约有56000名新的头颈癌患者被诊断，威斯康星大学卡本癌症中心预计2019年下半年启动CLR 131与外照射放疗联合治疗复发性头颈癌的临床试验[124] CLR 131临床研究成果 - CLR 131在R/R多发性骨髓瘤2期临床研究的首批10例可评估患者中，总缓解率达30%，历史上4线化疗治疗缓解率为15%，5线为8%[115] - CLR 131在R/R侵袭性DLBCL患者中，单剂25mCi/m静脉给药的中期数据显示，总缓解率为33%，临床获益率为50%，肿瘤总体缩小60% - 90%以上[117] - CLR 131在R/R多发性骨髓瘤1期临床研究中，单剂最大剂量31.25 mCi/m被认为安全可耐受，一名患者FLC降低82%达到部分缓解[120] - R/R多发性骨髓瘤1期临床研究前四个队列的合并中位总生存期为22.0个月[120] - R/R多发性骨髓瘤1期临床研究的5队列采用分次给药，平均总剂量增加18%，耐受性和安全性增强，M蛋白较4队列进一步降低近50%[121] CLR 131相关资格与限制情况 - 2014年FDA授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格，2018年授予治疗神经母细胞瘤等的孤儿药和罕见儿科疾病资格[114] - 2019年公司宣布CLR 131不再受CPDC进口警报限制，可在所有正在进行和计划的临床试验中招募患者[110][111] CLR 131研究资金支持 - 公司获得NCI 200万美元的Fast - Track小企业创新研究赠款，支持CLR 131的2期临床研究[118] 其他CLR系列项目情况 - CLR 1800系列是与Pierre Fabre的合作项目，虽协议于2019年1月到期，但仍在评估中；CLR 1900系列为内部开发项目，若推进将在今年晚些时候选择候选药物；CLR 2000系列与Avicenna Oncology合作，已选定候选分子和备用分子；CLR 2100和2200系列与Onconova Therapeutics合作；CLR 12120系列与Orano Med合作，已在两个动物模型中显示疗效[126][127][128][129][130] 研发费用变化 - 2019年第一季度与2018年第一季度相比，研发费用增加18.4万美元，增幅8%，主要因儿科研究启动使临床项目成本增加约28.5万美元，持续临床试验患者招募增加使制造及相关成本增加，部分临床前研究结束使临床前项目成本减少[135] 一般及行政费用情况 - 2019年3月31日止三个月的一般及行政费用约为132.1万美元，2018年同期约为132.9万美元，保持相对稳定[136] 现金及现金等价物情况 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物约为1048.8万美元，较2018年12月31日的1331万美元减少，主要因研发项目和一般及行政费用支出[137] 经营活动净现金使用量 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量约为281.5万美元[137] 累计亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约为1.0121亿美元[138] 公司运营资金与持续经营能力 - 公司认为现有现金余额足以支持预算运营至2020年第一季度，之后的运营计划执行取决于能否获得额外资金[139] - 公司独立审计师关于2018年12月31日财务报表的报告包含对公司持续经营能力存在重大疑虑的解释段落[139]