公司业务核心目标 - 公司核心目标是利用PDC平台开发针对癌细胞的PDC药物，提高疗效和安全性[102] 领先候选药物CLR 131的资质与指定情况 - 公司领先的PDC候选药物CLR 131获多项孤儿药和快速通道指定，正进行三项临床研究[103] - 2019年3月19日，FDA批准公司儿科IND使用CLR 131的进口警报豁免[111] - 2019年5月13日FDA授予CLR 131用于四线或更后线复发/难治性多发性骨髓瘤快速通道指定[125] - 2019年第一季度启动CLR 131在儿童和青少年特定罕见及孤儿指定癌症的1期研究，最多招募30名患者，FDA曾授予CLR 131孤儿药和罕见儿科疾病指定，获批后可获优先审评券，将FDA审评时间从12个月减至6个月[127] CLR 131的临床研究进展 - 2019年2月25日，CLR 131在2期临床研究中，在复发难治性多发性骨髓瘤队列的前10名可评估患者中总缓解率达30%，疾病控制率达100%[117] - 2018年7月，单次静脉注射25mCi/m² CLR 131后，复发/难治性侵袭性DLBCL患者的ORR为33%，CBR为50%，肿瘤总体缩小60% - 90%以上[119] - CLR 131与地塞米松联用在R/R MM的1期研究中，独立数据监测委员会认为其在计划的最大单次推注剂量31.25 mCi/m²是安全可耐受的[122] - 2019年1月7日，CLR 131在R/R MM的1期研究中前四个队列的合并中位总生存期为22.0个月[122] - 2018年12月4日，独立数据监测委员会建议推进到CLR 131在R/R MM的1期研究的第六队列[123] - 预计2019年第四季度公布CLR 131的2期CLOVER - 1研究的顶线数据[116] - 2019年5月15日公司公布CLR 131在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）1期临床研究第6组初步结果，确定37.5mCi/m²分次剂量安全可耐受，第7组采用40mCi/m²分次剂量，第6组部分缓解率50%、最小缓解率50%、疾病控制率100%[124] - 2016年8月威斯康星大学卡本癌症中心获1200万美元专项研究卓越计划（SPORE）资助，计划2019年第四季度启动CLR 131联合外照射放疗复发性头颈癌的首个人体临床试验，最多招募30名患者[128] CLR 131的研究资助情况 - 2016年7月，公司获200万美元NCI快速通道小企业创新研究赠款，支持CLR 131的2期研究[121] 公司财务费用变化 - 2019年第二季度研发费用为181万美元，较2018年同期的172.3万美元增加8.7万美元，增幅5%，主要因儿科研究启动使临床项目成本增加44.3万美元[137] - 2019年第二季度一般及行政费用为139.1万美元，较2018年同期的118.2万美元增加20.9万美元，增幅18%，主要因购买服务费用增加15.2万美元[138] - 2019年上半年研发费用为411.8万美元，较2018年同期的380.3万美元增加31.5万美元，增幅8%，主要因儿科研究启动使临床项目成本增加93.8万美元[139] - 2019年上半年一般及行政费用为271.2万美元，较2018年同期的255.5万美元增加15.7万美元，增幅6%，主要因人员相关成本和公共公司费用及租金增加[140] 公司现金及等价物与股权发行情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1685万美元，较2018年12月31日的1331万美元增加，主要因2019年5月20日公开发行和私募获得约900万美元净收益[142] - 2019年5月20日公司发行并出售198.2万股普通股，发行价2.5美元/股，同时私募发行F系列认股权证可购买198.2万股普通股，另出售201.8万股普通股及G系列认股权证可购买201.8万股普通股，认股权证行使价2.4美元，有效期5年[144]