财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，应付账款分别为183.2万美元和469.1万美元，应计负债分别为1195.4万美元和827.5万美元[12] - 2019年和2018年第二季度合同收入分别为143.8万美元和119.3万美元，上半年分别为379.4万美元和198.3万美元[13] - 2019年和2018年第二季度研发费用分别为1382.7万美元和1371.2万美元，上半年分别为2734.2万美元和2807.1万美元[13] - 2019年和2018年第二季度净亏损分别为1765万美元和1861.3万美元，上半年分别为3534.3万美元和3843.9万美元[13] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，普通股发行和流通股数分别为5123.0916万股和5073.5279万股[12] - 2019年和2018年上半年经营活动净现金使用量分别为2955.1万美元和3255万美元[20] - 2019年和2018年上半年投资活动净现金（使用）提供量分别为 -3008.9万美元和4125.6万美元[20] - 2019年和2018年上半年融资活动净现金提供量分别为17.8万美元和19.3万美元[20] - 2019年和2018年上半年现金及现金等价物净（减少）增加额分别为 -5946.2万美元和889.9万美元[20] - 截至2019年6月30日和2018年6月30日，现金及现金等价物期末余额分别为2164.4万美元和2744.7万美元[20] - 2019年6月30日和2018年12月31日，公司对ContraVir普通股投资的三个月未实现损失分别约为2.2万美元和7.8万美元，六个月未实现损失分别约为3万美元和21.2万美元[30] - 2019年6月30日，现金等价物总计1.7741亿美元，短期投资总计13.6755亿美元，总资产总计15.4496亿美元；2018年12月31日，现金等价物总计7.5893亿美元，短期投资总计10.5424亿美元，总资产总计18.1317亿美元[33] - 2019年6月30日和2018年12月31日，应计研发费用分别为637.8万美元和452.5万美元，应计薪酬分别为415.4万美元和246.9万美元，其他应计负债分别为142.2万美元和128.1万美元，应计负债总计分别为1195.4万美元和827.5万美元[34] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，公司经营租赁费用分别约为182,000美元和181,000美元；六个月分别约为376,000美元和351,000美元[53] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，公司转租收入分别约为18,000美元；六个月分别约为35,000美元[57] - 2019年第二季度和上半年，基于股票的总薪酬费用分别为236.7万美元和644万美元，2018年同期分别为403.6万美元和742.7万美元[65] - 2019年2月，前总裁兼首席执行官离职，公司记录180万美元薪酬费用；5月，裁员记录70万美元薪酬费用[65][67] - 公司预计2019年全年有效税率为0%，递延税资产已全额计提估值备抵[68][70] - 与BARDA的合同，截至2019年6月30日，已开票6630万美元；2019年第二季度和上半年确认收入分别为140万美元和380万美元，2018年同期分别为120万美元和200万美元[73][74] - 与ContraVir的投资，截至2019年6月30日和2018年12月31日，公允价值分别约为8000美元和3.8万美元[76] - 2019年5月，公司决定停止部分项目开发，裁员43人，记录一次性员工终止福利330万美元、合同收尾成本280万美元和其他开发成本30万美元[82] - 2019年和2018年二季度研发费用分别为1382.7万美元和1371.2万美元，上半年分别为2734.2万美元和2807.1万美元[112] - 2019年和2018年二季度股份支付费用分别为240万美元和400万美元，上半年分别为640万美元和740万美元[119] - 2019年第二季度合同收入增至140万美元，较2018年同期的120万美元增长24.5万美元，增幅20.5%；2019年上半年合同收入增至380万美元，较2018年同期的200万美元增长181.1万美元，增幅91.3%[125][132] - 2019年第二季度研发费用增至1380万美元，较2018年同期的1370万美元增长11.5万美元，增幅0.8%；2019年上半年研发费用降至2730万美元，较2018年同期的2810万美元减少72.9万美元，降幅2.6%[125][132] - 2019年第二季度行政及管理费用降至630万美元，较2018年同期的670万美元减少33.8万美元，降幅5.1%；2019年上半年行政及管理费用增至1400万美元，较2018年同期的1340万美元增加61万美元，增幅4.6%[125][132] - 2019年第二季度利息收入增至110万美元，较2018年同期的63.4万美元增加43.9万美元，增幅69.2%；2019年上半年利息收入及其他净额增至220万美元，较2018年同期的120万美元增加98.4万美元，增幅78.8%[125][132] - 截至2019年6月30日，公司可用于运营的资金约为1.584亿美元，累计亏损5.916亿美元，预计未来几年将继续亏损[137] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为2960万美元，主要因净亏损3530万美元；投资活动净现金使用量为3010万美元，主要因购买短期投资；融资活动净现金流入为20万美元，主要来自行使股票期权和ESPP股票购买[143][144][145][146] - 2018年上半年经营活动净现金使用量为3260万美元，主要因净亏损3840万美元；投资活动净现金流入为4130万美元，主要因短期投资的出售和到期；融资活动净现金流入为20万美元，来自行使股票期权和ESPP股票购买，减去递延发行成本支付[143][144][145][146] - 2019年上半年和2018年上半年公司净亏损分别为3530万美元和3840万美元[163] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损约5.916亿美元[163] 股权相关数据变化 - 2019年1月1日，2013股权计划预留发行的普通股自动增加200万股，截至2019年6月30日，共有230万股预留发行[59] - 员工股票购买计划（ESPP）预留310万股普通股，截至2019年6月30日，240万股可供购买；2019年上半年发行约11.3万股[61][63] - 2019年第二季度和上半年，受限股票单位（RSU）归属分别发行约20.1万和36.9万股普通股[64] - 2019年4月，公司授予首席执行官和首席商务官共175万份股票期权，10年期，4年归属[66] - 2017年11月8日，公司与Cowen and Company, LLC签订ATM销售协议，可出售最高7500万美元的普通股。截至2018年12月31日，已出售280万股，净收益1090万美元，2019年未出售[139] 债务投资相关数据 - 截至2019年6月30日，公司债务投资摊销成本为136,623千美元，公允价值为136,747千美元[46] - 截至2019年6月30日，公司有未实现损失的债务投资公允价值为16,935千美元，未实现损失为2千美元[48] - 截至2019年6月30日，公司债务投资将于一年内或更短时间到期的金额为136,747千美元[49] 经营租赁相关数据 - 截至2019年6月30日，公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限为1.75年[52] - 截至2019年6月30日，公司经营租赁负债的加权平均折现率为13.07%[54] - 截至2019年6月30日，公司经营租赁使用权资产为969千美元，租赁负债为1,137千美元[55] 公司业务合同相关 - 2011年2月，公司与BARDA签订合同，可获得最高7580万美元费用报销和530万美元费用，目前已行使1 - 3号期权段，第二和第三期权段分别可获得最高2390万美元和1410万美元费用报销和费用[37] - 2014年12月17日，公司与ContraVir签订许可协议，该协议于2019年6月1日终止，2019年7月ContraVir更名为Hepion Pharmaceuticals, Inc [38] - 公司按ASC 606准则的五步方法确认收入，包括识别合同、履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入[36] - 公司与BARDA的合同累计可获7580万美元费用报销和530万美元费用，已获约7430万美元资金，截至6月30日已开票6630万美元，2019年和2018年二季度分别确认收入140万美元和120万美元，上半年分别确认380万美元和200万美元[106] - 2019年7月26日，公司与Cantex签订独家全球许可协议，Cantex获3000万美元预付款和1000万股公司普通股[86][88] - 公司7月与Cantex签订许可开发协议，获CX - 01全球独家开发和商业化权利，支付3000万美元预付款并发行1000万股普通股，还需支付最高2.025亿美元监管里程碑付款和最高3.85亿美元销售里程碑付款，以及10%起不超高 teens的分层特许权使用费[96][98] - 公司与SPL的供应协议规定SPL将在2030年10月前为其独家生产CX - 01[101] - 公司与Pyramid的供应协议规定Pyramid将为其提供CX - 01成品药[102] 公司业务研发相关 - 公司是一家生物制药公司，正在开发CX01治疗急性髓系白血病等，开发brincidofovir作为天花医疗对策[23] - 公司编制财务报表时需估计研发费用，截至2019年6月30日无重大调整[39][40] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2016 - 02准则，记录使用权资产140万美元和租赁负债160万美元[45] - 截至6月30日，公司累计产生约4.874亿美元研发费用，其中4.387亿美元与BCV开发有关[110] - 公司计划2020年年中启动CX - 01治疗AML的3期临床试验[100] - 公司2019年5月决定停止BCV在AdV的口服和静脉开发项目及相关临床试验[93][113] - 公司预计2020年提交BCV治疗天花的上市申请[104] - 公司通过与BARDA的持续开发合同，完成兔痘功效研究的活体阶段和小鼠模型的关键功效研究[185] - 公司产品候选药物brincidofovir和CX - 01处于临床开发阶段，可能无法获得监管批准或成功商业化[180] - 公司计划在2020年年中，待与FDA讨论后，启动CX - 01治疗AML的3期临床试验[175][182] - 2019年5月，公司决定停止BCV在腺病毒方面的口服和静脉开发项目及相关临床试验[180] 公司财务报告与风险相关 - 基本和摊薄普通股每股净亏损计算方法不同，但在净亏损期间无差异[43] - 公司金融工具按公允价值层次分为三个级别，现金等价物和短期投资中的部分证券分别归类为一级和二级[27][28][31] - 公司日常会评估披露控制程序和财务报告内部控制的有效性，2019年第二季度财务报告内部控制无重大变化[154][155] - 公司主要市场风险为利息收入敏感性，但投资组合短期且低风险，利率10%的即时变化不会对投资组合公允价值产生重大影响[151] - 公司认为现金、现金等价物和可供出售投资无重大违约或流动性风险，但不能保证未来投资市值不受不利影响，且部分现金和现金等价物超出联邦保险限额[152] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将持续亏损且可能无法实现或维持盈利[163] - 公司目前主要通过出售股权证券等方式融资，未来可能需筹集更多资金[165][176] - 公司尚未与FDA或外国监管机构就brincidofovir或CX - 01的计划研究达成营销批准协议，申请批准可能延迟数年或需更多资源[187] - 公司产品候选药物临床测试昂贵、设计和实施困难、耗时久且结果不确定，先前临床研究积极结果在未来不一定重现[189] - 临床研究可能出现多种不可预见事件，如监管机构不授权、结果负面或不确定、受试者招募不足等，影响试验完成[192] - 临床研究延迟常见，原因众多，可能增加成本、危及或延迟产品获批和销售[194] - 产品候选药物可能导致不良事件，如brincidofovir有胃肠道和肝脏相关问题，CX - 01有发热性中性粒细胞减少和肝酶升高问题，影响获批[199] - 即使产品获批，监管机构可能对产品使用、分销或营销施加限制，要求进行获批后研究或市场监测[202] - 产品获批后需遵守多项监管要求，包括标签、包装、广告等方面，违反规定可能面临处罚[204] - 在美国获得FDA批准不意味着在其他国家获批和商业化，不同国家监管要求不同，寻求外国批准可能困难且成本高[208] - 公司尚无产品候选药物在任何司法管辖区获批销售，也无获取监管批准经验，若国际市场获批延迟或未获批，将影响市场潜力[210]