财务数据关键指标变化 - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，应付账款分别为347.7万美元和469.1万美元，应计负债分别为1195.7万美元和827.5万美元[13] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，总流动负债分别为1543.4万美元和1296.6万美元，租赁相关债务分别为36.9万美元和14.4万美元[13] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，总负债分别为1580.3万美元和1311万美元，股东权益分别为11194.8万美元和17760.4万美元[13] - 2019年第三季度和2018年同期，合同收入分别为195.8万美元和36.9万美元，2019年前九个月和2018年同期分别为575.2万美元和235.2万美元[14] - 2019年第三季度和2018年同期，研发费用分别为745.3万美元和1189.2万美元，2019年前九个月和2018年同期分别为3479.5万美元和3996.3万美元[14] - 2019年第三季度和2018年同期，经营总费用分别为7652.2万美元和1707.9万美元，2019年前九个月和2018年同期分别为11786.2万美元和5853.8万美元[14] - 2019年第三季度和2018年同期，经营亏损分别为7456.4万美元和1671万美元，2019年前九个月和2018年同期分别为11211万美元和5618.6万美元[14] - 2019年第三季度和2018年同期，净亏损分别为7373万美元和1607.9万美元，2019年前九个月和2018年同期分别为10907.3万美元和5451.8万美元[14] - 2019年第三季度和2018年同期，综合亏损分别为7376.6万美元和1589.9万美元，2019年前九个月和2018年同期分别为10889.1万美元和5421.6万美元[14] - 2019年第三季度和2018年同期，基本和摊薄后每股净亏损分别为1.26美元和0.33美元，2019年前九个月和2018年同期分别为2.04美元和1.14美元[14] - 2019年前九个月净亏损109,073千美元，2018年同期为54,518千美元[19] - 2019年前九个月经营活动使用的净现金为71,712千美元，2018年同期为45,425千美元[19] - 2019年前九个月投资活动提供的净现金为9,611千美元，2018年同期为39,050千美元[19] - 2019年前九个月融资活动提供的净现金为344千美元，2018年同期为10,818千美元[19] - 2019年前九个月现金及现金等价物净减少61,757千美元，2018年同期增加4,443千美元[19] - 2019年9月30日现金及现金等价物期末余额为19,349千美元，2018年同期为22,991千美元[19] - 2019年9月30日现金等价物总额为16,983千美元，短期投资总额为97,366千美元[34] - 2018年12月31日现金等价物总额为75,893千美元，短期投资总额为105,424千美元[34] - 2019年9月30日应计负债总额为11,957千美元，2018年12月31日为8,275千美元[35] - 2019年和2018年三季度经营租赁费用分别约为18.7万美元和18万美元，前九个月分别为56.3万美元和53.1万美元[54] - 2019年和2018年第三季度及前九个月，基本和摊薄每股普通股净亏损无差异[44] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，公司分别支付租赁款约18.8万美元和18.9万美元；九个月分别支付约57.4万美元和55.9万美元[58] - 2019年截至9月30日的三个月和九个月，公司转租收入分别约为1.8万美元和5.3万美元，未来最低转租租金总额为11.4万美元[59] - 2019年公司预计年度有效税率为0%，递延所得税资产已全额计提减值准备[70] - 2019年第三季度和前九个月，公司在BARDA合同下分别确认收入200万美元和580万美元，2018年同期分别为40万美元和240万美元[112] - 2019年7 - 9月和1 - 9月，公司研发费用分别为745.3万美元和3479.5万美元，2018年同期分别为1189.2万美元和3996.3万美元[117] - 2019年7 - 9月和1 - 9月，公司股份支付费用分别为150万美元和800万美元，2018年同期分别为320万美元和1060万美元[124] - 2019年7 - 9月，公司合同收入增至200万美元，2018年同期为40万美元，与BARDA合同可报销费用增加有关[132] - 2019年7 - 9月，公司总运营费用为7652.2万美元，2018年同期为1707.9万美元，同比增长348.0%[131] - 2019年7 - 9月，公司净亏损为7373万美元，2018年同期为1607.9万美元，同比增长358.5%[131] - 2019年第三季度研发费用降至750万美元，较2018年同期的1190万美元减少440万美元，降幅37.3%[133] - 2019年前三季度研发费用降至3480万美元，较2018年同期的4000万美元减少520万美元，降幅12.9%[141] - 2019年第三季度行政及管理费用降至400万美元，较2018年同期的520万美元减少120万美元，降幅22.4%[133] - 2019年前三季度行政及管理费用降至1800万美元，较2018年同期的1860万美元减少60万美元，降幅3.0%[143] - 2019年第三季度获得在研研发费用为6500万美元，包括向Cantex的3000万美元预付款等[137] - 2019年前三季度合同收入增至580万美元，较2018年同期的240万美元增加340万美元，增幅144.6%[140] - 2019年前三季度利息收入及其他净额增至300万美元，较2018年同期的170万美元增加130万美元，增幅82.1%[145] - 截至2019年9月30日，公司可用于运营的资金约为1.167亿美元，累计亏损6.653亿美元[146] - 2019年前三季度经营活动净现金使用量为7170万美元，投资活动提供960万美元，融资活动提供30万美元[151] - 公司2019年和2018年前九个月净亏损分别为1.091亿美元和5450万美元，截至2019年9月30日累计亏损约6.653亿美元[170] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司有两个临床阶段候选产品，分别是dociparstat sodium和brincidofovir[23] - 公司与BARDA的合同中，可获最高7580万美元费用报销和530万美元费用，目前第二和第三选项段分别可获最高2390万美元和1410万美元费用报销和费用[38] - 公司与SymBio的许可协议有500万美元固定前期付款和最高1.8亿美元可变交易金额及低两位数特许权使用费，已记录500万美元应收账款和500万美元递延收入[39] - 公司采用ASU 2016 - 02标准，记录140万美元使用权资产和160万美元租赁负债[46] - 截至2019年9月30日，公司债务投资摊销成本9727.7万美元，公允价值9736.6万美元[48] - 截至2019年9月30日，公司债务投资中处于未实现损失状态的证券公允价值743.9万美元，未实现损失5000美元，证券数量3只[49] - 截至2019年9月30日，公司债务投资均在一年或以内到期，金额为9736.6万美元[52] - 公司经营租赁加权平均剩余租赁期限为1.52年[53] - 截至2019年9月30日，公司经营租赁负债加权平均折现率为13.06%[55] - 截至2019年9月30日，未来最低租赁付款总额为107.7万美元，租赁付款现值为98.2万美元[56] - 截至2018年12月31日，未来最低租赁付款总额为181.8万美元[58] - 2019年1月1日，2013年股权计划预留发行的普通股自动增加200万股，截至2019年9月30日，共预留190万股用于未来发行[61] - 公司2013年员工股票购买计划预留310万股，截至2019年9月30日，剩余230万股可供购买，2019年1月1日自动增加422,535股[63] - 2019年截至9月30日的三个月和九个月，公司因股票期权行权分别发行约5,000股和19,000股普通股[61] - 公司与BARDA的合同可能获得最高7580万美元费用报销和530万美元费用，截至2019年9月30日，已开票6830万美元[74][75] - 2019年7月26日，公司与Cantex签订协议，支付3000万美元现金并发行1000万股普通股，确认6500万美元在研研发费用[76][79] - 公司与SymBio签订BCV许可协议，获500万美元预付款，有望获最高1.8亿美元里程碑付款及低两位数特许权使用费[80][81] - 公司与密歇根大学的许可协议，2016年支付5万美元费用，2017年发行33,058股普通股，产品净销售需支付0.25% - 2%特许权使用费[82][83] - 2019年5月公司停止BCV治疗腺病毒开发项目，裁员43人，9个月内记录一次性员工终止福利330万美元、合同收尾成本270万美元和其他开发成本30万美元[85] - 截至2019年9月30日，公司临床研究应计余额0.4万美元，其他开发成本应计余额0.1万美元，遣散费应计余额0.5万美元[85][87] - 2019年7月公司与Cantex签订协议获DSTAT全球开发和商业化独家权利，支付3000万美元预付款并发行1亿股普通股，或支付最高2.025亿美元监管里程碑付款和3.85亿美元销售里程碑付款，特许权使用费10% - 高十几%[96][97] - DSTAT获美国FDA快速通道和孤儿药指定用于治疗AML[99] - 2019年10月DSTAT治疗AML的2b期随机对照试验结果显示，0.25mg/kg/hr剂量组EFS、OS和RFS的风险比优于对照组[100] - 高剂量组CR/CRi率为70%（14/20），对照组为68%（13/19），文献报道率约50%[100] - DSTAT与7 + 3化疗联合治疗在0.125或0.25mg/kg/hr剂量下未显示显著额外毒性，常见严重不良事件为发热性中性粒细胞减少症[103] - 公司计划2020年年中启动DSTAT治疗AML的3期临床试验，前提是2020年初与美国FDA进行2期结束会议[104] - 公司计划2020年第一季度与FDA进行NDA前会议，2020年年中提交BCV营销申请[105] - 2019年9月30日，公司与SymBio签订许可协议，获500万美元预付款，未来里程碑付款最高可达1.8亿美元，还有低两位数的全球净销售额特许权使用费[108] - 公司与BARDA的合同累计可获7580万美元费用报销和530万美元费用，截至2019年9月30日已获约7430万美元资金，已开票6830万美元[112] - 2019年，公司以6500万美元收购DSTAT，包括3000万美元预付款、3490万美元股份支付和10万美元交易成本[118] - 2019年7月公司与Cantex签订许可开发协议，获得DSTAT全球独家开发和商业化权利[168][182][193] - 公司计划在2020年年中与FDA讨论后启动DSTAT治疗AML的3期临床试验[182][187][193] - 公司通过与BARDA的开发合同，完成兔痘和小鼠模型的功效研究，数据待确认和审计，同时准备确定人体推荐剂量的数据[192] 产品研发与商业化风险 - 公司产品候选药物DSTAT和BCV处于临床开发阶段，可能无法获得监管批准或成功商业化[187] - 公司未获得任何产品候选药物的监管批准，也未将任何产品商业化，可能无法实现盈利[174] - 公司若无法获得额外融资，可能需延迟、缩减或取消产品开发计划，或寻求不利的合作或授权安排[181][184] - 临床前测试和临床试验耗时、昂贵且结果不确定，可能无法获得监管批准和实现产品销售[177] - 产品候选药物临床试验可能因多种原因延迟或无法完成，如资金不足、审批延迟、受试者招募困难等[201][202] - 若临床试验启动或完成延迟，公司开发成本可能增加，获批进程可能受阻，产品商业化排他权期限可能缩短[203] - BCV临床试验受试者出现胃肠道不良事件和肝脏相关安全实验室值变化，DSTAT临床试验受试者出现发热性中性粒细胞减少症和肝酶升高[205] - 若获批产品出现严重或意外副作用，监管机构可能采取多种措施，公司可能面临诉讼和声誉受损[206] - 即使产品候选药物获得监管批准，公司仍需面对广泛监管要求，产品可能面临未来开发和监管难题[208] - 产品候选药物标签可能包含使用限制，DSTAT和BCV的分销可能通过带有ETASU的REMS严格控制[208] - 获批NDA持有者需监测和报告不良事件及产品不符合规格情况，提交新的或补充申请并获FDA批准[210] - 广告和促销材料需符合FDA规则并接受审查，欧盟和成员国对药品促销和营销施加严格限制[210] - 药品制造商及其设施需支付用户费用，接受监管机构持续