财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，应付账款分别为112.4万美元和239.8万美元，应计负债分别为555.6万美元和683万美元[12] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，总流动负债分别为668万美元和922.8万美元，总负债分别为672.8万美元和942.4万美元[12] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，普通股发行和流通股数分别为6193.0339万股和6159.0013万股[12] - 2020年和2019年第一季度，公司收入分别为117.1万美元和235.6万美元[15] - 2020年和2019年第一季度，研发费用分别为894.9万美元和1351.5万美元，行政费用分别为320.5万美元和768.6万美元[15] - 2020年和2019年第一季度，公司经营亏损分别为1091.3万美元和1884.5万美元[15] - 2020年第一季度，基于股份的薪酬为132.6万美元，员工股票购买计划购买为22.9万美元[17] - 2020年和2019年第一季度，经营活动净现金使用量分别为1082万美元和1573.4万美元[20] - 2020年和2019年第一季度，投资活动净现金分别为1824.3万美元和 - 4582.7万美元[20] - 2020年和2019年第一季度，融资活动净现金分别为22.9万美元和16万美元[20] - 2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金等价物分别为2046.3万美元和1185.4万美元，短期投资分别为7846.9万美元和9657.4万美元，总资产分别为9893.2万美元和10842.8万美元[33] - 2020年3月31日和2019年12月31日，公司应计负债分别为555.6万美元和683万美元，其中应计研发费用分别为261.2万美元和186.8万美元[34] - 2020年3月31日，公司企业债券摊余成本2260.9万美元，公允价值2252.9万美元；美国国债摊余成本1199.6万美元，公允价值1204.7万美元；商业票据摊余成本4387.8万美元，公允价值4389.3万美元[46] - 2019年12月31日，公司企业债券摊余成本3095.2万美元，公允价值3096.2万美元；美国国债摊余成本2247.8万美元，公允价值2249.3万美元；商业票据摊余成本4310.9万美元，公允价值4311.9万美元[46] - 截至2020年3月31日，公司债务投资公允价值低于成本且未实现损失的总额为3088万美元，未实现损失为9万美元，涉及证券数量为14只；2019年12月31日，对应数据分别为2279.8万美元、1.5万美元和9只[48] - 截至2020年3月31日，公司债务投资将于一年内或更短时间到期的金额为7846.9万美元[49] - 截至2020年3月31日，公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限为1.03年，加权平均折现率为13.07%[50][53] - 2020年和2019年第一季度，公司经营租赁费用分别约为19.3万美元和19.4万美元，租赁付款分别约为17.8万美元和19.2万美元[52][54] - 截至2020年3月31日，公司未来最低租赁付款总额为72.3万美元，现值为68.1万美元；2019年12月31日，对应数据分别为90.1万美元和83.5万美元[54] - 公司转租3537平方英尺办公空间，2020年和2019年第一季度分别确认约1.8万美元收入，未来最低转租租金总额为7.5万美元[56] - 2020年1月1日，2013年股权计划预留发行的普通股自动增加250万股，截至2020年3月31日，共有170万股预留用于未来发行[58] - 2020年1月1日，员工股票购买计划预留发行的普通股自动增加422,535股，截至2020年3月31日，有260万股可供购买[59] - 2020年和2019年第一季度，公司因员工股票购买计划分别发行约17.7万股和11.3万股普通股，因受限股票单位归属分别发行约16.3万股和16.8万股普通股[60][62] - 公司预计2020年全年有效税率为0%，递延所得税资产已全额计提减值准备，截至2020年3月31日无未确认的税收利益[64][65][66] - 2020年和2019年第一季度，公司确认的股份支付费用分别为130万美元和410万美元[125] - 2020年第一季度总营收为124.1万美元，较2019年第一季度的235.6万美元减少111.5万美元，降幅47.3%；净亏损为1042万美元，较2019年第一季度的1769.3万美元减少727.3万美元，降幅41.1%[132] - 2020年第一季度合同收入降至120万美元，较2019年第一季度的240万美元减少118.5万美元，降幅50.3%，与BARDA合同的可报销费用减少有关[132][133] - 2020年第一季度研发费用降至890万美元，较2019年第一季度的1350万美元减少460万美元，降幅33.8%，主要因部分项目终止、人员减少等，同时DSTAT开发费用增加280万美元[132][134] - 2020年第一季度一般及行政费用降至320万美元，较2019年第一季度的770万美元减少450万美元，降幅58.3%，主要因公司重组活动减少了薪酬和运营费用[132][137] - 2020年第一季度利息收入降至50万美元，较2019年第一季度的120万美元减少65.9万美元，降幅57.2%，归因于现金和投资利息减少[132][138] - 截至2020年3月31日，公司有1.03亿美元资金用于运营，累计亏损6.793亿美元，自2000年成立以来一直处于亏损状态[139] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为1082万美元，投资活动净现金流入为1824.3万美元，融资活动净现金流入为22.9万美元[143] - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为1040万美元和1770万美元，截至2020年3月31日累计亏损约6.793亿美元[161] 业务合作相关数据 - 公司与BARDA的合同，最多可获7580万美元费用报销和530万美元费用，目前第二和第三期权段正在执行，分别最多可获2390万美元和1410万美元费用报销和费用[38] - 公司与BARDA的合同中，可获最高7580万美元费用报销和530万美元费用，截至2020年3月31日已获约7430万美元资金，已开票7130万美元，2020年和2019年第一季度分别确认收入120万美元和240万美元[70][71] - 公司与BARDA的合同若所有剩余选项段行使，可获7580万美元费用报销和530万美元费用，截至2020年3月31日已开票7130万美元，2020年和2019年一季度分别确认收入120万美元和240万美元[112] - 公司与SymBio的许可协议，获得500万美元预付款，最多还有1.8亿美元可变交易金额及低两位数特许权使用费，截至2020年3月31日已确认约500万美元收入，1.4万美元递延收入[39] - 公司与SymBio的协议中，2019年10月获500万美元预付款，可获最高1.8亿美元里程碑付款及低两位数特许权使用费，截至2020年3月31日递延收入1.4万美元[75] - 公司与SymBio的许可协议获500万美元预付款，预计2020年二季度完成技术协助义务后确认剩余1.4万美元，还有最多1.8亿美元潜在里程碑款[114] - 公司与Cantex的协议中，支付3000万美元现金并发行1000万股普通股，确认6500万美元在研研发费用，需支付最高2.025亿美元监管里程碑付款和最高3850万美元销售里程碑付款，特许权使用费从10%起不超高十几%[73] - 公司与UM的协议中，2016年支付5万美元费用，2017年发行33058股普通股，产品净销售特许权使用费为0.25% - 2%，2024年起有最低年度特许权使用费[78] 研发项目相关 - 公司临床阶段开发项目为dociparstat sodium（DSTAT）和brincidofovir（BCV）[90] - 公司启动DSTAT治疗COVID - 19急性肺损伤的2/3期研究，2期先招募24人确定最大安全剂量，再扩至74人，若结果积极，3期将招募约450人[93][100] - 公司拟开展的DSTAT治疗急性髓系白血病3期试验将随机选取约570名新诊断患者，1:1分组[102] - BCV治疗天花的新药申请获FDA滚动提交许可，公司计划2020年5月开始提交，目标年中完成[109] - 2019年7月公司从Cantex Pharmaceuticals收购DSTAT，当年记录了6500万美元的费用，包括3000万美元的预付款、3490万美元的股票薪酬和10万美元的交易成本[120] - 2020年一季度直接研发费用494.7万美元，低于2019年的768.4万美元[118] - 2020年一季度研发人员成本（不含股份支付）260.3万美元，低于2019年的362.2万美元[118] - 2020年一季度研发人员股份支付成本74万美元，低于2019年的127万美元[118] - 2020年一季度间接研发费用65.9万美元，低于2019年的93.9万美元[118] - 2020年一季度总研发费用894.9万美元，低于2019年的1351.5万美元[118] - 近期宣布启动DSTAT治疗COVID - 19急性肺损伤患者的2/3期研究，原计划2020年启动的DSTAT治疗AML的3期临床研究推迟[172][183] - 公司计划在2020年下半年提交BCV的新药申请（NDA）[186] - 7月公司与Cantex达成许可协议，获得DSTAT全球开发和商业化的独家许可[187] - 公司宣布启动DSTAT用于治疗COVID - 1急性肺损伤患者的2/3期研究[187] - 原计划2020年启动DSTAT治疗AML的3期临床研究已推迟[187] 公司重组相关 - 2019年公司重组，裁员43人，记录一次性员工终止福利330万美元、合同收尾成本200万美元、其他BCV开发成本30万美元和固定资产处置损失30万美元[80] - 2019年重组费用总计595.6万美元，其中研发费用379.7万美元、一般及行政费用190.9万美元、利息收入及其他净费用25万美元[81] - 2019年员工终止福利和合同收尾成本的应计活动中，应计578.1万美元，修订估计减少33.6万美元，支付512.5万美元，年末余额32万美元[82] - 2020年第一季度员工终止福利和合同收尾成本的应计活动中，修订估计减少1.4万美元，支付21.8万美元，3月31日余额8.8万美元[85] - 2020年第一季度修订应计估计使研发费用减少1.4万美元，3月31日预付余额130万美元预计二季度退还[85] 金融工具及收入确认相关 - 公司金融工具公允价值计量分三个层次，现金等价物和部分短期投资属第一层次，部分短期投资属第二层次[29][30][31] - 公司收入主要包括合同收入和合作及许可收入，按ASC 606的五步方法确认收入[35][37] 研发费用预提相关 - 公司研发预提和应计费用依赖第三方及时准确报告，截至2020年3月31日无重大调整[40][41][43] 会计准则影响相关 - FASB发布的ASU 2016 - 13对小报告公司的生效日期推迟到2023年第一季度，公司正在评估其影响[45] 公司运营风险及前景相关 - 公司主要市场风险是利率敏感性，但由于投资组合短期性和低风险性，利率10%的即时变化不会对投资组合公允价值产生重大影响[151] - 公司认为现有资金至少可维持未来十二个月的运营费用和资本需求[171] - 公司面临新冠疫情风险，可能扰乱临床前研究和临床试验，影响数据读出时间和监管申报，增加获取原料药和药品的成本[181] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将持续亏损，可能无法实现或维持盈利[161] - 公司运营主要通过出售股权证券融资，部分依靠政府资助、许可费和债务[162] - 公司尚未获得任何产品候选药物的监管批准，也未将任何产品候选药物商业化[164] - 开展临床前测试和临床试验耗时、昂贵且不确定，可能无法获得监管批准和实现产品销售[168] - 若无法获得额外融资，可能需延迟、缩减或取消产品开发计划，或寻求企业合作伙伴[171][175] 临床试验不良反应及监管相关 - BCV临床试验受试者出现胃肠道不良事件和肝脏相关安全实验室值变化[200] - DSTAT临床试验受试者出现发热性中性粒细胞减少和肝酶升高[200] - 若产品获批后出现严重或意外副作用，监管机构可能采取多种限制措施[201] - 获批产品可能面临使用、分销、营销等方面的限制及后续研究要求[206] - 药品制造商需支付用户费用，接受监管机构持续审查和定期检查[208] - 若未遵守监管要求，监管机构可能采取多种处罚措施[209]