Firdapse®产品市场推广与销售 - 公司于2019年1月在美国推出Firdapse®，销售团队约20人，另有6名医学科学联络员[89] - 符合条件的商业保险LEMS患者使用Firdapse®的自付费用每月可降至10美元或更少[91] - 2019年5月29日，公司与BioMarin修订许可协议，将Firdapse®商业版图扩大至日本，还有权在日本达成特定里程碑后进一步扩大至亚洲大部分地区以及中美洲和南美洲[98] Firdapse®临床试验进展 - 评估Firdapse®治疗MuSK - MG的3期临床试验预计2019年底完成受试者招募，2020年上半年公布顶线结果，目标招募约60名MuSK - MG患者和最多10名全身性重症肌无力患者[93] - 评估Firdapse®治疗某些类型CMS的3期临床试验预计2019年下半年公布顶线结果[94] - 评估Firdapse®治疗3型脊髓性肌萎缩症的概念验证临床研究预计招募约12名患者，2020年上半年公布顶线结果[96] 公司法律诉讼与合作项目 - 公司针对FDA批准Ruzurgi™一事提起诉讼，结果和影响未知[92] - 公司与Endo达成协议开发通用Sabril®片剂，已获得50万美元预付款[101] 公司财务关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金和投资约6490万美元，预计资金可支持至少未来12个月运营[103] - 2019年6月30日公司因Firdapse®商业化产生产品销售收入，2018年6月30日无产品销售收入[105] - 2019年Q2和H1产品Firdapse®净销售收入分别为2880万美元和4130万美元，2018年同期无收入[116] - 2019年Q2和H1销售成本分别为430万美元和600万美元，2018年同期为0，增长归因于产品商业发布[117] - 2019年Q2和H1研发费用分别约为460万美元和790万美元，占总运营成本和费用的26%和25%，较2018年同期分别增长25%和14%[119] - 2019年Q2和H1销售、一般和行政费用分别约为900万美元和1740万美元，占总运营成本和费用的51%和56%，较2018年同期分别增长241.6%和228%[122] - 2019年Q2和H1基于股票的薪酬分别为924996美元和1858407美元，较2018年同期增加，主要因产品发布招聘新员工[124] - 2019年Q2和H1其他收入净额增加，主要因投资收益率和投资余额提高，Q2还包括10万美元和解协议收入[126] - 2019年H1和2018年H1有效所得税税率分别为4.21%和0，差异由州所得税和预期年度永久性差异导致[127] - 2019年Q2和H1净利润分别为10959948美元和10315445美元，2018年同期为净亏损[128] - 2019年6月30日，公司现金及现金等价物和投资总计6490万美元，营运资金5790万美元，高于2018年12月31日[129] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月经营活动提供（使用）的净现金分别为605.7415万美元和 - 1084.3056万美元[138] - 2019年截至6月30日的六个月投资活动提供的净现金为51.8797万美元，2018年同期使用的净现金为3680.2791万美元[139] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月融资活动提供的净现金分别为28.19万美元和3.7084万美元[141] Firdapse®特许权使用费情况 - 与BioMarin的许可协议规定，Firdapse®首次商业销售起七年内，北美地区年净销售额达1亿美元部分按7%支付特许权使用费，超过1亿美元部分按10%支付；第三方许可方按年净销售额7%支付特许权使用费；2019年截至6月30日的三个月和六个月分别确认约390万美元和550万美元特许权使用费[142] 公司人员与办公相关费用 - 首席执行官2019年基本工资约54.6万美元，协议2020年11月到期[142] - 公司租赁约7800平方英尺办公空间，年租金约33万美元[142] 公司债务与安排情况 - 公司目前无债务或融资租赁，有办公设施的经营租赁，无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[143] 公司融资计划与风险 - 公司计划通过股权、债务融资、合作等方式筹集未来所需资金，可能导致股东股权稀释[135] - 2016年12月23日公司向美国证券交易委员会提交最高3380万美元普通股的暂搁注册声明，2017年1月9日生效，截至报告日期该声明全额及2017年暂搁注册声明的9250万美元可用于未来销售[137] 公司前瞻性陈述风险 - 报告包含前瞻性陈述，涉及FDA批准竞品、诉讼结果、市场竞争、资金需求、报销政策、产品营销、临床试验等诸多风险和不确定性[144][145][147] - 公司当前计划和目标基于Firdapse®商业化及开发额外适应症的假设，这些假设可能不准确，公司无义务公开更新或修订前瞻性陈述[148]