财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度净收入为1100万美元，即每股基本收益0.11美元，摊薄后每股收益0.10美元，而2018年第二季度净亏损600万美元，即每股基本和摊薄亏损0.06美元 [67] - 截至2019年6月30日季度，Firdapse推出带来的净产品收入为2880万美元，同期销售成本为430万美元 [68] - 2019年第二季度研发费用为460万美元，2018年第二季度为370万美元 [68] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用总计900万美元，2018年第二季度为260万美元 [72] - 2019年6月30日，公司现金和投资为6490万美元，无有息债务 [74] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse治疗LEMS业务 - 第二季度末有437名独特的LEMS患者在美国被开具Firdapse处方，第一季度末为365名；409名成年LEMS患者在第二季度末接受Firdapse治疗，第一季度末为338名 [32] - 第二季度末有118名对氨吡啶或3,4 - DAP无用药史的患者被开具Firdapse处方，第一季度末为55名，截至当前有138名新的无用药史患者有Firdapse处方 [37] - 第二季度末有超过100名普通神经科医生或其他非神经肌肉专科医生开具了Firdapse处方 [38] - 约95%的参保患者从保险公司获得了积极的承保决定，所有未参保患者或被保险公司拒绝承保的患者都获得了免费的慈善患者援助药物 [39] - 第二季度末有超过350名患者使用保险公司报销的药物，第一季度末为246名，患者每月自付费用平均约为5.60美元 [40] Firdapse其他适应症研发业务 - MuSK - MG的3期多中心国际试验预计2019年底完成约60名MuSK - MG和10名全身性MG受试者的入组，预计2020年上半年公布 topline 结果 [55] - CMS的3期临床试验预计今年下半年公布 topline 结果 [58] - 脊髓性肌萎缩症3型的概念验证临床研究预计2020年上半年公布 topline 结果 [61] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：公司认为美国约有3000名已诊断和未诊断的成年LEMS患者，内部有一个目标是到年底帮助500名以上成年LEMS患者获得这种改变生活的药物 [44] - 日本市场：预计LEMS患者数量在800 - 1400人左右，约占美国患者数量的40% [116] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 继续大力推进Firdapse治疗LEMS的商业推广，确保成年LEMS患者能负担得起并轻松获得Firdapse [23] - 开发Firdapse用于更多适应症，包括MuSK - MG、CMS和脊髓性肌萎缩症3型等 [25] - 开发一种长效、更方便患者使用的Firdapse配方 [27] 行业竞争 - 公司起诉FDA批准Jacobus Pharmaceuticals的Ruzurgi，认为FDA违反了Firdapse的孤儿药和新化学物质排他性，且Ruzurgi的标签违反了FDA多项规定 [12][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对本季度的业绩非常满意，认为团队在Firdapse的推出计划执行中表现出色，得到了LEMS社区和医疗保健提供者的支持，正在改变罕见神经肌肉疾病患者的生活 [6][76] - 预计新患者入组将以稳定、更有节奏的速度继续，这是超罕见孤儿病产品推出的典型轨迹 [19] - 认为目前提供2019年的收入指引不合适，但第三季度过半，新患者入组按预期稳定进行，收入强劲 [20] 其他重要信息 - 公司修订了与BioMarin的Firdapse许可协议，将日本纳入许可范围，达到一定里程碑后，许可范围可进一步扩大到亚洲大部分地区以及南美和中美洲 [15] - 公司有一个在线和电话的患者满意度调查，截至7月底，已有223份来自Catalyst Pathways中Firdapse患者的完整调查回复，平均评分为4.8分（满分5分），96%的患者评分为4分或5分，88%的患者评分为5分 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于无用药史患者需求来源及对收入的贡献 - 无用药史患者主要来自已诊断为LEMS但未能进入研究的患者，存在初始的积压需求，目前每月约有15名此类患者加入，第二季度这些患者对收入有一定有意义的影响，未来也会持续产生影响 [79][80][81] 问题2：无用药史患者的反馈 - 反馈积极，患者对Catalyst患者访问联络员的关注和帮助满意度高，医生、医学科学联络官和患者访问联络员在患者初始滴定期给予了很好的帮助 [82][83] 问题3：CMS试验的成功标准及MuSK - MG试验后继续治疗患者的比例 - CMS试验中，理想情况是看到统计显著性，但鉴于CMS有多种基因类型，看到一个或多个遗传组的信号数据也可视为成功，试验完成后需与FDA讨论结果以确定后续步骤；MuSK - MG试验中，几乎所有患者都同意在随机部分试验完成后继续治疗 [85][86] 问题4：MuSK - MG试验时间的限制因素 - 该试验规模大且复杂，涉及美国和国际多个地点，入组完成后需要清理所有数据、记录，关闭所有试验点，确保数据准确无误，由于试验点数量多和国际位置的原因，将持续到明年上半年 [87] 问题5：Firdapse的 refill 率和患者停药原因 - 活跃患者的每月 refill 率约为98% - 100%；新患者停药率预计在15% - 20%，原因包括药物副作用难以忍受、患者可能不是药物响应者或与剂量和滴定有关，公司提供前30 - 60天的免费产品以帮助患者和保险公司观察药物反应 [90][91][92] 问题6：市场上Ruzurgi的情况 - 目前从Catalyst Pathways的患者和医生处听到和看到的停用Firdapse转用Ruzurgi的情况非常少 [94] 问题7：MuSK - MG试验 topline 数据时间能否提前 - 如果所有研究者能快速录入数据、回答所有查询并完成所有试验点检查，数据可能在明年上半年较早时候得出，但由于研究者可能有其他试验和资源竞争，时间不确定 [96][97] 问题8：患者数量计算是否合理 - 从方向上看可以接受，但由于这是一种超罕见疾病，有已诊断和未诊断患者，难以确定新处方和新患者的稳定数量，不过目前情况似乎符合趋势 [100] 问题9：CMS试验的筛选率 - 公司未评论筛选成功率，但表示与过去其他神经肌肉试验情况类似 [101] 问题10：如何接触未接受治疗的LEMS患者及相关策略和费用 - 公司持续购买处方数据和医生诊断代码数据，将线索交给销售代表和内部销售团队跟进；同时加大在数字通信方面的投入，为医生和患者提供教育信息；长期来看，公司正在开展针对研究员的大使计划，进行疾病和Firdapse临床益处的教育 [104][106][107] 问题11：长效制剂何时开展临床研究 - 目前认为2020年开始一些临床工作是合理的假设，但需要先完成配方工作和临床批次的生产 [109] 问题12：产品销售成本低的原因 - 大部分产品在FDA批准前生产，按照会计指导，这些成本在往年计入研发费用，目前能够资本化的成本仅为标签和包装费用，随着产品销售和新生产的进行，销售成本预计会增加 [113] 问题13：FDA诉讼的相关事件和时间线 - 联邦机构对此类诉讼通常有60天的回应时间，由于一个文书失误可能会延迟10天，预计回应会在劳动节左右提交 [115] 问题14：日本市场的规模和时间线 - 预计日本LEMS患者数量在800 - 1400人左右，约占美国患者数量的40%；关于进入市场的时间线，公司今年晚些时候会有更多信息，目前已安排了多次会议，待更明确后会提供指导和时间线 [116][117]