产品供应与销售策略 - 公司预计Firdapse®供应至少到2021年6月能满足患者需求，供应链保持稳固[113] - 2020年初公司将现场销售团队扩大近100%，并与内部销售机构合作，目标覆盖约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[118] - 符合条件的商业保险LEMS患者使用Firdapse®的自付费用每月不超过10美元[122] - Ruzurgi® 10mg片剂标价80美元，每日60mg剂量年成本175,200美元，每日100mg剂量年成本292,000美元，均低于Firdapse®[123] 临床试验进展 - 公司MuSK - MG试验因疫情可能延迟到2020年第三季度公布顶线结果，SMA Type 3研究预计2020年底完成并公布结果[114,127,130] - 公司评估Firdapse®治疗成人MuSK - MG的3期临床试验招募了60多名MuSK抗体阳性患者和10多名全身性重症肌无力患者[126] - 公司评估Firdapse®治疗SMA Type 3的概念验证临床研究计划评估约12名受试者[129] 法律诉讼与申请 - 公司起诉FDA批准Ruzurgi®，预计今年晚些时候有判决结果[124,125] - 公司2019年10月在加拿大提交Firdapse®治疗LEMS的申请，已获优先审查[134] 产品研发计划 - 公司预计2020年确定长效氨吡啶制剂的初始候选配方及其药物释放和吸收特性[133] 合作协议与资金 - 2018年12月公司与Endo达成协议，获50万美元预付款，产品商业推出时将获200万美元里程碑付款[140] - 2020年3月31日公司现金及投资约1.018亿美元，预计资金可支持至少未来12个月运营[142] 财务指标对比（按季度） - 2020年和2019年3月31日止三个月，Firdapse®产品销售净收入分别为2913.6472万美元和1244.8438万美元[158] - 2020年和2019年3月31日止三个月，销售成本分别约为420万美元和170万美元[159] - 2020年和2019年3月31日止三个月，研发费用分别约为420万美元和330万美元，分别占总运营成本和费用的22.9%和24.6% [161] - 2020年3月31日止三个月研发费用较2019年同期增加约90万美元，增幅27.7% [161] - 2020年和2019年3月31日止三个月，销售、一般及行政费用分别约为1010万美元和840万美元，分别占总运营成本和费用的54.6%和62.6% [162] - 2020年3月31日止三个月销售、一般及行政费用较2019年同期增加约160万美元，增幅19.6% [162] - 2020年和2019年3月31日止三个月，总基于股票的薪酬分别为151.9351万美元和93.3411万美元[163] - 2020年3月31日结束的三个月净收入为1042.6015万美元，而2019年同期净亏损为64.4503万美元[168] - 2020年和2019年3月31日结束的三个月有效所得税税率分别为5.4%和0.0%，法定联邦所得税税率为21%[166] - 2020年3月31日结束的三个月非GAAP净收入为1194.5366万美元，2019年同期为28.8908万美元[169] - 2020年3月31日现金及现金等价物和投资总计约1.018亿美元，营运资金约9930万美元；2019年12月31日分别约为9450万美元和8730万美元[170] - 2020年和2019年3月31日结束的三个月经营活动提供（使用）的净现金分别为721.3078万美元和 - 801.6429万美元[179] - 2020年和2019年3月31日结束的三个月投资活动提供的净现金分别为500万美元和1044.9393万美元[181] - 2020年和2019年3月31日结束的三个月融资活动提供的净现金分别为2.6149万美元和8.935万美元[182] 财务指标相关说明 - 公司使用非GAAP财务指标补充GAAP基础财务结果，非GAAP净收入计算排除基于股票的薪酬非现金费用[154][155] 证券发行与特许权使用 - 2017年货架注册声明可出售高达1.5亿美元证券，已完成一次发行，净收益约5380万美元，剩余9250万美元可用于未来销售[177][178] - 根据许可协议，北美地区Firdapse®净销售额前1亿美元按7%支付特许权使用费，超过部分按10%支付；第三方许可权按7%支付；2020年3月31日结束的三个月确认约390万美元特许权使用费[185] 采购承诺 - 公司与合同制造组织的采购承诺约为每年95万美元，协议至2024年到期[185] 公司关注事项 - 公司关注新冠疫情是否会影响正在进行的临床试验时间[194] - 公司关注评估Firdapse®治疗相关疾病的试验是否成功[194] - 公司关注MuSK - MG 3期临床试验成功后，FDA是否允许提交补充新药申请及申请能否获批[194] - 公司关注Firdapse®能否获批用于治疗相关神经肌肉疾病[194] - 公司关注加拿大Firdapse®商业化申请能否获批及能否盈利[194] - 公司关注加拿大购买的氨吡啶产品用于美国对Firdapse®美国销售的影响[194] - 公司关注Firdapse®在日本获批商业化及所需临床试验情况[194] - 公司关注Firdapse®缓释版能否成功开发、获批和营销[194] - 公司关注通过收购或引进产品机会拓展业务是否成功及资金是否充足[194] 内部控制情况 - 截至2020年3月31日，公司披露控制和程序有效，该季度内内部控制无重大变化[196]