财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度净收入为1040万美元，摊薄后每股收益0.10美元，而2019年同期净亏损64.5万美元，摊薄后每股亏损0.01美元 [61] - 2020年第一季度非GAAP净收入为1190万美元，摊薄后每股收益0.11 - 0.12美元，2019年同期为28.9万美元，摊薄后每股收益0.00美元 [61] - 2020年第一季度Firdapse净产品收入为2910万美元，销售成本为420万美元；2019年同期净产品收入为1240万美元，销售成本为170万美元 [62] - 2020年第一季度研发费用为420万美元，2019年同期为330万美元 [63] - 2020年第一季度SG&A费用为1010万美元，2019年同期为840万美元 [64] - 截至2020年3月31日，公司现金及投资为1.018亿美元，无有息债务 [66] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务 - 第一季度有46名新患者使用Firdapse，从产品推出到2020年第一季度末，超过575名患者接受了Firdapse处方 [28] - 处方批准率在所有政府或私人商业保险公司中保持在90%左右，第一季度患者平均自付费用为每月1.09美元 [35] - 90天停药率持续改善，目前低于20%，为实现增长，每月需要新增15 - 20名患者 [72] 临床试验业务 - MuSK MG的3期试验临床部分已完成，预计在2020年第三季度公布顶线数据，若试验成功，预计在今年年底或2021年第一季度提交补充新药申请 [20][44] - SMA 3型的概念验证研究因塞尔维亚政府应对疫情的措施而延迟，预计年底前公布顶线数据 [21][50] 各个市场数据和关键指标变化 加拿大市场 - 公司已提交Firdapse治疗LEMS的新药申请并获优先审评，预计2020年下半年获批，尚未开展商业化活动 [23][52] 日本市场 - 原计划在2020年第二季度与日本药品和医疗器械管理局（PMDA）就Firdapse的监管途径进行会面，因疫情推迟至下半年 [53] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司优先确保团队成员安全、保障Firdapse供应、支持医疗服务提供者和患者社区，同时努力完成Firdapse用于其他罕见神经肌肉疾病的临床研究 [6] - 持续推进Firdapse在日本和加拿大的地理扩张，寻求潜在营销合作伙伴 [22] - 评估潜在交易，寻求与产品或公司合作或收购，以实现产品多元化和管线扩张 [24] - 积极开发Firdapse长效版本，未来将根据产品特性提供更新 [55] - 未来将开展针对其他神经肌肉疾病的概念验证研究，如肯尼迪病和遗传性压力易感性周围神经病 [57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第一季度公司各职能领域执行良好，收入受疫情影响较小，但预计第二季度Firdapse新患者启动会面临一些阻力，主要因患者就诊减少和销售团队无法进行面对面交流 [9][11] - 由于疫情对业务和财务结果的影响存在不确定性，公司决定撤回2020年净收入指引，影响程度主要取决于疫情的严重程度和持续时间 [13] - 尽管经营环境充满挑战，但公司认为Firdapse业务强大且有韧性，患者会继续寻求和接受LEMS治疗 [15] - 公司对MuSK MG 3期试验结果持谨慎乐观态度，若成功，有望为患者提供FDA批准的治疗选择 [46] 其他重要信息 - 公司Firdapse安全库存可维持至2021年年中，活性药物成分（API）库存及新增采购可支持到2023年，供应链均在美国 [16] - 公司与第一响应者儿童基金会/新冠疫情应急基金成为合作伙伴，为抗疫一线医护人员家庭提供经济援助 [27] - 公司对FDA未经授权批准研究药物的诉讼因疫情有所延迟，目前案件正在进行最终简报，预计今年晚些时候有最终决定 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：第一季度末有多少患者正在接受保险报销的Firdapse，以及每个季度需要多少新患者启动才能超过现有患者停药率 - 第一季度末约有335 - 340名患者获得报销，但公司后续将主要依靠销售水平来体现业绩 [70] - 90天停药率目前低于20%，为实现增长，每月需要新增15 - 20名患者 [72] 问题2：第一季度末长期处方增加的情况及对第二季度收入的影响 - 3月中旬和月底出现了一些额外处方，部分原本4月的处方提前到3月底，少数患者处方延长至60或90天，但总体影响在100 - 150万美元之间，且会在全年内得到解决 [74][75] 问题3：公司撤回而非扩大收入指引的原因 - 公司认为在当前环境下，对原指引范围（1.35 - 1.55亿美元）进行调整不合适，为谨慎起见，决定撤回指引，待对情况有更清晰了解后再做决策 [78][79] 问题4：公司在与潜在处方医生沟通时使用的虚拟化平台策略 - 公司主要通过保持与医生的联系，提醒他们罕见病患者的问题，快速批准可通过电子邮件发送的材料，增加数字宣传，举办虚拟发布会等方式进行沟通 [81] 问题5：4月和5月与处方医生的讨论情况以及6月的预期 - 情况因医生和所在医院系统而异，部分学术中心忙于抗疫的医生不愿交流，而有些医生愿意讨论公司项目，目前仍有患者在接受诊断 [83][84] 问题6：对MuSK MG研究的质量、异质性和结果的看法 - 患者群体相对同质，疾病由单一抗体针对神经肌肉接头的单一蛋白引起，预期治疗反应相似，基于概念验证试验的良好结果，对当前试验结果持谨慎乐观态度 [85][88] 问题7：业务发展活动受疫情和财务不确定性的影响，以及近期关注的项目或资产 - 公司寻求后期阶段、非早期概念验证的项目，理想情况是与现有销售团队契合的神经肌肉或神经学领域项目，目前市场上机会较多，疫情使一些公司因融资问题降低了估值 [91][92] 问题8：Firdapse业务是否存在季节性 - 目前尚未观察到季节性，但预计夏季由于高温对神经肌肉接头有负面影响，症状会加重，处方量可能增加 [94] 问题9：考虑到流失率，目前是否有新患者，以及第二季度收入是否会下降 - 报销患者数量相对稳定，尽管4月新患者数量较1 - 3月有所下降，但仍在招募新患者，业务不会大幅下滑 [97][98] 问题10：每位患者的收入是否稳定，未来是否会增加 - 目前未看到每位患者收入趋势有显著变化 [100] 问题11：Jacobus产品推出的情况以及对公司的影响 - 影响相对较小，年初因保险变更和重新授权有小幅上升，目前已回落，公司重点是恢复疫情前的新患者招募趋势 [101] 问题12：第一季度的46名新患者是否为首次使用药物 - 除一两名患者外，其余均为首次使用3,4 - DAP的患者，即新诊断或之前未获得该药物治疗的患者 [102]