Mino - Lok临床试验数据 - Mino - Lok Phase 2b研究中，30名患者参与，治疗后微生物根除率达100%，CVC挽救率100%，无严重不良事件，而对照组60名患者严重不良事件率18%，总体并发症率18% [27][28][29] - 2017年10月国际研究显示，44名患者参与，Mino - Lok治疗在微生物根除方面有效性为95%，对照组为83% [37] Mino - Lok试验计划变更 - Mino - Lok Phase 3试验原计划招募700名患者，后因试验设计变更，所需患者样本量从700减至约144名 [32][33] - 2019年10月，FDA同意约144名患者的样本量可接受，且该试验达到40%完成度触发中期无效性分析 [34][35] Mino - Lok相关认定与专利 - 2017年10月，Mino - Lok的研究项目获FDA“快速通道”认定，可加快FDA审查 [36] - 2018年10月，美国专利商标局授予Mino - Lok稳定性相关美国专利；2019年10月，欧洲专利局授予相关欧洲专利，保护至2036年11月 [39][40] - Mino - Lok原专利保护至2024年6月7日，稳定性专利加强保护至2036年11月[81][83] - Mino - Lok获得QIDP指定，可额外获得5年市场独占期，与新规格和配方的3年独占期合计8年[84] - 原始Mino - Lok组合物美国专利2024年6月到期[219] - 稳定的Mino - Lok组合物美国专利2036年11月到期[219] 行业感染数据 - 导管导致约70%重症监护室、血液透析或癌症患者的血流感染，每年约470,000例 [41] - 美国每年约有250,000例CRBSIs，后续估计每年超过450,000例CLABSIs，CRBSIs死亡率为12% - 35%，每次发作归因成本为35,000 - 56,000美元 [43] 公司发展历程 - 公司成立于2007年1月23日，2014年9月12日完成股份交换和重组，2016年3月30日收购LMB [21] - 2016年7月1日公司宣布停止首个商业候选产品Suprenza的开发，以集中资源进行Mino - Lok的3期开发和Halo - Lido的2b期开发[140] 公司产品情况 - 公司正在开发三款专有产品：Mino - Lok、Mino - Wrap和Halo - Lido [22] - 公司所有产品候选均处于临床前或临床阶段，尚无获批产品[135] Mino - Lok市场与成本 - Mino - Lok美国潜在市场约为5亿美元至10亿美元，每剂抢救冲洗治疗目标价格高达300美元[44] - CVC导管数量分别为300万和400万，总数700万；导管使用天数分别为3600万和4亿，总数4.36亿；感染导管数分别为7.2万和40万，总数47.2万；总抢救冲洗次数分别为36万和280万，总数316万[45] - 移除并更换感染的CVC导管估计成本在8000美元至10000美元之间[47] 乳房重建行业数据 - 2005年至2013年美国乳房切除术总体率增长36%，2017年超10.5万美国女性接受乳房重建手术，约30%重建与乳房切除术同时进行[49][51] - 乳房重建约80%使用组织扩张器（TE），TE感染率为2.4% - 24%，估计平均为12% - 14%[52][53] 痔疮行业数据 - 美国痔疮影响近5%人口，约1000万人每年承认有痔疮症状，约三分之一就医[57] - 美国50% - 90%的人一生至少经历一次痔疮疾病[57] - 痔疮OTC和局部处方产品市场中，OTC约2000万单位，处方超400万[71] - 几种治疗痔疮的局部复方处方药含0.5% - 3.0%氢化可的松和1.0% - 3.0%利多卡因，最常用凝胶含2.5%氢化可的松和3.0%利多卡因[71] Halo - Lido市场独占权 - 若Halo - Lido获FDA批准，公司将获得三年市场独占权[73] - 公司若通过FDA的505(b)(2)途径获批Halo - Lido，可获得3年市场独占期[90] 产品特许权使用费 - 公司Mino - Lok需支付至多约110万美元里程碑付款，按净销售额的中个位数至低两位数百分比支付特许权使用费[79] - 公司Mino - Wrap需支付至多210万美元里程碑付款，按净销售额的中至高位个位数百分比支付特许权使用费[85] Neutrolin试验情况 - 2018年4月20日，Neutrolin的LOCK - IT - 100试验已招募368名患者，完成对前279名患者的安全审查[94] - 2018年7月25日，Neutrolin的LOCK - IT - 100试验因达到预设统计显著性水平且证明有效，DSMB建议提前终止[96] 公司运营模式 - 公司不打算建立自己的制造设施，预计使用经批准的合同制造商[102] - 公司主要专注于重症监护和癌症护理细分市场的产品机会[75] - 公司依靠专利、商业秘密等法律及协议保护知识产权[78] 公司人员情况 - 截至2019年9月30日，公司有9名员工和多名顾问，通过合作安排可获取超30名专业人士支持[115] 公司财务数据 - 公司在2019、2018和2017财年净亏损分别为1556.2144万美元、1253.6638万美元和1038.4953万美元[125] - 截至2019年9月30日，公司股东权益为2437.8672万美元，累计亏损为5581.9982万美元[125] - 2019、2018和2017财年公司经营活动净现金使用量分别为1243.7751万美元、1131.8138万美元和797.1205万美元[125] - 截至2019年9月30日，公司通过公开发行和私募获得约4790万美元总收益[131] - 2016年3月，公司执行董事长Leonard Mazur进行300万美元股权投资[131] - Leonard Mazur曾借给公司471万美元，2017年8月8日，这些票据及7.624万美元应计利息按每股3.09美元转换为154.7067万股普通股[131] - 公司目前没有足够资金维持2020财年上半年之后的运营，持续经营能力存重大疑虑[129] 产品开发风险 - 公司产品候选开发面临重大风险，新药开发过程复杂、耗时、昂贵且不确定，候选产品可能因多种原因无法上市[142] - FDA在药品审批过程中有很大自由裁量权，可能因多种原因延迟、限制或拒绝公司候选产品的批准[143] - 临床前研究和已完成临床试验结果不一定能预测未来结果，后期试验中候选产品可能无法显示可接受的安全性和有效性[148] - 临床研究中产品候选淘汰率高，“安慰剂反应者”可能影响Halo - Lido开发计划[151] - 若候选产品在临床试验中未证明足够安全性和有效性，公司可能面临重大延误、成本增加或放弃开发，影响公司运营和股价[152] - 公司计划根据联邦食品、药品和化妆品法案第505(b)(2)条提交NDA申请，但可能需额外数据，审批可能因专利问题延迟[155] 产品市场接受风险 - Mino - Lok溶液含已获FDA其他适应症批准成分，获批准后需获医院处方集认可，价格因素可能影响其接受度和使用[158] - Halo - Lido含两种已获FDA其他适应症批准药物，卤倍他索丙酸酯乳膏强度为0.05%，利多卡因乳膏强度高达5%，公司产品定价高，可能面临第三方支付者和药房福利管理者的阻力[159] - 即使产品候选获得监管批准，其能否获得市场接受和产生收入受多种因素影响，包括副作用、报销情况、销售策略等[164] - 即便产品获FDA批准，医生和患者可能不接受使用，产品销售或影响公司营收[173][174] - 产品商业化依赖医保报销，但报销情况不确定，可能影响产品市场接受度和公司盈利[175][176] 公司业务依赖风险 - 公司产品开发、营销、销售和分销或外包给第三方，目前无相关能力，自建需大量资源[168] - 医药和医疗产品行业竞争激烈，公司竞争对手在多方面资源和经验远超公司[170] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行职责，产品开发和审批可能受影响[179] - 公司依赖第三方制造产品，若无法维持产能，产品开发、销售和财务表现或受影响[180] 协议与合作风险 - 若违反许可协议，许可方有权终止协议，公司可能失去知识产权使用权[186][187] - 与战略合作伙伴或被许可方的冲突可能影响产品开发和公司营收[188] 公司发展战略风险 - 公司计划通过收购或投资发展业务，但存在整合、监管等风险[190][191] 公司人员风险 - 公司依赖高管和关键人员，其流失或无法招聘继任者可能损害公司业务[194] - 公司依赖高管和关键人员，失去他们可能损害吸引资本及产品开发商业化能力，且无关键人物人寿保险[195] - 公司需招聘或签约更多专业人员，人才竞争激烈，招聘结果不确定[197] 公司规模管理风险 - 公司预计扩大规模，管理增长可能面临困难，影响财务表现和竞争力[198] 产品监管风险 - 公司产品候选药物受国内外严格政府监管，审批过程漫长、昂贵且不确定[201] - 公司可能无法获得美国监管批准来商业化产品候选药物，获批后也面临持续监管义务和限制[203][206] - 若公司、合作伙伴或合同制造商违反监管要求，将面临多种处罚[202] - 产品获批后营销推广受FDA严格监管，违规将面临不良后果[211] 知识产权风险 - 公司业务依赖知识产权保护，但专利过程存在诸多风险和不确定性[217] - 美国专利商标局等可能要求缩小专利申请范围，使获批专利比预期窄[218] - 从提交专利申请到专利颁发时间通常超三年，药品相关监管批准和营销常在申请专利数年后进行[219] - 公司药物候选产品和技术专利带来的市场独占期可能远少于20年[219] - 目前已颁发专利法定条款给予的最大市场独占期少于17年[219] - 美国、欧盟和其他一些司法管辖区可申请专利期限延长[219] - 因获取延期的具体要求，无法保证公司专利能获批延期[219] 产品责任保险 - 公司产品候选药物临床前和临床试验的产品责任保险额度为每次事故和累计200万美元，每次事故免赔额为5万美元[214] 国外产品认证 - 多数国外国家要求产品批准一般每五年重新认证一次[111]