临床研究项目情况 - 公司有五个临床研究项目，四个临床阶段项目分别为LRRK2、EIF2B、ETV:IDS、RIPK1抑制剂项目[156][158] - 2020年1月LRRK2项目公布积极结果，DNL201在帕金森患者的1b期结果显示高目标和通路参与度及溶酶体生物标志物改善，DNL151在超150名健康志愿者的1期中期结果达到所有安全和生物标志物目标[163] - 2020年6月小分子RIPK1抑制剂DNL747在阿尔茨海默病和ALS的1b期临床研究公布结果，因临床前慢性安全数据限制进一步剂量递增，公司与赛诺菲决定暂停DNL747临床研究，专注加速DNL788开发[163] - 2020年7月赛诺菲开始对DNL758在重症COVID - 19肺病住院成年患者进行1b期临床研究，6月DNL758在健康志愿者的1期研究数据显示耐受性良好[165] - 2020年8月公司选定DNL151进入帕金森病患者后期临床研究，预计2021年开始患者招募[166] 股权交易与合作协议 - 2020年1月公司出售900万股普通股，每股23美元，净收益1.939亿美元[163] - 2020年8月公司与百健达成合作协议，百健将支付5.6亿美元预付款，以约每股34.94美元购买1330万股新股进行4.65亿美元股权投资，占公司预估已发行股票的11.2%，LRRK2项目若达成特定里程碑，公司最多可获11.25亿美元里程碑付款[165][166] - 公司在LRRK2合作中，全球开发成本百健承担60%，公司承担40%；美国商业化成本和利润损失双方各承担50%，中国百健承担60%，公司承担40%，美国和中国以外百健负责商业化并支付分级特许权使用费[166] 财务关键指标变化 - 2020年第一季度和第二季度公司净亏损分别为5880万美元和1.155亿美元，2019年同期分别为5830万美元和9730万美元，截至2020年6月30日累计亏损5.411亿美元[169] - 2020年3个月和6个月的合作收入分别为580万美元和950万美元，2019年同期分别为420万美元和840万美元，同比分别增加160万美元和110万美元，增幅分别为39%和12%[183][184] - 2020年3个月和6个月的研发费用分别为5320万美元和1.042亿美元，2019年同期分别为5190万美元和8930万美元，同比分别增加130万美元和1490万美元，增幅分别为2%和17%[183][186] - 2020年3个月研发费用增加130万美元，原因是人员相关费用增加430万美元，ETV:IDS和EIF2B项目外部费用分别增加50万美元和10万美元，部分被LRRK2等项目费用减少抵消[187] - 2020年6个月研发费用增加1490万美元，原因是人员相关费用增加1010万美元，LRRK2、EIF2B和ETV:IDS项目外部费用分别增加320万美元、110万美元和30万美元，部分被TV平台等项目费用减少抵消[188] - 2020年3个月的一般及行政费用为1400万美元，2019年同期为1510万美元，减少约110万美元，主要是人员相关费用减少200万美元，部分被专业服务和设施相关费用增加抵消[190] - 2020年6个月的一般及行政费用为2650万美元，2019年同期为2440万美元，增加约210万美元，主要是人员相关、专业服务等费用增加[191] - 2020年3个月和6个月的运营亏损分别为6127.7万美元和1.21244亿美元，2019年同期分别为6276.3万美元和1.05271亿美元，亏损变化分别为148.6万美元和1597.3万美元，变化幅度分别为 - 2%和15%[183] - 2020年3个月和6个月的利息及其他收入净额分别为259.8万美元和566.7万美元，2019年同期分别为411.3万美元和762.9万美元，同比分别减少151.5万美元和196.2万美元，降幅分别为37%和26%[183] - 2020年3个月和6个月的净亏损分别为5875.8万美元和1.15521亿美元，2019年同期分别为5833.7万美元和9732.9万美元，同比分别增加42.1万美元和1819.2万美元，增幅分别为1%和19%[183] - 2020年第二季度利息及其他净收入为260万美元，较2019年同期的410万美元减少150万美元[192] - 2020年上半年利息及其他净收入为570万美元，较2019年同期的760万美元减少190万美元[193] - 2020年第二季度所得税拨备为10万美元，2019年同期所得税收益为30万美元[194] - 2020年上半年所得税收益为10万美元，2019年同期为30万美元[195] - 公司预计未来几年研发费用至少会增加，因继续实施业务战略、推进项目等，后期临床开发产品候选成本通常更高[178] 资金与资产情况 - 公司通过IPO、后续发行及合作协议获得资金，IPO净收益2.643亿美元，2020年后续发行净收益1.939亿美元[198] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计5.568亿美元[201] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损5.411亿美元[206] - 2020年上半年经营活动使用现金9780万美元，投资活动使用现金4370万美元，融资活动提供现金1.993亿美元[208] - 截至2020年6月30日，公司未完成的生物产品开发和制造采购订单总计1800万美元[219] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.568亿美元，利率10%的相对变化不会对财务报表产生重大影响[227] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.568亿美元，主要由货币市场基金和有价证券组成[227] - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[228] 外汇风险与管理 - 公司多数交易以美元进行，但部分交易以欧元和英镑等外币计价，面临外汇风险[229] - 公司通过签订远期外汇合约来减轻外汇汇率变化对特定外币经营费用现金流的影响[230] - 截至2020年6月30日，公司未平仓远期外汇合约名义金额为770万美元[232] - 假设2020年6月30日外币相对美元升值10%，这些合约剩余期限内收到的价值将增加约80万美元[232] 内部控制情况 - 2020年6月30日，管理层评估公司披露控制和程序的设计和运行在合理保证水平上是有效的[234][235] - 截至2020年6月30日的季度内，公司财务报告内部控制没有发生重大影响的变化[236] 收入来源情况 - 公司目前无产品销售收入，所有收入为与武田和赛诺菲的合作收入，未来可能从产品销售、里程碑、特许权使用费和成本补偿等获得收入[170][171]