财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为114,464千美元，较2019年12月31日的8,791千美元大幅增长[24] - 2020年9月30日，公司总资产为192,585千美元，较2019年12月31日的10,931千美元显著增加[24] - 2020年前三季度，公司研发费用为3,095千美元，较2019年同期的6,795千美元有所下降[26] - 2020年前三季度，公司总运营费用为12,117千美元，2019年同期为11,884千美元[26] - 2020年前三季度，公司净亏损及综合亏损为16,907千美元，2019年同期为11,867千美元[26] - 2020年第三季度，公司净亏损及综合亏损为6,144千美元，2019年同期为2,893千美元[26] - 截至2020年9月30日，公司普通股发行及流通股数为1,274,631股，2019年12月31日为720,408股[24] - 2020年前三季度，公司加权平均普通股基本及摊薄流通股数为1,006,008股，2019年同期为633,187股[26] - 2020年第三季度，公司加权平均普通股基本及摊薄流通股数为1,114,133股，2019年同期为720,829股[26] - 截至2020年9月30日，公司股东权益为21,506千美元，2019年12月31日为9,465千美元[24] - 2020年前九个月净亏损为16,907,000美元，2019年同期为11,867,000美元[34] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金为5,779,000美元，2019年同期为11,834,000美元[34] - 2020年前九个月投资活动提供的净现金为11,035,000美元，2019年同期为0[34] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为100,417,000美元，2019年同期为9,676,000美元[34] - 2020年前九个月现金及现金等价物净增加105,673,000美元，2019年同期减少2,158,000美元[34] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物为114,464,000美元，截至2019年9月30日为10,814,000美元[34] - 2020年第三和前九个月公司净亏损分别为610万美元和1690万美元[44] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.145亿美元，营运资金为1.09亿美元，累计亏损为7450万美元[44] - 2020年前三季度净亏损和综合亏损用于计算基本和摊薄每股亏损分别为614.4万美元和1690.7万美元，2019年同期分别为289.3万美元和1186.7万美元[68] - 2020年前三季度基本和摊薄每股净亏损分别为5.51美元和16.81美元，2019年同期分别为4.01美元和18.74美元[68] - 截至2020年9月30日和2019年9月30日，分别有1,828,531股和487,274股普通股等价物为反摊薄[68] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为63.7万美元和118万美元[76] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，应计费用和其他负债分别为437.8万美元和81.3万美元[77] - 2020年和2019年三季度经营租赁总租金费用分别为5万美元和4.7万美元，前九个月分别为14.3万美元和14.2万美元[78] - 2020年第三季度和前九个月，公司总股票薪酬费用分别为87.8万美元和151.2万美元，2019年同期分别为22.7万美元和106.5万美元[122] - 2020年前九个月，授予员工的3055股绩效股份单位（PRSUs）归属，产生204765美元股票薪酬费用[122] - 2020年第三季度和前九个月，未行使股权奖励的摊销费用分别约为92940美元和726455美元，修改股权奖励条款产生约50万美元额外薪酬费用[123] - 2020年第三季度和前九个月，公司重组费用分别为180万美元和230万美元，预计未来九个月支付[126] - 2020年第三季度和前九个月未经审计的备考合并运营报表显示，收入分别为1.203亿美元和1.203亿美元，2019年同期分别为2.5亿美元和2.5亿美元[139] - 2020年第三季度和前九个月运营总费用分别为5499万美元和1.447亿美元，2019年同期分别为4028万美元和1.5218亿美元[139] - 2020年第三季度和前九个月净亏损分别为5375万美元和1.914亿美元，2019年同期分别为3751万美元和1.4951亿美元[139] - 2020年第三季度研发费用减少89.4万美元，降幅59%；一般及行政费用增加230万美元，增幅164%；重组费用为180.2万美元；净亏损增加325.1万美元，增幅112%[170][171] - 2020年第三季度其他收入净额减少2.3万美元，降幅85%[171] - 三个月期间收入减少13万美元，降幅52%，主要因研究拨款阶段收入差异[177][179] - 三个月研发费用减少48.8万美元，降幅22%，主要因临床和配方开发成本等减少[178][179] - 三个月一般及行政费用增加15.7万美元，增幅9%，主要因股份支付成本增加[179][182] - 三个月重组费用为180万美元，因高管离职和员工离职条款修改[179][183] - 九个月研发费用减少370万美元，降幅54%，主要因临床和配方开发成本等减少[186][188] - 九个月一般及行政费用增加164.1万美元，增幅32%，主要因合并相关成本等增加[187][188] - 九个月重组费用为230万美元，因裁员和高管离职[188][191] - 九个月其他收入净额增加2.2万美元，增幅129%，主要因利息收入增加等[188][192] - 九个月认股权证诱导费用为480万美元，因认股权证行使交易[188][193] - 九个月净亏损和综合亏损增加504万美元，增幅42%[188] - 截至2020年9月30日，公司总资产为1.92585亿美元，较2019年12月31日增加400万美元，增幅2%[204][205] - 截至2020年9月30日，公司总负债为613万美元，较2019年12月31日增加73万美元，增幅14%[204][206] - 截至2020年9月30日，公司股东权益总额为2150.6万美元，较2019年12月31日增加326.9万美元，增幅18%[204][207] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.145亿美元[208] - 2020年前九个月，公司经营活动净现金使用量为577.9万美元，2019年同期为1183.4万美元[217] - 2020年前九个月，公司投资活动提供净现金1103.5万美元，2019年同期无现金变动[217][220][221] - 2020年前九个月，公司融资活动提供净现金1.00417亿美元，2019年同期为967.6万美元[217][221][222] 股权交易相关 - 2018年招股书下可出售最高980万美元普通股，截至2019年12月31日和2020年9月30日，已出售1401股，总收益约11万美元[99] - 2019年4月30日，公司在注册直接发行中出售191,617股普通股，总收益约1070万美元，同时发行A类和B类认股权证[101] - 2020年1月，认股权证持有人以每股12.87美元的价格行使认股权证，购买383,234股普通股，总收益约580万美元[102] - 2020年9月15日，持有人以无现金交易方式行使约44,643份认股权证，换取20,834股普通股，截至9月30日，367,335份认股权证可转换为普通股[104] - 2020年9月14日，公司与投资者签订购买协议，出售约199112股X1系列优先股，总价约9910万美元，扣除发行成本后净收益约9520万美元，另有900万美元股权融资取决于特定条件[118] - 2020年2月，股东用210,888股普通股交换3,796股X系列可转换优先股，公司同意报销最高2.5万美元费用[111] - 2020年6月1日和6月10日，股东将3285股X系列优先股转换为182500股普通股，截至2020年9月30日，尚有511股X系列优先股流通在外[117] - 2019年4月30日，公司通过注册直接发行出售191,617股普通股，总收益约1070万美元[213] - 2020年1月，公司通过行使认股权证获得约580万美元收益[213] - 2020年9月14日，公司出售约199,112股X1系列优先股，总购买价约9910万美元[214] 公司业务收购 - 2020年9月14日，公司收购了Anelixis Therapeutics, Inc. [38] - 公司拥有Anelixis Therapeutics和Otic Pharma 100%的已发行和流通普通股或其他所有权权益，Otic Pharma拥有其美国子公司100%的已发行和流通普通股或其他所有权权益[41] - 2020年9月14日，公司收购Anelixis，发行175,488股普通股和140,026股X1系列优先股，承担并替换期权和认股权证，估计公允价值分别约为610万美元和1290万美元[107] - 收购Anelixis的总购买对价公允价值为8713.9万美元，包括普通股119.4万美元、优先股6972.3万美元、期权327.8万美元和认股权证1294.4万美元[132] - 期权和认股权证假设和替换的公允价值采用Black - Scholes估值方法，波动率为82% - 83%，预期期限为5.0 - 5.9年，无风险利率为0.27% - 0.45%[132] - 截至2020年9月14日收购完成日，收购净资产业务价值8.7139亿美元，其中可识别净资产1.0287亿美元，商誉4.4466亿美元，可识别无形资产3.2386亿美元[133] - 收购成本约220万美元计入公司简明综合运营和全面亏损报表的一般及行政费用[135] - 公司收购Anelixis获得无形资产，其中在研研发项目（IPR&D）估计公允价值为3240万美元[136] - 按收购会计方法，考虑Anelixis收购资产、承担负债及识别和估值的无形资产后，将产生约4450万美元商誉[137] - 2020年9月14日公司完成对Anelixis Therapeutics的收购，私募所得款项约9910万美元用于公司运营[155] 公司业务与产品 - 公司是一家专注于发现、获取和开发针对严重炎症和自身免疫性疾病的治疗药物的生物制药公司[37] - 公司经营一个业务板块，即开发针对严重炎症和自身免疫性疾病或接受器官或细胞移植患者潜在分子发病机制关键途径的治疗药物[60] - 公司计划将AT - 1501开发用于多达四个适应症，包括预防肾同种异体移植排斥、预防胰岛细胞同种异体移植排斥、治疗自身免疫性肾炎和治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）[143][146] - 2019年美国约有2.3万例肾脏移植，超9万人等待肾脏移植，10 - 15%的肾移植为再次移植[148] - 美国约100万人患1型糖尿病（T1D），其中约7万人患有脆性糖尿病[149] 公司股权结构 - 截至2019年12月31日，普通股股份为720,408股，金额为1美元，累计亏损为57,582美元，总计9,465美元[31] - 截至2020年9月30日，X系列1优先股可转换股份为339,138股，金额为164,949美元，普通股股份为1,274,631股，金额为1美元，额外实收资本为95,994美元，累计亏损为74,489美元，总计21,506美元[31] - 截至2020年9月30日，55,583.875份认股权证可转换为X1系列优先股[108] - X系列优先股指定数量为10,000股，面值每股0.001美元，每股可转换为55.5556股普通股，转换上限为9.99% [112] - 公司评估X系列优先股赎回特征，认为应归类为永久股权[113] - X系列优先股有两个嵌入式特征：持有人可选转换和基本交易时的赎回看跌特征[114] - 每一股X系列优先股和X1系列优先股均可转换为55.5556股普通股[115][118][120][125][129] 公司许可协议 - 与ALS疗法开发基金会修订后的许可协议，首个许可产品剩余里程碑付款为600万美元，开发第二个许可产品需额外支付最高250万美元里程碑付款，自2022年1月1日起需支付修订后年度许可维护费10万美元，产品年净销售额达5亿美元和10亿美元时，分别需支付一次性里程碑付款1500万美元和3000万美元，特许权使用费为总净销售额的4