财务数据关键指标变化 - 2019年9月30日总运营费用为1277.2464万美元，净亏损为1044.1865万美元，综合亏损为1044.1865万美元，普通股基本和摊薄每股亏损为1.24美元，总资产为5477.3824万美元，净资产为4918.0901万美元，股本为7621.2154万美元，调整后股份数量为2076.2374万股[36] - 2018年9月30日总运营费用为1171.3965万美元，净亏损为1162.944万美元，综合亏损为1162.944万美元，普通股基本和摊薄每股亏损为2.55美元，总资产为1601.7074万美元，净资产为915.2072万美元，股本为4020.5997万美元，调整后股份数量为577.6098万股[36] - 2017年9月30日总运营费用为1165.187万美元，净亏损为449.9012万美元，综合亏损为449.9012万美元，普通股基本和摊薄每股亏损为3.09美元，总资产为560.7044万美元，净资产为 - 427.4003万美元，股本为2598.0117万美元，调整后股份数量为145.5098万股[36] - 2016年9月30日总运营费用为1964.2164万美元，净亏损为1313.9788万美元，综合亏损为1347.7551万美元，普通股基本和摊薄每股亏损为9.77美元，总资产为1040.2562万美元，净资产为 - 53.6857万美元，股本为2597.4742万美元，调整后股份数量为145.4848万股[36] - 2015年9月30日总运营费用为1032.8202万美元，净亏损为967.6587万美元，综合亏损为1134.1799万美元，普通股基本和摊薄每股亏损为10.60美元，总资产为753.9773万美元，净资产为445.5512万美元，股本为1941.9004万美元，调整后股份数量为113.1467万股[36] - 公司自2009年成立以来各报告期均亏损，2017 - 2019财年净亏损分别为449.9012万美元、1162.944万美元和1044.1865万美元[135] - 截至2019年9月30日，公司自成立以来累计亏损达5481.0951万美元[135] 产品研发与商业化风险 - 公司未来成功主要依赖单一处于临床前阶段的产品候选药物的监管批准和商业化[40] - 公司目前正在对产品候选药物EPI - 7386进行临床前测试，用于转移性去势抵抗性前列腺癌的治疗[41] - 公司产品候选药物获得监管批准不确定，面临临床试验设计、数据不足等风险[50] - 公司业务现依赖临床前阶段Aniten化合物的成功开发，开发过程风险高且耗时长[55] - 公司若产品研发失败或放弃研发，将无法从相关项目实现营收，业务会受重大损害[59] - 临床测试昂贵且耗时久、结果不确定，早期试验结果不能预测后期结果，产品候选药物可能在后期试验或商业环境中无良好结果[60] - 公司需通过大规模临床试验证明产品候选药物安全有效，产品候选药物在临床和获批后试验中的失败淘汰率极高[63] - 公司未提交过NDA/NDS，在准备、提交和处理监管文件方面经验有限，即便初始临床试验成功，也可能无法顺利完成后续试验并获批准[65] - 公司Aniten系列化合物即便获批，也可能有使用限制等问题，商业化成功取决于多方面因素，很多因素不受公司控制[66] - 产品候选药物可能有不良副作用，会影响营销批准、销售或导致产品下架等后果[69] - 若无法招募受试者，公司无法及时完成临床试验，临床试验的完成时间受多种因素影响，公司对CRO和试验点实际表现影响力有限[73] - 公司若在临床试验中出现延迟或终止情况，会损害产品商业前景、增加成本、延缓开发和审批进程，甚至导致监管批准被拒[75] - 公司在境外进行的临床试验数据，FDA可能不接受，若不接受需进行额外试验，会增加成本和时间[76] - 公司产品获批后将面临持续监管审查和义务，包括后期研究、记录保存和报告等，还需遵守cGMP等多项法规，违规会受制裁[77] - 临床试验延长、延迟或停止会使公司无法及时获批和商业化产品，增加成本并延迟收入[87] - 临床试验启动可能因与监管机构讨论、合适试验地点有限等因素延迟或受阻[88] - 临床试验完成可能因患者未完成试验、招募速度慢等因素延迟或受阻[89][90] - 监管要求等变化可能影响临床试验成本、时间和结果，试验可能因多种因素被暂停或终止[92] 第三方合作风险 - 公司与UBC和BC癌症机构签订了许可协议，若违反协议可能失去重要许可权[46] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，会损害公司业务[94] - 公司内部执行相关功能能力有限，外包存在风险，若无法管理第三方，业务会受影响[98] - 公司与第三方关系终止会延迟药物开发，更换第三方需额外成本和时间[99] - 公司无大规模生产设施，依赖第三方制造产品，若第三方有问题，生产会延迟[100] - 依赖第三方制造存在合规、违约等风险，第三方不遵守规定会导致审批延迟和成本增加[103] - 公司可能寻求第三方合作开发和商业化产品，但合作存在多种风险[195] 政策法规影响 - 2010年3月，《患者保护与平价医疗法案》（ACA）签署成为法律，对制药行业产生重大影响，此后一直面临司法和议会挑战[111][112] - 2017年特朗普签署的《减税与就业法案》废除了ACA的个人医保强制条款，2018年12月，德州联邦地方法院法官裁定ACA违宪，但该裁决在上诉期间暂停执行[112] - 2016年12月，《21世纪治愈法案》签署成为法律；2018年5月30日，《特里基特·温德勒、弗兰克·蒙吉洛、乔丹·麦克林和马修·贝里纳尝试权法案》签署成为法律[115] - 2018年特朗普政府发布降低药品价格和减少患者自付费用的“蓝图”，还提议建立“国际定价指数”[117] - 2013年4月1日起，根据2011年《预算控制法案》，医疗保险对所有项目和服务（包括药品和生物制品）的支付减少2%，该措施将持续到2027年[113] - 2013年1月，2012年《美国纳税人救济法案》进一步降低了医疗保险向某些供应商的支付，并将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[113] - 美国立法和监管变化可能增加公司产品获批和商业化难度与成本，影响产品价格[108] 资金与盈利情况 - 公司预计通过私募和公开发行股票、债务融资、战略合作和联盟以及许可安排来满足未来现金需求，额外融资可能导致现有股东股权稀释[130] - 公司依赖癌症预防与研究机构（CPRIT）赠款资助临床候选药物EPI - 506部分临床前和临床开发成本，赠款总额为1200万美元，公司已收到1170万美元[132] - 公司自成立以来每个季度都出现重大亏损，预计未来将继续亏损，可能永远无法从运营中获利或保持盈利[134] - 公司管理层预测，营运资金足以支持未来财年的计划支出，但推进新疗法或开发新产品需要大量资源和额外资金[124] - 公司预计未来仍会产生大量费用和运营亏损，且亏损可能增加[136,138] 知识产权风险 - 公司依赖专有技术，但专利保护不可预测且成本高，无法保证获得专利或专利不被规避[142] - 第三方可能开发改进版产品并获专利保护，与公司产品竞争，也可能绕过公司专利[143] - 公司产品实践可能侵犯第三方专利，需设计规避，导致成本增加和产品开发延迟[147] - 公司可能选择依靠保密协议或商业秘密保护技术，但无法保证协议不被违反[148] - 公司在全球保护知识产权困难，外国法律保护程度可能不同，诉讼成本高[151,153] - 公司可能面临第三方知识产权侵权索赔，若败诉可能失去知识产权或需支付许可费用[155,156] 其他业务风险 - 公司业务和运营可能因计算机系统故障或安全漏洞受损，影响药物开发项目并增加成本[160] - 业务中断可能严重损害公司未来收入和财务状况，增加成本和费用，且公司未对所有风险类别投保[161] - 公司业务依赖信息技术，若无法有效维护和保护信息系统及数据完整性，可能面临多种不利后果[162] - 公司在吸引和留住高素质人才方面面临竞争，若失败可能限制产品开发和商业化的速度与成功率[165] - 第三方覆盖和报销以及医疗成本控制举措可能限制公司未来收入，且报销情况不确定[167][168][169] - 公司董事和高管可能存在利益冲突，将按相关规定处理[171] - 公司面临来自生物技术和制药公司的激烈竞争，若无法有效竞争，业务和财务状况将受不利影响[173][174] - 公司业务可能受外汇汇率不利变动影响，且目前未进行外汇风险对冲[175] - 若公司产品未被列入医院批准的处方集，可能影响市场接受度和公司业务、财务状况[177] - 公司若无法建立有效的销售和营销基础设施或达成第三方合作，可能无法产生收入[179][180] - 产品市场接受度受临床安全性和有效性、与竞品对比、不良反应等多因素影响[184] - 新产品成功依赖公司建立内部销售能力或与第三方合作，但合作可能不成功[187] - 公司未来可能进行业务或产品收购、战略联盟，但可能无法实现预期收益[189] - 收购存在暴露未知负债、成本超预期、整合困难等风险[192] - 员工不当行为可能导致公司承担重大责任并损害声誉[201] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并停止产品销售等[203] - 强制许可或仿制药竞争可能影响公司在某些国家的业务[208] - 作为上市公司，公司运营成本增加，需投入大量管理时间[209] - 国际业务存在法律合规、经济政治不稳定、外汇波动等风险[212] - 违反CFPOA可能导致公司在某些外国司法管辖区面临重大处罚或业务限制，影响公司及其股价[218] - 违反FCPA可能导致重大民事和刑事处罚，被起诉会暂停与美国政府的业务权，定罪会导致长期丧失政府承包商资格，SEC还可能暂停或禁止发行人在美国证券交易所交易证券[219][221] - 遵守FCPA成本高且困难，在制药行业面临特殊挑战[220] - 公司员工或其他代理人可能在公司不知情的情况下从事禁止行为，使公司承担责任并遭受严重后果[222] - 公司若扩大美国境外业务，需投入额外资源遵守相关法律，可能限制增长潜力并增加开发成本[223] - 公司受美国欺诈和滥用以及患者权利相关法律约束，遵守这些法律成本高，违规会面临多种处罚[225] - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本，影响业务成功[226] - 公司运营涉及危险和易燃材料及危险废物，虽与第三方签订处置合同，但无法消除污染或伤害风险，可能承担超出资源的责任[227] - 公司的工人补偿保险可能无法提供足够的潜在责任保障，且未为环境责任或有毒侵权索赔投保[228] - 公司遵守当前或未来环境、健康和安全法律法规可能产生大量成本，违规会导致重大罚款、处罚或其他制裁[229] 公司业务现状 - 公司运营主要集中在组织人员、建立合作关系、获取知识产权、研发产品候选物、开展临床前研究和准备临床研究等方面，尚无产品可商业化[140]