前瞻性陈述相关 - 季报包含前瞻性陈述，涉及公司计划、目标、未来营收等多方面信息，存在已知和未知风险[8] - 前瞻性陈述基于多项假设，如维持运营、开展临床研究、获得融资和监管批准等能力[11] - 评估前瞻性陈述需考虑多种风险，如新冠疫情、临床试验、融资、商业化等风险[12] 新冠疫情影响 - 新冠疫情自2019年12月出现，已在多国传播，虽未对公司业务产生重大影响，但未来情况不确定[19] 财报基本信息 - 季报金额除特殊说明外均以美元表示，“公司”指ESSA Pharma Inc.及其子公司[20] - 提供截至2021年3月31日三个月和六个月的未经审计的简明合并中期财务报表[23] 财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.51562303亿美元，较2020年9月30日的5632.0763万美元增长169.11%[24] - 截至2021年3月31日，公司短期投资为5703.4921万美元，较2020年9月30日的2201.1337万美元增长159.11%[24] - 2021年第一季度公司亏损1296.5247万美元，2020年同期亏损935.3927万美元[29] - 2021年前六个月公司亏损1949.3951万美元，2020年同期亏损1396.72万美元[29] - 2021年前六个月经营活动净现金使用量为1151.5058万美元，2020年同期为934.4418万美元[33] - 2021年前六个月投资活动净现金使用量为3500.3478万美元，2020年同期为0[33] - 2021年前六个月融资活动净现金提供量为1.41788252亿美元，2020年同期使用量为404.5582万美元[33] - 截至2021年3月31日，公司总资产为2.10001054亿美元，较2020年9月30日的8057.4565万美元增长160.63%[24] - 截至2021年3月31日，公司总负债为459.2983万美元，较2020年9月30日的133.07万美元增长245.16%[24] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为2.05408071亿美元，较2020年9月30日的7924.3865万美元增长159.21%[24] - 2021年上半年，公司基于股份的支付损失为120.4985万美元，期间亏损为652.8704万美元[37] - 2019年9月30日至2021年3月31日期间，公司股份发行成本为916.8801万美元[37] - 2019年9月30日至2021年3月31日期间，认股权证行权带来收益149美元，期权行权带来收益77.6985万美元[37] - 2019年9月30日至2021年3月31日期间，基于股份的支付累计增加670.2289万美元[37] - 2019年9月30日至2021年3月31日期间，公司累计亏损2.29814581亿美元[37] - 截至2021年3月31日，预付款项余额为491,962美元，较2020年9月30日的1,600,128美元有所减少[59] - 截至2021年3月31日，应付账款和应计负债余额为3,085,397美元，较2020年9月30日的1,144,230美元有所增加[60] - 截至2021年3月31日，衍生负债余额为1,166,462美元，较2020年9月30日的127,376美元大幅增加[71] - 截至2021年3月31日，应付账款和应计负债中应付关联方71514美元（2020年9月30日为87846美元），应收账款中应收关联方17170美元（2020年9月30日为0美元）[94] - 截至2021年3月31日，公司营运资金为206202601美元[100] - 加元兑美元汇率变动10%，会使公司当期净损失波动20568美元[103] - 公司自成立以来从未盈利，2021年和2020年截至3月31日的六个月净亏损分别为19,493,951美元和13,967,200美元，预计未来将继续亏损且亏损可能增加[204] - 2021年3月31日季度，研发费用为7,268,257美元，综合收入（亏损）为 - 12,965,247美元，每股基本和摊薄收益（亏损）为 - 0.36美元[206] 公司股权及股份相关 - 截至2021年3月31日，公司普通股数量为40,417,857股，普通股价值为2.76740509亿美元，额外实收资本为3120.8296万美元，累计其他综合损失为207.6479万美元，赤字为1.00464255亿美元，总计2.05408071亿美元[37] - 2020年10月30日，公司普通股从加拿大TSX风险交易所摘牌[39] - 截至2021年3月31日，股票期权计划和RSU计划合计最多可预留7,342,788股普通股用于发行，ESPP最多可预留263,120股普通股用于发行[80][81] - 2021年3月31日止六个月，公司因行使购买权发行5,261股股票（2020年为零）[83] - 2021年购买权估值加权平均假设：无风险利率0.19%，预期寿命6个月，预期年化波动率61.26%[86] - 截至2021年3月31日，股票期权情况：流通余额6726642份，可行权余额2232820份，加权平均价格分别为4.53美元和3.51美元[88] - 2021年上半年公司授予1714646份股票期权（2020年为4218000份），加权平均公允价值为每份7.77美元（2020年为3.31美元）[91] - 2021年3月31日和2020年3月31日止三个月，公司确认的股份支付费用分配到研发和行政费用分别为782846美元、1854336美元（2020年为1029488美元、2555129美元）[91] - 2021年和2020年股票期权估值的布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型加权平均假设：无风险利率分别为0.39%和1.54%，预期寿命均为10年，预期年化波动率分别为78.05%和77.00%[91] - 截至2021年3月31日，认股权证情况：流通且可行权余额6728398份，加权平均价格2.35美元[93] - 2021年4月7日，公司因无现金行使43,648份经纪认股权证而发行37,765股普通股[191] - 2021年4月27日，公司授予100,000份股票期权，每份期权公允价值为29.63美元[193] - 2021年2月22日，公司完成承销公开发行，总收益为149,999,985美元，发行5,410,555股普通股，每股发行价27美元，承销商行使期权额外购买145,000股，公司支付现金佣金8,999,999美元，产生其他交易成本150,498美元[201] - 2021年1月8日至2月9日期间，公司多次因股票期权行使发行普通股，如1月8日发行9,000股，获得毛收入44,100加元等[195][199] 公司业务及产品相关 - 公司专注于开发治疗前列腺癌的小分子药物，截至2021年3月31日，无产品投入商业生产或使用[40] - 公司认为Aniten系列化合物可绕过现有抗雄激素药物耐药机制，临床前研究和初步临床经验支持该观点[114] - 第一代Aniten EPI - 506的I期临床试验中，部分对二代抗雄激素治疗高度耐药患者PSA短期下降达37%，但该药物药学性质差，公司决定停止其开发[115] - 2020年转移性和非转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）预计发病率为546,955，患病率为3,072,480，公司认为Aniten系列化合物或使这些患者受益[118] - 公司拥有16个待决和维持的专利家族，涵盖多个EPI和Aniten结构类化合物，Aniten下一代NTD抑制剂专利申请在美国和《专利合作条约》缔约国待决，有效期至2036 - 2040年[122] - EPI - 506的I期临床试验中，28名患者参与分析，PSA下降4% - 37%的情况在5名患者中出现，主要在≥1280mg的高剂量组[125] - EPI - 506在高达2400mg的所有剂量下安全性良好，3600mg剂量时出现胃肠道不良事件和肝酶升高导致剂量限制毒性[126] - 公司下一代Aniten化合物在临床前研究中抑制AR转录活性的效力比EPI - 506或其活性代谢物EPI - 002高20倍，且代谢稳定性增加[129] - EPI - 7386的IND申请于2020年3月30日提交给FDA并于4月30日获批，CTA于2020年4月提交给加拿大卫生部并获批准，I期临床试验于2020年6月启动[129] - 公司首要任务是继续EPI - 7386单药的I期临床开发，同时开展其与其他药物联合治疗的临床前研究和规划[130] - 公司已与杨森、安斯泰来和拜耳达成合作，研究EPI - 7386与各自雄激素受体抑制剂的联合治疗[119] - 2019年3月26日，公司宣布提名EPI - 7386为治疗mCRPC的临床候选药物[132] - 2020年第一季度末，公司为EPI - 7386提交IND申请，7月开始临床试验[133] - 一期临床试验预计耗时9 - 12个月，设计包含标准3 + 3剂量组[138] - 初始200mg剂量队列中，EPI - 7386耐受性良好，半衰期至少24小时[141] - 初始200mg剂量队列中，3名完成12周治疗的患者中1人PSA下降超50% [141] - 一期剂量递增研究目前正在对患者进行800mg剂量给药[142] - 一期多剂量递增临床试验预计在美国和加拿大临床点招募约18名患者，推荐的2期剂量水平扩展队列约10名患者[148] - 公司预计在2021年第三季度开始联合用药研究[150] - 为获得单药完全监管批准，公司预计至少需要进行一项三期临床试验[151] - 前列腺癌市场竞争激烈，许多竞争对手资源和专业知识更丰富[152] - 公司目前有16个正在申请和维护的专利家族，涵盖多个EPI和Aniten结构类别的化合物[162] - 公司产品候选药物和潜在未来产品候选药物的生产、制造及研发活动受全球各地政府监管机构监管，包括美国FDA和加拿大TPD [163] - 2021年第一季度，公司与拜耳、扬森、安斯泰来达成临床合作协议，评估EPI - 7386与其他药物的联合治疗效果，相关临床研究预计2021年开始[194][198][202] 公司许可及费用相关 - 公司支付的最低年度特许权使用费在2014年为4万加元，2015 - 2016年为6.5万加元，2017 - 2019年及以后为8.5万加元；首个化合物进入临床开发，在二期和三期临床试验患者入组时分别需额外支付5万加元和90万加元[157] - 公司已在与许可知识产权直接相关的产品商业化方面花费超500万加元；需向许可方发行1000034股合并前普通股代替初始许可费；首个许可开发的药品需支付最高240万加元的开发和监管里程碑付款，后续每个产品最高支付51万加元[158] - 公司需根据许可知识产权涵盖产品的全球总净销售额向许可方支付个位数低比例特许权使用费，并支付低两位数比例的分许可收入[158] 药品审批流程及费用相关 - 在美国申请新药上市批准，需完成广泛的非临床实验室测试和临床前动物试验，提交IND，经IRB批准，进行充分且良好控制的人体临床试验，提交NDA等一系列流程[165] - FDA在收到NDA后60天内进行初步审查，第74天告知申请人是否可进行实质性审查；多数NDA申请应在提交后10个月内审查完毕，“优先审查”产品申请应在6个月内审查完毕，审查过程可延长3个月[176] - 准备和提交NDA成本高昂，多数NDA提交需支付超250万美元的申请用户费，获批新药申请的制造商或赞助商还需支付高额年度计划和机构用户费，且费用通常每年增加[178] 临床试验阶段相关 - 临床一期试验通常在少量患者中进行，评估安全性、剂量限制毒性、耐受性、药代动力学并确定二期试验剂量；二期试验涉及更多患者，确定可能的不良反应和安全风险，初步评估疗效等；三期试验在大量患者中进行，建立临床安全性和有效性[170][171][172] - 多数情况下FDA要求两项充分且良好控制的三期临床试验证明药物疗效，极少数情况下一项大型多中心试验有其他确证证据也可能足够[174] 公司租赁相关 - 公司南旧金山办公室的经营租赁从2021年4月1日延长至2024年5月31日，2021年3月31日经营租赁使用权资产余额为341,125美元，增量借款利率为5.0%，租赁期限延长38个月[62] - 2021年4月23日，公司续签休斯顿办公室租赁协议，有效期从2021年8月1日至2023年7月31日，并有续租2年的选择权[192] 公司贷款及私募相关 - 2016年公司与硅谷银行签订1000万美元资本定期贷款协议，已提取800万美元，2020年9月30日偿还余额3,708,955美元[64] - 2016年1月公司私募227,273个单位，总收益14,999,992美元，2016年认股权