财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2020年前九个月为2090万美元，2019年全年为2560万美元，截至2020年9月30日累计亏损6200万美元[98] - 2020年第三季度和前九个月研发费用分别为420万美元和1280万美元，2019年同期分别为420万美元和1220万美元[116] - 2020年第三季度和前九个月行政费用分别为230万美元和780万美元，2019年同期分别为210万美元和690万美元[121] - 2020年第三季度和前九个月利息费用分别为30万美元和80万美元，2019年同期约为2000美元[126] - 2020年第三季度和前九个月利息收入分别为10万美元和40万美元，2019年同期分别为30万美元和110万美元[127] - 2020年第三季度和前九个月其他收入净额均为10万美元，2019年同期分别为1.2万美元和1.7万美元[128] - 截至2020年9月30日，公司自成立以来共筹集约1.481亿美元，现金及现金等价物为4920万美元，短期投资为4130万美元[129] - 2020年8月公司收到2019财年研发税收激励现金70万美元，2020年前九个月估计税收优惠30万美元[117] - 2020年5月公司董事会向高管和董事授予169368股股票期权，产生40万美元非现金股票薪酬费用[122] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损6200万美元，预计未来几年将继续产生运营亏损和负现金流[140] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为1640万美元，主要因净亏损2090万美元，非现金项目调整320万美元，营运资金增加130万美元[142] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为1390万美元，主要因净亏损1800万美元，非现金项目调整140万美元，营运资金增加270万美元[143] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量为160万美元，购买短期投资3030万美元，到期2890万美元，购置物业和设备20万美元[145] - 2019年前九个月投资活动净现金流入为320万美元，购买短期投资3610万美元，到期3930万美元，购置物业和设备10万美元[146] - 2020年前九个月融资活动净现金流入为5390万美元，后续公开发行股票净收益3580万美元，ATM设施出售股票净收益1810万美元，员工股票购买计划收益10万美元[147] - 2019年前九个月融资活动净现金流入为990万美元，来自定期贷款的初始预付款[148] 业务线数据关键指标变化 - 2020年8月，itolizumab治疗一线急性移植物抗宿主病的1b/2期EQUATE临床试验前两个剂量组中，71%的患者在第29天达到完全缓解，第一组0.4mg/kg剂量的完全缓解和总缓解率为50%，第二组0.8mg/kg剂量为100%[90] - 2020年11月，EQUATE试验前三个剂量组的总缓解率为80%，八名有反应的患者中有七名在第29天达到完全缓解，一名达到非常好的部分缓解[91] 公司业务资格与审批情况 - 2018年7月，公司用于急性移植物抗宿主病的研究性新药申请获FDA受理[86] - 2019年2月，FDA授予itolizumab预防和治疗急性移植物抗宿主病的孤儿药资格[86] - 2019年12月，FDA授予itolizumab治疗狼疮性肾炎的快速通道资格[86] - 2020年7月，印度药品控制器总局授予itolizumab用于治疗中度至重度急性呼吸窘迫综合征的新冠肺炎患者细胞因子释放综合征的紧急使用限制批准[95] 公司资金相关预计情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资能支持至少未来12个月的运营[99] - 公司预计在未来可预见的时间内会继续产生大量费用和增加亏损[99] - 公司预计至少未来12个月内不太可能通过产品销售产生收入[100][101] 公司融资协议情况 - 2019年9月公司与牛津金融和硅谷银行签订贷款协议，可借款最高2000万美元，已借1000万美元[130] - 2019年11月公司与杰富瑞签订协议，通过ATM股权发行计划出售普通股，最高收益845万美元，已全部使用[132] - 2020年7月14日公司与Jefferies签订公开市场销售协议，最高可出售价值1.5亿美元普通股，佣金率3.0%；截至9月30日，已出售788,685股，总收益1040万美元，净收益1000万美元[133] - 2020年3月公司与Lincoln Park签订购买协议，36个月内最高可出售价值1500万美元普通股；协议签订时已发行65,374股作为承诺股份，截至报告提交日未再出售[134] - 2020年8月公司完成5,461,169股普通股的承销公开发行，每股7美元，总收益3820万美元，净收益3570万美元[135]