财务亏损情况 - 公司自成立以来每年均出现净亏损，2019年第一季度净亏损约470万美元，截至2019年3月31日累计亏损约7490万美元[91] - 公司预计至少未来几年将继续产生重大费用和增加运营亏损，需在RP - G28商业化前筹集额外资金[93] - 2019年第一季度净亏损为470.5766万美元，较2018年同期的201.269万美元增加269.3076万美元，增幅134%[115] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约7490万美元[121] 研发费用情况 - 自成立至2019年3月31日，公司研发费用约为3710万美元，预计未来将增加研发费用[94] - 2019年第一季度研发费用为357.4855万美元，较2018年同期的84.9683万美元增加272.5172万美元，增幅321%[115] 产品临床进展 - 2019年3月公司宣布完成3期临床试验的患者招募，预计2019年第四季度初公布数据，3期临床计划包括两项设计相似的验证性临床试验[89] - 公司主要产品候选药物RP - G28是口服高纯度低聚半乳糖，正处于治疗乳糖不耐受的3期临床开发阶段，有望成为首个获FDA批准治疗乳糖不耐受的药物[88] 资产情况 - 截至2019年3月31日，公司按公允价值计量的资产总计8282744美元，其中现金和货币市场基金5516748美元，公司债务证券1518976美元，商业票据1247020美元[107] - 截至2019年3月31日，公司可供出售债务证券的摊余成本为2765408美元，未实现收益为588美元，公允价值为2765996美元[109] - 截至2019年3月31日，公司营运资金约470万美元，现金、现金等价物和有价证券投资约830万美元[122] 收入情况 - 公司目前没有获批销售的产品，自成立以来未从产品销售中获得任何收入[90] 费用预测 - 公司预计若RP - G28获批商业化，一般及行政费用将增加，可能包括董事和高管责任保险费用增加等[99] 公允价值层级情况 - 2019年第一季度公司在公允价值层级中无转移情况[106] 其他费用变化 - 2019年第一季度专利成本为4.8625万美元，较2018年同期的6.3088万美元减少1.4463万美元，降幅23%[115] - 2019年第一季度一般及行政费用为115.3577万美元，较2018年同期的112.5891万美元增加2.7686万美元，增幅2%[115] - 2019年第一季度总运营成本和费用为477.7057万美元，较2018年同期的203.8662万美元增加273.8395万美元，增幅134%[115] 现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量约650万美元，投资活动净现金流入424.9449万美元[123] 融资情况 - 2018年11月私募融资净收益约550万美元，总收益600万美元分配为：认股权证140万美元，B系列可转换优先股460万美元[129] - 公司与Aspire Capital的普通股购买协议可提供最高650万美元资金，截至2019年3月31日未出售或发行普通股[127][128] 业务发展影响因素 - 公司RP - G28及未来可能开发的其他候选产品成功推进临床开发的能力[134] - 寻求并获得FDA批准的结果、成本和时间[134] - 美国以外监管机构接受RP - G28三期试验及相关研究作为欧盟审批依据的意愿[134] - 公司扩大研发活动的需求[134] - 确保和建立商业化及制造能力的相关成本[134] - 公司RP - G28及未来可能开发的其他候选产品的市场接受度[134] - 公司获取、授权或投资业务、产品、候选产品和技术的成本[134] - 公司维持、扩大和保护知识产权组合范围的能力[134] 资产负债表外安排情况 - 公司2019年3月31日前无适用SEC法规定义的资产负债表外安排[136] 信息披露情况 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供市场风险定量和定性披露信息[137]