产品研发与试验结果 - 公司Toca 5试验中Toca 511与Toca FC治疗复发性高级别神经胶质瘤的总生存期中位数为11.1个月，而标准治疗为12.2个月，HR=1.06，p=0.6154，已停止其进一步开发[14] - Toca 5试验中，Toca 511 & Toca FC治疗组的中位总生存期为11.1个月，标准治疗组为12.2个月，HR = 1.06，p = 0.6154 [109] - Toca 5试验中，与标准治疗相比，试验组总生存期的主要终点未达到（中位生存期11.1个月对比12.2个月，HR = 1.06，p = 0.6154）[192] 公司合并相关 - 拟议合并中，前Forte股东预计拥有Tocagen约74.5%的已发行股本，Tocagen原股东预计拥有约25.5% [17] - 截至合并协议日期，持有Tocagen约6%普通股的关联方和持有Forte约95%已发行股本的关联方同意投票赞成合并[17] - 公司预计合并在2020年第二季度完成[17] - 合并协议设定的交换比率不可根据公司普通股市场价格调整，合并完成后，原Forte股东预计持有合并后公司约74.5%的流通股，公司原股东预计持有约25.5% [80][92] - 若合并未完成且合并协议在特定情况下终止，公司可能需向Forte支付最高75万美元的终止费[82] - 合并需获得公司和Forte股东对合并协议的批准，未能获得批准将导致合并延迟或放弃[84] - 合并协议规定，特定类型的变化即使对公司或Forte有重大不利影响，也不允许任一方拒绝完成合并[86] - 公司部分高管和董事在合并中有与股东不同的利益，可能影响他们支持或批准合并[88] - 合并后公司普通股市场价格可能因投资者反应、未达分析师预期等原因下跌[90] - 合并完成后，公司和Forte股东在合并后公司的所有权和投票权将减少，影响力降低[92] - 合并后公司董事会最初将由8名成员组成，其中6人曾隶属于Forte，2人曾隶属于公司[92] - 合并协议要求Tocagen在合并生效时持有至少300万美元现金[94] - 若合并未完成，Tocagen可能需向Forte支付高达75万美元的终止费[101] - 合并完成后，原Forte股东预计将持有合并后公司约74.5%的已发行股本，Tocagen原股东预计持有约25.5% [105] - 拟进行的合并交易完成后，原Forte股东预计将持有Tocagen约74.5%的已发行股本，Tocagen原股东预计持有约25.5% [195] - 合并协议签署日，公司约6%普通股的某些关联方及Forte约95%已发行股本的某些关联方同意投票赞成合并[195] 许可协议相关 - 公司与ApolloBio的许可协议中，获得1600万美元预付款，有望获得最高1.11亿美元里程碑付款及低两位数分层特许权使用费[24] - 公司从与ApolloBio的许可协议中获得净收益1520万美元，由1600万美元预付款和200万美元里程碑付款减去相关税费构成[25] - 公司与Siemens的协议中，Siemens支付0.5万美元预付款，产品获批临床使用后，Siemens将支付10 - 20%的特许权使用费，公司将支付低个位数百分比特许权使用费[29] - 公司与USC的许可协议中，支付低六位数美元初始许可费，发行低个位数百分比的普通股，需支付低个位数百分比特许权使用费[32] - 当公司和子被许可方净销售额达到中七位数美元时，每年向USC支付的最低特许权使用费为低六位数美元[32] - 公司与ApolloBio签订独家许可协议，若协议终止，公司在中国地区开发和商业化Toca 511 & Toca FC的能力将受重大损害，协议可因一方重大违约、ApolloBio提前90天书面通知或公司特定情况下书面通知而终止[114][116] 财务数据关键指标变化 - 公司自2007年成立以来一直亏损，2017 - 2019年净亏损分别为3890万美元、4900万美元和6350万美元，截至2019年12月31日累计亏损2.794亿美元[106] - 2018年5月公司与Oxford Finance LLC和Silicon Valley Bank签订贷款协议，借款2650万美元，约860万美元用于偿还先前贷款，2019年10月提前还款2330万美元，其中2150万美元为定期贷款本金及利息[117] - 2018年11月公司与花旗集团达成股权分销协议，可出售最高3000万美元普通股，截至2019年12月31日，已出售760,089股，净收益770万美元，仍有2330万美元普通股可售[200] - 2018年12月公司完成公开发行，出售300万股普通股，每股10美元，扣除相关费用后净收益约2800万美元[201] - 2019 - 2017年，Toca 511 & Toca FC研发费用分别为43,252千美元、46,872千美元、27,471千美元[206] - 2019 - 2017年，载体技术研发费用分别为2,047千美元、4,208千美元、1,642千美元[206] - 2019 - 2017年，公司研发总费用分别为45,299千美元、51,080千美元、29,113千美元[206] - 截至2019年12月31日，公司有2.31亿美元联邦净运营亏损，其中1.366亿美元将于2028年开始过期，9440万美元无过期限制但抵扣额度限于当年应纳税所得额的80%；有7600万美元州净运营亏损结转将于2028年开始过期[165] - 截至2019年12月31日，累计亏损2.794亿美元[193] 公司运营与人员情况 - 公司为节约现金资源，大幅裁员并暂停研发活动[15] - 公司目前未开展任何销售、营销或分销活动[37] - 截至2019年12月31日，公司共有29名全职员工，其中20人从事研发活动，9人从事财务和综合管理活动[72] - 截至2020年2月17日，公司仅有24名全职员工，其中12人将于3月16日离职，7人将于4月14日离职，之后仅余5名全职员工[110] 政策法规影响 - 自2011年起，品牌药制造商需为医保D部分受益人在药品福利覆盖缺口时提供50%折扣，2019年起该折扣提高到70%[56] - 2020年联邦支出法案自2020年1月1日起永久取消医保改革法案中对高成本雇主赞助医保的“凯迪拉克”税和医疗器械税，自2021年1月1日起取消健康保险公司税[60] - 2019年5月CMS发布最终规则，允许医保优势计划从2020年1月1日起对B部分药物使用阶梯疗法[61] 公司资质与市场情况 - Toca 511和Toca FC获恶性胶质瘤孤儿药认定，若获批在美国有12年市场独占期，在欧洲有10年市场独占期[40] - 截至2019年12月31日，公司在美国拥有14项已授权专利，在外国拥有106项已授权专利，美国有8项专利申请，外国有52项专利申请，有119个待决商标[41] - 公司面临来自商业制药和生物技术企业、学术机构等多方面竞争[44] - 美国和其他国家政府当局对药品测试、临床开发等进行广泛监管[45] - 公司产品销售依赖第三方支付方报销，但第三方支付方对药品价格和成本效益审查严格，报销情况不确定[53] 公司面临风险 - 贷款协议包含肯定和否定契约，对公司运营和财务灵活性有诸多限制，还规定了违约事件，违约可能导致公司业务和前景受损，股价下跌[118][119] - 公司面临产品责任风险，若无法成功辩护产品责任索赔，可能承担巨额赔偿或限制产品商业化，目前公司有500万美元产品责任保险，但可能存在未覆盖情况[120][123] - 公司内部计算机系统及合作方系统可能出现故障或安全漏洞，导致业务运营中断、开发项目延迟和成本增加[124] - 公司面临网络安全威胁，可能导致运营中断、财务数据错误、承担责任和声誉受损，相关补救成本和责任可能无法完全保险或赔偿[125] - 公司运营可能受自然灾害、医疗疫情等业务中断影响，导致运营和财务状况受损，成本增加，临床供应可能中断[126] - 公司可能直接或间接受到联邦、州、地方和外国医疗保健欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、隐私法律等适用医疗保健法律约束，违规可能导致巨额罚款[128] - 若公司产品获得FDA批准并在美国商业化，潜在法律风险和合规成本将显著增加，相关法律包括联邦反回扣法、虚假索赔法、HIPAA等[129] - 公司还需遵守州、地方和外国等效医疗保健法律，以及药品定价、支付报告、销售代表注册等相关法律，增加了合规难度[132] - 违反GDPR，公司可能面临最高2000万欧元或全球年营业额4%的罚款，以较高者为准[133] - 2019年10月28日，公司收到纳斯达克通知，其普通股收盘价连续30个工作日低于每股1美元，不符合继续上市的最低出价要求，有180个日历日（至2020年4月27日）的宽限期恢复合规，需在宽限期内至少连续10个工作日收盘价达到或高于1美元[148] - 公司需向股东提交批准修订公司章程以授权董事会进行普通股反向股票分割的提案，若未获批准且各方未放弃此成交条件，合并后公司可能无法满足纳斯达克资本市场初始上市的最低出价要求而被摘牌[150] - 公司可能因未能遵守与南加州大学的知识产权许可协议义务，失去重要的许可权利[139] - 公司可能需从第三方获得许可来推进研究或实现产品候选商业化，若无法以合理成本或条款获得，可能影响产品开发和商业化[140] - 公司依赖第三方可能导致商业秘密被竞争对手发现、盗用或披露，损害公司竞争地位和业务[144] - 公司可能面临员工、顾问或独立承包商不当使用或披露第三方机密信息的索赔，诉讼可能导致成本增加和业务受影响[145] - 公司若未能遵守环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本，对业务产生重大不利影响[137] - 公司若未能遵守适用的医疗保健法律法规，可能面临重大民事、刑事和行政处罚，影响业务运营和业绩[134] 公司股权与股东情况 - 截至2020年2月21日，公司有23,899,261股流通普通股[160] - 截至2019年12月31日，有4,944,733股普通股因期权、股权激励计划预留或认股权证等，将按相关规定在公开市场可售[161] - 公司章程允许董事会发行最多1000万股优先股[166] - 董事会或单个董事的罢免需获得至少三分之二（66 - 2/3%）有表决权的流通普通股股东的赞成票[166] - 特拉华州法律限制持有超过15%公司流通有表决权股票的股东与公司合并或联合[169] - 截至2020年2月21日，公司普通股有大约319名登记股东[184] 公司其他情况 - 2017年8月公司获美国食品药品监督管理局孤儿药产品开发办公室200万美元赠款，截至2019年12月31日已收到150万美元，预计不会收到剩余50万美元[35] - 截至2019年12月31日，公司租赁了位于加利福尼亚州圣地亚哥约18,000平方英尺的实验室和办公空间[176] - 公司不打算支付普通股股息，未来收益将用于业务发展、运营和扩张[156] - 公司将保持新兴成长型公司身份直至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收达10亿美元或以上；被SEC视为“大型加速申报公司”且非关联方持有的流通股证券至少达7亿美元；前三年发行超过10亿美元的非可转换债券；2022年12月31日[77] - 公司作为新兴成长公司的状态将持续至最早满足以下条件之一：2022年12月31日；年总营收至少达10.7亿美元；被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值于前一年6月30日超过7亿美元）；或在前三年发行超过10亿美元的非可转换债券[157] - 公司不可撤销地选择不利用新兴成长公司可延迟采用新会计准则的豁免，将与非新兴成长公司遵循相同准则[159] - 2019年3月5日至12月31日的12个月内，公司普通股市场价格最高为12美元（2019年3月5日），最低为0.42美元（2019年12月18日）[152]