财务数据关键指标变化 - 2019年第一季度营收为2386.3万美元，较去年同期的3192.5万美元有所下降[111] - 2019年第一季度运营费用为7270.6万美元，与去年同期的7252.4万美元基本持平[111] - 2019年第一季度净亏损4541.1万美元，去年同期净亏损4139.6万美元，基本和摊薄后每股净亏损为0.53美元，去年同期为0.50美元[111] - 2019年3月31日，现金及现金等价物、投资和应收账款总计7.036亿美元，较2018年12月31日减少3730万美元[113] - 2019年第一季度总营收2.3863亿美元，2018年同期为3.1925亿美元，减少8062万美元，降幅25%[164] - 2019年和2018年第一季度均无许可收入[164][165] - 2019年第一季度，阿斯利康和安斯泰来的开发收入分别下降770万美元（29%）和30万美元（6%），总开发收入下降803.2万美元（25%）[169] - 2019年第一季度，研发费用为5049.6万美元，较去年同期下降647.8万美元（11%）；销售、一般和行政费用为2221万美元，较去年同期增加666万美元（43%）；总运营费用为7270.6万美元，较去年同期增加18.2万美元[170] - 2019年第一季度，罗沙司他、帕姆瑞韦单抗、FG - 5200和其他研发费用分别为3314.3万美元、1242.6万美元、133.6万美元和359.1万美元，去年同期分别为3742.4万美元、1284.8万美元、148.9万美元和521.3万美元[172] - 2019年第一季度，研发费用下降主要因临床试验成本减少830万美元和药物开发费用减少360万美元，部分被股票薪酬费用增加320万美元和设施相关费用增加250万美元抵消[175] - 2019年第一季度，销售、一般和行政费用增加主要因股票薪酬费用增加230万美元、员工相关成本增加120万美元、外部服务费用增加130万美元和设施相关费用增加110万美元[178] - 2019年第一季度，利息费用为77万美元，较去年同期减少199.9万美元（72%）；利息收入和其他净收入为417.7万美元，较去年同期增加210.6万美元（102%）；利息和其他净收入为340.7万美元，较去年同期增加410.5万美元（588%）[179] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为8170万美元，短期和长期投资分别为4.837亿美元和1.322亿美元，3150万美元现金及现金等价物存于美国境外子公司用于中国业务[186] - 2019年第一季度，税前亏损为4543.6万美元，去年同期为4129.7万美元；所得税拨备（收益）为 - 2.5万美元，去年同期为9.9万美元；有效税率为0.1%，去年同期为 - 0.2%[187] - 公司预计未来继续亏损且亏损会增加，现有资金预计至少满足未来12个月现金需求，但可能提前耗尽资金，也可能寻求额外融资[189][190] - 2019年第一季度经营活动提供净现金2250万美元，主要由4540万美元净亏损、2020万美元非现金项目调整和4770万美元经营资产及负债净增加构成[191] - 2018年第一季度经营活动使用净现金3200万美元，主要由4140万美元净亏损、1250万美元非现金项目调整和310万美元经营资产及负债净减少构成[194] - 2019年第一季度投资活动使用净现金2650万美元，包括7600万美元可供出售证券和定期存款购买，部分被5000万美元投资到期收益抵消[195] - 2018年第一季度投资活动提供净现金1530万美元，包括1720万美元可供出售证券到期收益，部分被180万美元购置财产和设备现金使用抵消[196] - 2019年第一季度融资活动使用净现金350万美元，主要包括600万美元受限股票单位释放的工资税现金支付和300万美元融资租赁负债偿还，部分被560万美元行使股票期权发行普通股所得收益抵消[198] - 2018年第一季度融资活动提供净现金200万美元，主要包括900万美元行使股票期权和员工购股计划购买发行普通股所得收益，部分被680万美元受限股票单位释放的工资税现金支付抵消[199] - 2019年1月1日采用ASC 842，经营租赁和融资租赁分别确认约5030万美元使用权资产和约6200万美元租赁负债[211] - 2019年1月1日采用ASU 2018 - 02，基于汇总投资组合方法，将0.6万美元从累计其他综合损失重新分类至期初累计亏损[212] - 2019年1月1日采用ASU 2018 - 07，对合并财务报表无影响[213] - 公司正在评估ASU 2018 - 15、ASU 2016 - 13对合并财务报表的影响，预计ASU 2018 - 13对合并财务报表无重大影响[214][216][217] 罗沙司他业务线数据关键指标变化 - 罗沙司他在治疗慢性肾病贫血的3期试验中，约4000名透析患者的MACE+分析显示，95%置信区间上限低于欧洲预先设定的非劣效性界限[120] - 罗沙司他全球3期项目纳入超1500名新透析患者，在MACE+分析中，罗沙司他优于阿法依泊汀[121][122] - 约4300名非透析患者的MACE+分析显示，罗沙司他非劣于安慰剂，95%置信区间上限低于欧洲预先设定的非劣效性界限[123] - 在非透析患者中，罗沙司他治疗12个月后eGFR下降较安慰剂组少1.62 mL/min/1.73m²，eGFR下降幅度降低38%[126] - 公司和合作伙伴计划2019年9月或10月向FDA提交罗沙司他的新药申请，之后向EMA提交上市许可申请[130] - 罗沙司他预计2019年第三季度在中国商业上市，预计2019年下半年获得日本透析适应症的批准决定[131][132] 其他药物业务线数据关键指标变化 - 多中心3期全球研究中，输血依赖的低风险MDS患者开放标签导入部分已完成24名患者入组，双盲安慰剂对照部分开始招募160名患者，受试者按3:2随机分组[134] - 中国针对非输血依赖的低风险MDS贫血患者的2/3期临床试验开放标签部分持续入组，之后预计开展135名患者的双盲安慰剂对照3期部分，受试者按2:1随机分组[135] - 计划2019年第二季度开始招募约260名局部晚期不可切除胰腺癌患者，开展pamrevlumab双盲安慰剂对照3期试验，受试者按1:1随机分组[138] - 计划2019年第二季度开始招募约500名IPF患者，开展pamrevlumab双盲安慰剂对照3期试验[139] 合作协议财务数据 - Astellas协议中，前期和非或有付款共3.601亿美元，里程碑付款共5.575亿美元，总对价最高达9.176亿美元，截至2019年3月31日已收到4.876亿美元，Astellas还持有公司8050万美元股权[149][150] - AstraZeneca协议中，前期和后续非或有付款共4.022亿美元，潜在里程碑付款共12亿美元，总对价最高达16亿美元，截至2019年3月31日已收到4.442亿美元[155] - 截至2019年3月31日，Astellas相关协议现金收入4.87593亿美元，额外潜在现金付款4300万美元，总潜在现金付款9.17593亿美元；AstraZeneca相关协议现金收入4.442亿美元，额外潜在现金付款1.1815亿美元，总潜在现金付款1.6257亿美元；总收入现金收入9.31793亿美元，额外潜在现金付款1.6115亿美元，总潜在现金付款2.543293亿美元[163] 收入确认方式 - 开发及其他收入中，除中国外的共同开发服务在开票当期确认为收入，中国共同开发服务在开发期结束且所有履约义务完成后确认收入，其他开发相关服务按比例绩效法在36至89个月的非或有开发期内确认为收入[166] 收入来源预期 - 公司未从FDA或NMPA批准产品销售中获得收入，未来或从产品销售和合作协议获取收入，且季度收入会波动[168]