FG-3246 Phase 2 dose optimization trial to enroll 75 patients with metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC) in the post-androgen receptor signaling inhibitor (ASRI) and pre-chemotherapy setting FG-3180 to be evaluated in the Phase 2 trial as a companion PET imaging agent and a potential predictive patient selection biomarker Interim analysis expected in 2H 2026 SAN FRANCISCO, Sept. 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- FibroGen, Inc. (NASDAQ: FGEN) today announced the initiation of the Phase 2 monothe ...

公司概况 * 公司为FibroGen (FGEN) 专注于两项核心研发管线 一项是靶向CD46的抗体偶联药物治疗前列腺癌 另一项是罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征相关贫血 [3][4][5] * 公司近期完成了对其中国业务向阿斯利康的出售 总对价约2.2亿美元 此举使公司现金储备可支撑运营至2028年 并偿还了摩根士丹利的定期贷款 简化了资本结构 [3][31] 核心研发管线一：靶向CD46的抗体偶联药物项目 **项目概述与机制** * 该项目包含一款靶向前列腺癌细胞表面CD46抗原的抗体偶联药物 以及一款靶向相同抗原的PET成像剂 后者可作为患者筛选的生物标志物 [3][4][11] * CD46是一个新颖的肿瘤选择性靶点 在转移性去势抵抗性前列腺癌中过度表达 且表达水平随着疾病进展以及接受雄激素受体信号抑制剂治疗后进一步上调 [7][8][9] * 该靶点在约50%至70%的前列腺癌患者中高度表达 并且与PSMA相比 其表达更均一且水平更高 [10] **临床数据与优势** * 一期单药疗法试验数据显示中位影像学无进展生存期为8.7个月 PSA50应答率为36% 客观缓解率为20% 中位缓解持续时间为7.5个月 [12] * 与安进和Janix的早期项目数据相比 公司的8.7个月中位影像学无进展生存期结果具有竞争力 [13] * 加州大学旧金山分校进行的研究者发起试验中 该抗体偶联药物与恩杂鲁胺联合治疗在一期部分显示中位影像学无进展生存期为10.2个月 该试验二期部分涉及41名患者的数据预计在今年年底公布 [14] **后续开发计划与近期催化剂** * 二期单药疗法试验将入组75名患者 分为三个剂量组 关键设计是使用G-CSF作为初级预防以减轻一期试验中观察到的中性粒细胞减少症 [15][16] * 试验将针对更早线的患者 即接受雄激素受体信号抑制剂治疗后一线或二线但尚未化疗的患者 而一期试验患者中位既往治疗线数为5线 [17] * 近期催化剂包括PET成像剂的研究用新药申请已于上季度获批 二期单药试验将于本季度内启动 加州大学旧金山分校联合治疗试验顶线结果将于今年四季度公布 二期试验中期分析预计在2025年下半年进行 [5][18][19] 核心研发管线二：罗沙司他项目 **项目背景与市场机会** * 罗沙司他是一种口服药物 可通过模拟人体对低氧的自然反应来增加血红蛋白 已在超过40个国家获批用于慢性肾病引起的贫血 [4][20][21] * 公司目前专注于开发其用于治疗低危骨髓增生异常综合征相关贫血 这是一个孤儿病适应症 90%患者受贫血困扰 当前标准疗法实现输血独立性的患者比例不足50% 存在显著未满足需求 [21][22][23] * 评估 Pharma预测低危骨髓增生异常综合征市场规模到2030年将超过40亿美元 百时美施贵宝预计其药物Luspatercept在2030年的峰值销售额将超过40亿美元 [23][24] **现有数据与试验设计** * 公司此前的一项三期试验在整体人群中未达到统计学显著性 但在基线高输血负担患者的事后亚组分析中 显示28周内8周输血独立性率为36% 而安慰剂组为7% 与近期获批产品的注册试验结果相似 [25][26] * 公司与美国食品药品监督管理局召开了C类会议并达成一致 三期试验将针对基线高输血负担患者 即入组前连续两个8周内输血超过4个单位的患者 这些患者对促红细胞生成素无效 不耐受或不适用 且未接受过Imetelstat治疗 [28][29] * 公司预计在今年四季度向美国食品药品监督管理局提交最终方案 目标是在2026年启动三期试验 并正在评估独立开发或合作开发的选项 [5][30] 财务与公司战略 * 出售中国业务获得的总对价约为2.2亿美元 其中包括阿斯利康支付的约1.35亿美元中国境内现金 以及一笔1000万美元的暂扣款预计在未来9个月内收回部分或全部 [30][31] * 公司利用此次出售所得偿还了7500万美元的定期贷款 消除了资产负债表上的重大债务负担 并将现金跑道延长至2028年 [3][31] * 公司认为罗沙司他在美国低危骨髓增生异常综合征市场的峰值销售额有望轻松超过5亿美元 [30]

交易概述 - 公司完成以总对价约2.2亿美元向阿斯利康出售中国子公司 其中包含8500万美元企业价值及约1.35亿美元中国境内净现金持有量 [1] - 交易满足所有交割条件后完成 公司偿还摩根士丹利战术价值基金约8100万美元定期贷款 [2] - 交易使公司现金储备可支撑运营至2028年 较初始指引增加6000万美元 [2][7] 资金运用与财务影响 - 交易显著强化公司财务结构 延长资金使用期限至2028年重要临床里程碑节点 [2] - 偿还贷款后进一步简化资本结构 提升财务灵活性 [2][7] 核心产品研发进展 - FG-3246（靶向CD46的ADC药物）针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的单药II期试验将于2025年第三季度启动 [4][7] - 计划在2025年第四季度提交罗沙司他在低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）贫血适应症的III期试验方案 [2][3] - 继续推进伴随诊断试剂FG-3180（靶向CD46的PET生物标志物）的临床开发 [4][5] 权利归属与区域布局 - 公司保留罗沙司他在美国及未授权给安斯泰来的所有市场权益（中国和韩国除外） [3] - 罗沙司他目前已在中国、欧洲、日本等地区获批用于慢性肾脏病（CKD）贫血治疗 [5] 合作与顾问安排 - 美银证券担任独家财务顾问 瑞格律师事务所担任主要法律顾问 [4] - 公司与阿斯利康在中国市场保持十年合作伙伴关系 [2]

公司活动安排 - 公司将于2025年9月8日至10日在纽约参加H C Wainwright第27届全球投资会议并发表演讲 [1] - 首席执行官Thane Wettig将于9月9日12:00 ET在纽约乐天皇宫酒店进行公司演示 [1] - 演示将通过网络直播实时播出 会议期间管理层可安排一对一会议 [1][2] 投资者关系 - 有意向的投资者需通过H C Wainwright代表安排会议 [2] - 演示录像将在公司网站投资者与媒体板块的"活动与演示"页面保留90天 [2] 业务概况 - 公司专注于癌症生物学和贫血领域创新疗法开发 [3] - 罗沙司他（商品名：爱瑞卓/EVRENZO™）已在中国、欧洲、日本等地区获批用于透析及非透析慢性肾病贫血治疗 [3] - 正在美国评估罗沙司他用于低危骨髓增生异常综合征贫血适应症的开发计划 [3] 研发管线 - FG-3246（FOR46）为首个靶向CD46的抗体药物偶联物 正在开发用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌 [3] - 配套开发FG-3180作为CD46靶向PET生物标志物 [3]

交易进展 - 中国国家市场监督管理总局已批准FibroGen International (Hong Kong) Ltd出售给阿斯利康旗下AstraZeneca Treasury Limited的交易[1] - 交易预计将于2025年第三季度完成 目前仍受其他合同交割条件和交付要求的约束[2] 公司业务聚焦 - 公司专注于癌症生物学和贫血治疗领域创新疗法的开发[3] - 罗沙司他(roxadustat)已在中国、欧洲、日本等地区获批用于治疗慢性肾病透析和非透析患者的贫血[3] - 正在美国评估罗沙司他用于低危骨髓增生异常综合征相关贫血的开发计划[3] - FG-3246(FOR46)为首个靶向CD46的抗体药物偶联物 正在开发用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌[3] - 同步开发FG-3180作为CD46靶向PET生物标志物[3]

财务表现 - 公司季度每股亏损3.38美元，高于Zacks共识预期的2.25美元亏损，较去年同期每股亏损4美元有所收窄 [1] - 季度营收135万美元，远低于Zacks共识预期的53.52%，同比大幅下滑97.33%（上年同期5064万美元） [2] - 过去四个季度中，公司仅一次超过EPS预期，但两次超过营收预期 [2] 市场表现 - 公司股价年初至今下跌34.2%，同期标普500指数上涨8.6% [3] - 当前Zacks评级为4级（卖出），预计短期内表现将弱于市场 [6] 未来展望 - 当前市场对下一季度的共识预期为每股亏损2.38美元，营收290万美元；本财年预期每股亏损3.25美元，营收1270万美元 [7] - 行业前景可能影响股价表现，医疗-药物行业在Zacks行业排名中位列前35% [8] 同业比较 - 同业公司AIM ImmunoTech预计季度每股亏损8美元，同比恶化166.7%，营收预期10万美元（同比增长100%） [9] - AIM ImmunoTech的EPS预期在过去30天内保持稳定 [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入为130万美元 较2024年同期的100万美元增长30% [28] - 2025年第二季度总运营成本和费用为1340万美元 较2024年同期的4740万美元下降72% [29] - 研发费用为590万美元 较2024年同期的3240万美元下降82% [29] - 销售及管理费用为710万美元 较2024年同期的1490万美元下降53% [29] - 2025年第二季度持续经营业务净亏损1370万美元 每股亏损3.38美元 较2024年同期的4710万美元亏损有所改善 [29] - 公司上调2025年全年收入指引至600-800万美元 并将运营成本指引下调至6500-7500万美元 [28][29] 各条业务线数据和关键指标变化 - FG3246在I期单药治疗研究中显示8.7个月的中位无进展生存期 客观缓解率为20% PSA下降>50%的患者比例为36% [12] - FG3246与恩杂鲁胺联合治疗的Ib期研究显示10.2个月的中位无进展生存期 PSA下降患者比例为71% [14] - 罗沙司他在MDS贫血患者中显示36%的输血独立性 显著优于安慰剂组的7% [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司聚焦三大战略重点:出售中国业务 推进FG3246在mCRPC的研发 以及罗沙司他在MDS贫血的临床开发 [4] - FG3246针对CD46靶点 在mCRPC领域具有差异化竞争优势 预计美国市场潜力超过50亿美元 [9][10] - 罗沙司他在MDS贫血领域有望获得孤儿药资格 享有7年市场独占期 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计中国业务出售将在本季度完成 总对价增至2.1亿美元 将延长公司现金流至2028年 [5][26] - FG3246 II期单药研究将于第三季度启动 预计2026年公布中期结果 [15][18] - 罗沙司他III期研究方案预计2025年第四季度提交FDA [24] 其他重要信息 - 截至2025年6月30日 公司在美国拥有2350万美元现金 包括中国业务在内总现金为1.421亿美元 [30] - 中国业务出售后 公司将偿还8000万美元的摩根士丹利贷款 [31] 问答环节所有的提问和回答 问题: FG3246未来III期研究是否考虑加入多西他赛对照组 - 公司表示目前讨论III期设计为时尚早 但承认可能需要考虑包含多西他赛的医生选择对照组 [38][39] 问题: FG3246与恩杂鲁胺联合治疗的关键数据关注点 - 公司重点关注40例患者群体的无进展生存期数据 若能与前期17例患者的10.2个月结果一致将视为成功 [40][41] 问题: 罗沙司他的市场独占期和III期设计 - 公司预计至少7年市场独占期 但未透露具体IP策略 [47] - III期研究将采用安慰剂对照 计划入组约200例ESA治疗失败患者 [48][50] 问题: FG3246在医学界的反馈 - 临床专家对FG3246的非PSMA机制表示兴趣 认为其在ARSI治疗后化疗前的治疗窗口存在未满足需求 [58][60]

业绩总结 - FibroGen中国的出售总对价预计约为2.1亿美元，比初步指导增加5000万美元[3] - FibroGen中国销售的企业价值为8500万美元，预计在2025年第三季度完成交易[57] - FibroGen在中国的净现金约为1.25亿美元，交易完成后将全额获得[57] - 预计FibroGen的现金流将延续至2028年，简化公司的资本结构[57] 用户数据 - FG-3246在重度预处理的mCRPC患者中，单药治疗的中位无进展生存期(rPFS)为8.7个月[14] - FG-3246与恩杂鲁胺联合治疗的初步中位rPFS估计为10.2个月，71%的可评估患者PSA水平下降[19] - Roxadustat在28周内实现8周红细胞输血独立率为36%，而安慰剂组为7%[49] - Roxadustat在52周内实现8周红细胞输血独立率为45%，安慰剂组为13%[49] 新产品和新技术研发 - FG-3246的推荐二期剂量为2.1 mg/kg AJBW，结合恩杂鲁胺每日160 mg使用[21] - FG-3246的二期单药试验预计在2025年第三季度启动[26] - FibroGen在2025年第四季度预计发布FG-3246与恩杂鲁胺联合治疗的二期部分顶线结果[20] - FG-3180作为潜在的新型患者选择生物标志物，已获得IND批准，将在即将进行的二期研究中使用[3] - FG-3180作为CD46表达的生物标志物，可能用于患者选择工具[40] - FG-3246的开发策略为前列腺癌提供了显著的选择性[32] 市场扩张和并购 - FibroGen中国的出售将简化运营，专注于美国的高价值资产[3] - Roxadustat在低风险骨髓增生异常综合症（LR-MDS）患者中具有显著的市场机会[45] 未来展望 - 计划在2025年第四季度提交最终方案[52]

收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度收入为134.8万美元，较2024年同期的998万美元有所增长[140] - 2025年上半年收入为408.8万美元，远低于2024年同期的2636.3万美元[140] - 2025年第二季度总收入134.8万美元，同比增长35%；上半年总收入408.8万美元，同比下降84%[192][195] - 2025年第二季度净产品收入1970万美元，2024年同期为4960万美元[191] - 2025年第二季度药品净收入121.5万美元，同比增长67%；上半年药品净收入381.1万美元，同比下降85%[192][196] - 2025年第二季度持续经营业务亏损为1368.3万美元，每股亏损3.38美元[140] - 2025年上半年持续经营业务亏损为3044.9万美元，每股亏损7.54美元[140] - 公司2025年第二季度税前亏损1377.5万美元，同比收窄71%[217] 成本和费用（同比环比） - 2025年第二季度运营成本和费用为1340万美元，较2024年同期的4740.6万美元大幅下降[140] - 2025年上半年运营成本和费用为3106万美元，较2024年同期的1.21953亿美元大幅下降[140] - 公司总运营成本和费用在2025年第二季度下降3400万美元（72%），在2025年上半年下降9090万美元（75%）[205] - 2025年上半年销售成本下降2110万美元（98%），主要因阿斯利康协议终止调整[206] - 研发费用在2025年第二季度下降2650万美元（82%），上半年下降5380万美元（78%）[208] - 销售及行政费用在2025年第二季度下降780万美元（53%），上半年下降1650万美元（52%）[209] - 员工相关费用减少2430万美元，主要因2024年8月裁员及成本控制[141] - 设施相关费用减少1460万美元，主要因2024年第三季度终止租赁及成本控制[141] - 利息支出在2025年第二季度增加14.1万美元（8%），达200.9万美元[211] 业务线表现 - 2025年上半年向Astellas的原料药交付产生药品收入380万美元[140] - FG-3246项目研发支出在2025年第二季度为351.1万美元，同比下降39.9%[208] - Pamrevlumab项目研发支出在2025年第二季度锐减至62.7万美元，同比下降96.6%[208] - 2025年第二季度从阿斯利康欧洲协议确认特许权使用费收入120万美元[203] - 阿斯利康美国/全球协议终止导致上半年药品收入减少2567.1万美元[196] - 2025年第一季度因日本协议变量估计调整，增加药品收入180万美元[198] 管理层讨论和指引 - 公司计划在2025年第四季度公布FG-3246的2期研究顶线结果及CD46靶向PET显像剂FG-3180数据[155] - 罗沙司他治疗MDS贫血的3期试验计划纳入约200名患者[157] - 公司与阿斯利康签订股权购买协议，出售中国罗沙司他资产，预计2025年第三季度完成交易[219] 现金及现金流 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为2336.7万美元，较2023年底的5048.2万美元减少[140] - 截至2025年6月30日，公司持续经营现金及现金等价物为2340万美元，较2024年12月31日的5050万美元下降53.7%[225] - 2025年上半年经营活动净现金流入1540万美元，较2024年同期的净流出9920万美元改善115.5%[227][228] - 2025年上半年投资活动净现金流出2.9万美元，2024年同期为净流入1.235亿美元[227][233] - 2025年上半年汇率变动对现金产生238.8万美元正向影响[227] - 利息及其他净收入在2025年上半年下降240万美元（78%），主要因现金等价物减少[216] 资产和债务 - 公司持有7370万美元高级担保定期贷款，未来12个月需偿还[240] - 未来12个月需支付贷款利息900万美元[240] - 与未来收入出售相关的负债余额6300万美元，其中170万美元预计12个月内支付[241] - 非取消采购承诺总额310万美元，罗沙司他生产供应承诺50万美元[239] - 公司存在持续经营重大疑虑，需维持1875万美元最低现金余额以满足财务契约要求[238] - 截至2025年6月30日，欧洲协议相关应计负债余额为1190万美元[202] 合作与协议 - 公司以总计约2.1亿美元向阿斯利康出售中国罗沙司他资产，包括8500万美元企业价值及约1.25亿美元净现金[167] - 与阿斯利康终止美国/全球协议，获得非中国区罗沙司他权利（韩国除外），阿斯利康将获得分级中个位数特许权使用费或第三方许可收入的35%[184] - 根据阿斯利康终止协议，FibroGen在2024年第一季度确认药品收入净额一次性调整2570万美元[184][204] - 阿斯利康中国协议累计收到8120万美元款项[185] - 中国待售资产包含现金及现金等价物9650万美元和应收账款2210万美元[225] 临床数据与研发进展 - FG-3246联合enzalutamide治疗mCRPC的中位影像学无进展生存期（rPFS）初步估计为10.2个月[155] - FG-3246最大耐受剂量确定为2.1 mg/kg（调整后体重），联合每日160 mg enzalutamide[155] - 罗沙司他组47.5%（80名患者中）实现56天输血独立性，安慰剂组为33.3%（57名患者中）[165] - 高输血负担患者中罗沙司他组36%（22名患者）实现输血独立性，安慰剂组为7%（15名患者）[165] 市场与疾病背景 - 美国MDS诊断患病率估计在60,000至170,000人之间，年发病率约为4.9/10万成年人[158] - 约80%的MDS患者出现贫血症状[159] - 低危MDS患者约占诊断MDS总人群的77%[161]

出售FibroGen China交易 - 出售FibroGen China给阿斯利康的总对价预计约为2.1亿美元，较初始指引增加5000万美元[5][6] - 交易完成时中国净现金持有量预计约为1.25亿美元[5][6] 现金及流动性状况 - 截至2025年6月30日，美国现金及现金等价物和应收账款为2350万美元，合并总额为1.421亿美元[14] - 完成中国业务出售后，公司现金及现金等价物和应收账款预计可支撑运营至2028年[3][5][14] - 公司当前持有待售资产1.326亿美元，持有待售负债845.8万美元[18] 收入和利润（同比变化） - 2025年第二季度持续经营业务总收入130万美元，较2024年同期的100万美元增长30%[14] - 公司第二季度总收入为134.8万美元，同比增长35.1%[19] - 药品净收入为121.5万美元，同比增长66.7%[19] - 2025年第二季度持续经营业务净亏损1370万美元，基本和稀释后每股亏损3.38美元，较去年同期净亏损4710万美元（每股亏损11.79美元）大幅收窄[14] - 运营亏损为1205.2万美元，同比收窄74.0%[19] - 净亏损为760.3万美元，同比收窄51.1%[19] - 基本每股亏损为1.88美元，同比收窄51.7%[19] 成本和费用（同比变化） - 研发费用为586.5万美元，同比下降81.9%[19] - 销售及行政费用为705.7万美元，同比下降52.6%[19] - 上半年研发费用为1504万美元，同比下降78.2%[19] 已终止业务表现 - 已终止业务收入为608万美元，同比下降80.7%[19] - 上半年药品净收入为381.1万美元，同比下降84.9%[19] 研发管线进展 - FG-3246单药治疗mCRPC的II期试验预计2025年第三季度启动[3][5][11] - 罗沙司他治疗LR-MDS贫血的关键III期试验方案计划2025年第四季度向FDA提交[3][7] - 研究者发起的FG-3246联合恩杂鲁胺治疗mCRPC的顶线结果预计2025年第四季度公布[5][14]