财务数据关键指标变化 - 2019年第二季度和上半年公司营收分别为1.91566亿美元和2.15429亿美元，较去年同期的4395.2万美元和7587.6万美元有所增加[124] - 2019年第二季度和上半年公司运营费用分别为7874.7万美元和1.51453亿美元，较去年同期的6719.3万美元和1.39717亿美元有所增加[124] - 2019年第二季度和上半年公司净利润分别为1.16亿美元和7059.2万美元，去年同期净亏损分别为2342.1万美元和6481.7万美元[124] - 2019年第二季度和上半年基本每股净收益分别为1.34美元和0.82美元，摊薄后每股净收益分别为1.26美元和0.77美元，去年同期基本和摊薄后每股净亏损均为0.28美元和0.78美元[124] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物、投资和应收账款总计6.781亿美元，较2018年12月31日减少6280万美元[129] - 2019年第二季度，公司总营收为1.91566亿美元，较2018年同期的4395.2万美元增长336%；2019年上半年总营收为2.15429亿美元，较2018年同期的7587.6万美元增长184%[171] - 2019年第二季度末的三个月，总营收增加1.476亿美元，增幅336%；六个月增加1.396亿美元，增幅184%[176] - 2019年第二季度末的三个月和六个月，许可收入均增加1.363亿美元，增幅951%[177] - 2019年第二季度，与安斯泰来合作的许可收入1.175亿美元，与阿斯利康合作的许可收入3310万美元[178][179] - 2019年第二季度末的三个月，开发及其他收入增加1140万美元，增幅38%；六个月增加330万美元，增幅5%[181] - 2019年第二季度末的三个月，与安斯泰来合作的开发收入增加1110万美元，增幅180%；六个月增加1080万美元，增幅95%[182] - 2019年第二季度末的三个月，与阿斯利康合作的开发收入基本持平；六个月减少740万美元，降幅15%[184][185] - 2019年第二季度末的三个月，总运营费用增加1160万美元，增幅17%；六个月增加1170万美元，增幅8%[186] - 2019年第二季度末的三个月，研发费用基本持平；六个月减少660万美元，降幅6%[190][191] - 2019年第二季度末的三个月，销售、一般及行政费用增加1168.4万美元，增幅78%；六个月增加1834.3万美元，增幅60%[186] - SG&A费用在2019年第二季度增加1170万美元，增幅78%；上半年增加1830万美元，增幅60%[194][196] - 利息费用在2019年第二季度减少200万美元，降幅73%；上半年减少400万美元，降幅73%[197][199] - 利息收入及其他净额在2019年第二季度增加150万美元，增幅56%；上半年增加360万美元，增幅76%[197][201][202] - 2019年第二季度所得税拨备为20.5万美元，有效税率0.2%；上半年为18万美元，有效税率0.3%[204] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为7460万美元，短期投资为5.862亿美元，长期投资为1090万美元[206] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为620万美元，2018年同期为6690万美元[210][211][212] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为771.7万美元，2018年同期为提供2993.8万美元[210] - 2019年上半年融资活动净现金使用量为78万美元，2018年同期为提供713.7万美元[210] - 2019年上半年投资活动使用净现金770万美元，包括购买可供出售证券和定期存款1.055亿美元、购买物业及设备220万美元，部分被投资到期收益1亿美元抵消[215] - 2018年上半年投资活动提供净现金2990万美元，包括可供出售证券到期收益2540万美元和出售可供出售证券820万美元，部分被购买物业及设备370万美元抵消[216] - 2019年上半年融资活动使用净现金80万美元，主要包括支付受限股票单位释放的工资税810万美元和偿还融资租赁负债590万美元，部分被行使股票期权和员工股票购买计划发行普通股所得1330万美元抵消[218] - 2018年上半年融资活动提供净现金710万美元，主要包括行使股票期权和员工股票购买计划发行普通股所得1730万美元，部分被支付受限股票单位释放的工资税1000万美元抵消[219] 业务合作财务数据 - 与安斯泰来的合作协议中，前期和非或有付款总计3.601亿美元，里程碑付款总计5.575亿美元，截至2019年6月30日已收到4.876亿美元；安斯泰来将按净销售额的低20%范围支付产品转让价格[154] - 截至2019年6月30日，安斯泰来对公司的股权投资为8050万美元[156] - 与阿斯利康的合作协议中，前期和后续非或有付款总计4.022亿美元，潜在里程碑付款总计12亿美元，截至2019年6月30日已收到4.442亿美元[161] - 截至2019年6月30日，公司从现有合作协议获得的现金收入总计9.31793亿美元，潜在现金付款总计16.115亿美元，总潜在付款为25.43293亿美元[170] 罗沙司他业务进展 - 罗沙司他治疗慢性肾病贫血的新药申请计划于2019年10月提交给美国FDA，合作伙伴安斯泰来计划在2020年3月31日结束的财年下半年向欧洲EMA提交上市许可申请[132] - 罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征贫血的全球3期临床研究正在招募156名患者，中国的2/3期临床试验正在进行开放标签部分，之后预计开始135名患者的双盲安慰剂对照3期部分[135][136] - 公司在沧州的罗沙司他商业原料药工厂已获监管批准，已生产商业批次原料药并发货，预计2019年第三季度将非透析慢性肾病患者纳入罗沙司他标签[133] - 安斯泰来于2018年9月提交罗沙司他治疗日本透析慢性肾病患者贫血的新药申请，目前正在接受PMDA审查，预计2019年下半年做出批准决定[134] - 2019年第二季度，罗沙司他3期试验的汇总主要不良心血管事件（MACE）和MACE+数据分析取得积极结果，与欧洲药品管理局（EMA）上市许可申请（MAA）相关的1.3亿美元里程碑付款被纳入交易价格[155] - 2019年第二季度，罗沙司他3期试验结果使公司预计在2019年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），与该NDA提交相关的5000万美元里程碑付款被纳入交易价格[168] 帕姆瑞韦单抗业务进展 - 帕姆瑞韦单抗治疗特发性肺纤维化的3期临床试验ZEPHYRUS正在招募约565名患者，治疗局部晚期不可切除胰腺癌的3期临床试验LAPIS正在筛选患者，预计招募约260名患者[141][142] - 杜氏肌营养不良症（DMD）2期试验中21名非卧床患者完成了超过一年的帕姆瑞韦单抗治疗，治疗耐受性良好[143] - 帕姆瑞韦单抗治疗患者的左心室射血分数（LVEF）较基线平均增加0.29%，而2018年McDonald研究中仅使用类固醇的DMD患者LVEF平均下降0.82%；基线LVEF大于50%的亚组患者LVEF平均增加1.79%[146] - 帕姆瑞韦单抗治疗患者上肢功能（PUL）测试较基线平均变化为 -1.53，而2019年Ricotti研究中DMD患者PUL测试年平均变化为 -4.13[147] 财务准则变化 - 2019年1月1日采用ASC 842准则，经营租赁和融资租赁分别确认约5030万美元使用权资产和约6200万美元租赁负债[230] - 2019年1月1日采用ASU 2018 - 02准则，基于汇总投资组合方法，将060万美元从累计其他综合损失重新分类至期初累计亏损[232] - 美国联邦法定所得税税率从35%降至21% [232] - ASU 2018 - 15准则要求对云计算服务合同中开发或获取内部使用软件的实施成本进行资本化，2020年1月1日起生效，公司正在评估影响[235] - ASU 2018 - 13准则修订了公允价值计量披露要求，2020年1月1日起生效，公司预计对合并财务报表无重大影响[236] - ASU 2016 - 13准则要求以摊余成本计量的金融资产按预计可收回净额列报，2020年1月1日起生效，公司预计对合并财务报表无重大影响[237] 公司财务预期 - 公司预计未来研发费用会随着产品候选药物推进临床试验和扩大产品候选组合而增加[188] - 公司预计未来SG&A费用、薪资及相关费用会增加[193] - 公司预计未来会持续亏损，且亏损可能增加，需要大量额外资金[207]