公司整体财务数据关键指标变化 - 2019年第三季度和前九个月公司营收分别为3317.4万美元和2.48603亿美元，较去年同期的2902.7万美元和1.04903亿美元有所增加[129] - 2019年第三季度和前九个月公司运营成本和费用分别为8602.8万美元和2.37481亿美元，较去年同期的7179.9万美元和2.11516亿美元有所增加[129] - 2019年第三季度公司净亏损4943.9万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.57美元；前九个月净收入2115.3万美元，基本每股净收入0.24美元，摊薄后每股净收入0.23美元，去年同期净亏损1.07373亿美元[129][133] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物、投资和应收账款总计6.589亿美元，较2018年12月31日减少8200万美元[134] - 2019年第三季度和前九个月，公司总营收分别增长410万美元（14%）和1.437亿美元（137%）[218][222] - 2019年第三季度和前九个月，许可收入分别增长1190万美元（100%）和1.482亿美元（1035%）[223] - 2019年第三季度和前九个月，开发及其他收入分别下降840万美元（29%）和510万美元（6%）[228] - 2019年第三季度和前九个月，公司总运营成本和费用分别增长1420万美元（20%）和2600万美元（12%）[235] - 2019年第三季度研发费用为4996.3万美元，2018年同期为5644.3万美元，减少650万美元，降幅11%；2019年前九个月研发费用为1.52467亿美元，2018年同期为1.65555亿美元，减少1310万美元，降幅8%[238][240][241] - 2019年第三季度SG&A费用增加2050万美元，增幅133%；2019年前九个月SG&A费用增加3880万美元，增幅84%[244][248] - 2019年第三季度利息费用减少200万美元，降幅74%；2019年前九个月利息费用减少600万美元，降幅73%[249][251] - 2019年第三季度利息收入及其他净额增加110万美元，增幅36%；2019年前九个月利息收入及其他净额增加470万美元，增幅60%[249][253][254] - 2019年第三季度所得税拨备为7.6万美元，有效税率为 -0.2%；2019年前九个月所得税拨备为12.4万美元，有效税率为 -0.3%[256] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为1.966亿美元，短期投资为4.32亿美元，长期投资为1100万美元[259] - 截至2019年9月30日的九个月，经营活动净现金使用量为3370万美元，主要由2120万美元净收入、6190万美元非现金项目调整以及1.167亿美元经营资产和负债净减少构成[264] - 截至2018年9月30日的九个月，经营活动净现金使用量为5870万美元，主要由1.074亿美元净亏损、4370万美元非现金项目调整以及500万美元经营资产和负债净增加构成[265] - 截至2019年9月30日的九个月，投资活动净现金流入为1.451亿美元，包括3.05亿美元投资到期收益，部分被1.559亿美元可供出售证券和定期存款购买以及400万美元财产和设备购买所抵消[268] - 截至2018年9月30日的九个月，投资活动净现金使用量为5930万美元，包括1.102亿美元可供出售证券购买和490万美元财产和设备购买，部分被4740万美元可供出售证券到期收益和820万美元可供出售证券销售所抵消[269] - 截至2019年9月30日的九个月，融资活动净现金使用量为400万美元，主要包括1060万美元限制性股票单位释放的工资税支付和880万美元融资租赁负债偿还，部分被1570万美元行使股票期权和员工购股计划所得普通股发行收益所抵消[271] - 截至2018年9月30日的九个月，融资活动净现金流入为1110万美元，主要包括2460万美元行使股票期权和员工购股计划所得普通股发行收益，部分被1330万美元限制性股票单位释放的工资税支付所抵消[272] - 公司现有现金、现金等价物、短期和长期投资以及应收账款至少在本10 - Q季度报告日期起的未来12个月内足以满足预期现金需求，但流动性假设可能随时间变化[261] 罗沙司他业务线数据关键指标变化 - 2019年8月罗沙司他在中国获批用于治疗非透析慢性肾病患者贫血；9月在日本获批用于治疗透析慢性肾病患者贫血[135] - 罗沙司他在六项3期研究中均达到美国主要疗效终点，在非透析患者中血红蛋白平均变化显著大于安慰剂（1.85 g/dL vs. 0.13 g/dL，p<0.001）；在透析患者中显著大于依泊汀α（1.22 g/dL vs. 0.99 g/dL，p<0.001）[137] - 在有炎症的透析患者亚组中，罗沙司他治疗患者血红蛋白平均变化显著高于依泊汀α治疗患者（1.29 g/dL vs. 0.96 g/dL，p<0.0001）[138] - 非透析患者中，无论铁储备状态如何，罗沙司他均可使血红蛋白升高（1.94 g/dL）；透析患者中，罗沙司他所需静脉铁补充量显著少于依泊汀α（p< 0.0001）[139] - 非透析患者中，罗沙司他组救援治疗风险显著低于安慰剂组（8.9% vs. 31.1%，HR = 0.19，p<0.0001）；红细胞输血百分比也显著低于安慰剂组（5.2% vs. 15.4%，HR = 0.26，p<0.0001）[140] - 透析患者中，罗沙司他组第一年输血风险低于依泊汀α组（9.5% vs. 12.8%，HR = 0.82，p=0.046）[141] - 4270名非透析患者中，罗沙司他患者的MACE、MACE+和全因死亡率风险与安慰剂患者相当，参考非劣效性边界为1.3[147] - 3880名透析患者中，罗沙司他患者的MACE和全因死亡率风险未增加，与阿法依泊汀相比，罗沙司他使MACE+风险降低14%，基于风险比0.86和95%置信区间上限低于1.0[149] - 1526名新透析患者中，罗沙司他使MACE风险降低30%，MACE+风险降低34%，全因死亡率有降低趋势[151] - ANDES研究922名非透析CKD患者中，美国主要疗效终点上罗沙司他平均血红蛋白从基线到第28 - 52周变化为2.00 g/dL，安慰剂为0.16 g/dL，p<0.0001[156] - ANDES研究中，欧洲主要疗效终点上罗沙司他治疗患者血红蛋白反应比例为86.0%，安慰剂为6.6%，p = 0.0007[157] - HIMALAYAS研究1043名新透析CKD患者中，美国主要疗效终点上罗沙司他平均血红蛋白从基线到第28 - 52周变化为2.57 g/dL，阿法依泊汀为2.36 g/dL，差异为0.18 g/dL，p = 0.0005[163] - HIMALAYAS研究中，欧洲主要疗效终点上罗沙司他治疗患者血红蛋白反应比例为88.2%，阿法依泊汀为84.4%[164] - SIERRAS研究741名稳定透析CKD患者中，美国主要疗效终点上罗沙司他平均血红蛋白从基线到第28 - 52周变化为0.39 g/dL，阿法依泊汀为 - 0.09 g/dL，差异为0.48 g/dL，p<0.0001[168] - SIERRAS研究中，欧洲主要疗效终点上罗沙司他平均血红蛋白从基线到第28 - 36周变化为0.54 g/dL，阿法依泊汀为 - 0.03 g/dL，差异为0.54 g/dL，p<0.0001[169] - OLYMPUS研究2781名非透析CKD患者中，罗沙司他平均血红蛋白从基线到第28 - 52周变化为1.75 g/dL，安慰剂为0.40 g/dL[174] - 阿斯利康ROCKIES试验中，2133名患者参与，罗沙司他治疗28 - 52周血红蛋白平均变化为0.77g/dL，优于阿法依泊汀的0.68g/dL[180] - 阿斯特拉的PYRENEES试验中，838名患者参与，罗沙司他28 - 52周平均血红蛋白水平较基线变化为0.397，优于ESAs的0.183[183] - 炎症亚组患者中，罗沙司他使血红蛋白平均升高0.80g/dL，优于阿法依泊汀的0.59g/dL；36周后至研究结束，罗沙司他组患者每月静脉铁平均使用量为59mg，低于阿法依泊汀组的91mg[181] - 2019年第三季度，公司开始在中国商业化销售罗沙司他药品，实现产品净收入60万美元[233] - 2019年第三季度，罗沙司他药品的销售成本为20万美元[236] - 2019年第三季度，公司开始从中国罗沙司他药品的商业销售中获得少量收入[260] 公司合作协议相关数据 - 公司与安斯泰来的合作协议中，前期和非或有付款共3.601亿美元，里程碑付款共5.575亿美元，总对价最高可达9.176亿美元，截至2019年9月30日已收到4.876亿美元；安斯泰来在其地区支付100%的商业化成本，按净销售额低20%范围支付公司罗沙司他的转让价格[200] - 公司与阿斯利康的合作协议中，前期和后续非或有付款共4.022亿美元，潜在里程碑付款共12亿美元，总对价最高可达16亿美元，截至2019年9月30日已收到4.442亿美元[207] - 2019年第二季度，公司罗沙司他3期试验的MACE和MACE +数据分析取得积极结果，使阿斯利康能在2020年3月31日结束的财年向EMA提交MAA，公司评估相关两个监管里程碑付款共1.3亿美元在该季度很可能实现；公司预计2019年向FDA提交NDA，相关监管里程碑付款5000万美元在该季度很可能实现[202][215] - 截至2019年9月30日，安斯泰来对公司的股权投资为8050万美元[203] - 截至2019年9月30日，公司从现有合作协议获得的现金总额为931,793千美元，潜在现金付款为1,611,500千美元，总计2,543,293千美元[217] - 2019年前九个月，与安斯泰来合作的许可收入与日本NDA批准的1250万美元和欧洲MAA提交的1.3亿美元监管里程碑相关[224] - 2019年前九个月，与阿斯利康合作的许可收入与美国NDA提交的5000万美元监管里程碑相关[226] - 2018年前九个月，许可收入与安斯泰来日本NDA提交的1500万美元监管里程碑相关[227] 公司在研项目情况 - 公司正在进行罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征的全球3期临床研究，双盲、安慰剂对照部分计划招募156名患者；中国正在进行评估罗沙司他治疗非输血依赖、低危MDS贫血患者的2/3期临床试验[186][187] - 公司于2019年第三季度在美国开展罗沙司他治疗化疗引起贫血的2期临床试验，计划招募最多100名患者，治疗期16周[189] - 公司启动了帕姆瑞韦单抗治疗特发性肺纤维化（IPF）和局部晚期不可切除胰腺癌的3期临床试验，正在进行杜氏肌营养不良（DMD）的2期试验[190] 公司财务预测 - 公司预计未来研发费用将增加，尤其是帕姆瑞韦单抗进入3期试验[238] - 公司预计SG&A费用未来会因支持产品商业化增加人员等因素而上升[243] - 公司预计未来会继续亏损，且亏损可能增加，需要大量额外资金维持运营[260] 公司会计政策及准则相关 - 公司于2019年1月1日采用ASC 842租赁准则，采用修改后的追溯过渡法，确认约5030万美元使用权资产和约6200万美元租赁负债，对2019年9月30日止三个月和九个月的简明运营报表或简明合并现金流量表无影响[283] - 美国联邦法定所得税率从35%降至21%，公司于2019年1月1日采用修正追溯法采用相关准则，将0.6百万美元从累计其他综合损失重分类至期初累计亏损[285] - 2018年11月5日生效的SEC最终规则，公司从2019年第一季度开始在10 - Q表格中包含合并股东权益变动简表[286] - 公司于2019年1月1日采用FASB于2018年6月发布的ASU 2018 - 07准则，该准则对公司合并财务报表无影响[287] - FASB于2018年8月发布的ASU 2018 - 15准则，要求资本化相关实施成本，2019年12月15日后年度报告期生效，公司正在评估其对合并财务报表的影响[288] - FASB于2018年8月发布的ASU 2018 - 13准则，2019年12月15日后年度报告期生效，公司预计该准则对合并财务报表无重大影响[289] - FASB于2016年6月发布的ASU 2016 - 13及后续修订准则，2019年12月15日后年度报告期生效，公司预计该准则对合并财务报表无重大影响[290] 公司其他情况 - 截至2019年9月30日的三个月和九个月，公司无与未合并组织或金融伙伴关系的表外安排[273] - 与2018年12月31日年度报告披露相比，公司合同义务无重大变化[274] - 公司认为自2018年12月31日年度报告披露以来，市场风险敞口无重大变化[292]