候选药物临床试验进展 - 公司首个候选药物rivipansel与辉瑞合作开发，辉瑞预计2019年晚些时候获得3期临床试验的顶线数据[85][86] - 公司第二个候选药物uproleselan用于治疗急性髓系白血病，2018年12月公布的1/2期临床试验数据显示缓解率高且安全性良好，预计2020年底获得3期临床试验的顶线结果[87][88] - 公司与美国国立癌症研究所合作开展的2/3期临床试验预计招募约670名患者，2019年4月已招募第一名患者[90] - 公司与荷兰成人血液肿瘤基金会合作开展的2期临床试验预计招募约140名患者，将在欧洲五国进行[91] - 公司候选药物GMI - 1359完成了健康志愿者的1期单剂量递增试验，预计2019年下半年在乳腺癌骨转移患者中开展1b期试验[92] 公司资金筹集情况 - IPO前公司筹集8660万美元，其中辉瑞的前期付款为2250万美元，出售可转换本票和可转换优先股所得为6410万美元[95] - IPO为公司提供了5720万美元的净收益，2014年5月和2015年8月分别从辉瑞获得1500万美元和2000万美元的不可退还里程碑付款[95] - 2016年6月、2017年5月和2018年3月的公开发行分别为公司带来1970万美元、8680万美元和1.284亿美元的净收益[95] 公司财务关键指标 - 截至2019年3月31日，公司累计收入为5860万美元，累计亏损为2.146亿美元，预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损[96] - 2019年第一季度研发费用为1177.3万美元，较2018年同期的902.2万美元增加275.1万美元，增幅30%[114][115] - 2019年第一季度一般及行政费用为336万美元，较2018年同期的285.5万美元增加50.5万美元，增幅18%[114][117] - 2019年第一季度利息收入为104.9万美元，较2018年同期的36.4万美元增加68.5万美元[114][118] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1.956亿美元[119] - 2019年和2018年第一季度经营活动净现金使用分别为14348千美元和10209千美元[128] - 2019年和2018年第一季度投资活动净现金使用分别为40千美元和17千美元[128] - 2019年第一季度融资活动净现金提供为31千美元，2018年为128933千美元[128] - 2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别为195600千美元和209900千美元[134] 公司运营资金支持情况 - 公司现有现金及现金等价物预计至少能支持运营到2020年底获得uproleselan 3期临床试验的初步结果[97] - 公司预计现有现金及现金等价物至少可支持运营至2020年底获得uproleselan治疗复发/难治性AML的3期临床试验初步结果[127] 公司合作协议相关资金情况 - 公司与辉瑞的许可协议中，获得2250万美元的预付款，有资格获得最高达1.15亿美元的开发里程碑付款、最高7000万美元的监管里程碑付款和最高1.35亿美元的年度净销售里程碑付款[98] - 辉瑞协议下首个潜在里程碑付款为3500万美元，2014年5月支付1500万美元，2015年6月支付剩余2000万美元[99][100] - 公司与巴塞尔大学的研究服务协议规定，需向大学支付从辉瑞获得的与rivipansel相关的所有里程碑和特许权使用费的10%[101] - 2019年和2018年第一季度无来自辉瑞的里程碑付款确认为收入[100] 公司股票出售情况 - 公司与Cowen的市价出售协议可出售最高1亿美元的普通股，截至报告日期已出售160万股，净收益1930万美元[121] - 2019年和2018年第一季度无通过市价出售协议进行的销售[121] 公司会计准则及内部控制情况 - 公司不可撤销地选择不利用JOBS法案的延长过渡期，将在与其他上市公司相同的相关日期采用新的或修订的会计准则[133] - 截至2019年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[137] - 2019年第一季度公司财务报告内部控制没有发生重大影响的变化[138] 公司法律诉讼情况 - 公司目前没有参与任何重大法律诉讼，也未意识到任何可能对业务、经营成果、现金流或财务状况产生重大不利影响的未决或威胁性法律诉讼[139] 利率对公司现金等价物影响情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司现金等价物的公允价值产生重大影响[134]