财务数据和关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1.956亿美元，而2018年12月31日为2.099亿美元 [21] - 2019年第一季度研发费用增至1180万美元，2018年第一季度为900万美元，主要因复发性/难治性急性髓系白血病（AML）患者的III期临床试验 [21] - 2019年第一季度一般及行政费用增至340万美元，2018年同期为290万美元，主要因专利、法律和非现金股票薪酬费用增加 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 利伐潘塞尔（rivipansel） - 辉瑞通知公司，III期试验预计本周末完成患者招募，完成后公司将发布新闻稿，辉瑞锁定数据库后将公布顶线数据 [8][9] 乌普罗塞兰（uproleselan） - 公司保留该项目权利，正在复发性/难治性AML患者中进行III期试验，已在美国和澳大利亚招募患者，临床团队正在这两个国家以及欧洲和加拿大开设更多试验点 [14] - 公司宣布与两个联盟合作，分别是美国的肿瘤联盟和国家癌症研究所（NCI），以及欧洲的HOVON组织，以在另外两个患者群体中研究乌普罗塞兰，NCI研究已开始招募患者，预计HOVON研究今年晚些时候启动，预计在北美、欧洲和澳大利亚的II/III期临床试验中将有超过850名患者接受乌普罗塞兰治疗 [15] GMI - 1359 - 公司宣布在骨转移乳腺癌患者中开展探索性临床试验，该试验将评估剂量递增、安全性和药效学活性标志物，这将是在杜克癌症研究所进行的概念验证单中心试验，结果将为该双功能拮抗剂在癌症患者中的II期计划提供信息，计划今年下半年启动该试验 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司临床开发专注于推进研究性药物组合，有足够资金支持到2020年，无需依赖利伐潘塞尔的潜在里程碑付款 [17] - 利伐潘塞尔是唯一针对急性发作情况开发的研究性药物，若获批将是首个用于治疗正在发作的危机的药物，与其他治疗选择区分开来，避免了预防性治疗方法的挑战 [10] - 若利伐潘塞尔III期试验结果积极，将巩固公司在糖生物学领域的领导地位，确认公司对选择素的靶向以及独特平台的价值，还可能触发总计高达2.85亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，公司还有权获得基于产品销售的特许权使用费，这些资金将加速公司糖模拟药物候选管线的开发 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 随着利伐潘塞尔数据即将公布，以及AML的两到三项关键试验正在积极招募患者，下一季度将体现公司的持续执行和进展，公司目标是为患者、护理人员、员工和战略合作伙伴创造一系列价值 [24] 其他重要信息 - 公司欢迎Eric Feldman博士加入高级团队，担任临床开发副总裁；Christian Dinneen - Long加入公司，担任公司法律顾问和公司秘书 [18][19] 问答环节所有提问和回答 问题1: GMI - 1359是否还会在今年宣布第二种肿瘤类型，是否依赖乳腺癌I期试验的药效学标志物数据 - 公司不打算宣布第二种肿瘤类型，计划先在骨转移乳腺癌患者中进行初始试验，将进行剂量递增研究并收集药效学标志物数据，这些数据将为后续研究提供信息，届时再确定试验针对的肿瘤类型 [26] 问题2: HOVON试验启动后，管理和招募之间是否有延迟，首次招募是否在本季度 - 公司与HOVON正在努力推进试验启动，希望在今年下半年启动招募，公司不控制联盟试验的启动，由联盟赞助和运行试验 [28] 问题3: 利伐潘塞尔来自辉瑞的里程碑付款时间预期 - 公司未给出具体时间指导，需先等待顶线数据，之后辉瑞可能会给出更具体的申报和上市计划指导，里程碑付款取决于新药申请（NDA）的接受、美国上市、欧洲申报接受和欧洲上市等节点，若利伐潘塞尔顶线数据成功，预计在近期获得这些里程碑付款 [29] 问题4: HOVON研究启动是否存在问题，如试验点、招募或患者问题 - 不存在特定问题，只是后勤和启动方面的问题 [31] 问题5: 美国和澳大利亚招募患者是否因现有临床试验中的新疗法而遇到问题 - 在复发性/难治性情况下，新药物的路径仍较清晰，公司对试验启动和患者招募的热情感到满意，该领域仍有大量未满足的需求，新疗法大多在一线治疗中，公司对联盟试验的患者招募也持乐观态度 [32][33] 问题6: 研发费用环比略有下降，是否有一次性因素，2019年研发费用是否会继续加速增长 - 2018年大量研发费用用于临床试验供应的制造，该费用在2019年第一季度减少，同时III期试验费用开始增加，预计未来三个季度研发费用将继续增加 [35] 问题7: 利伐潘塞尔即将公布数据，能否介绍其目标市场情况，以及未来几个月crizanlizumab和voxelotor获批可能带来的变化 - 美国每年约有10万例因危机住院治疗的病例，即使有预防性药物获批，急性发作治疗的需求仍将存在，羟基脲上市多年对危机住院率影响甚微，利伐潘塞尔是唯一处于后期开发阶段用于治疗危机的药物，有望满足这一重要的未满足需求 [37] 问题8: GMI - 1359研究数据何时公布，II期试验何时开始 - 计划今年下半年启动研究，预计2020年获得数据，II期试验启动时间取决于数据、适应症选择等因素，未给出具体指导 [38] 问题9: 能否详细说明GMI - 1359的II期试验设计，特别是给药方案以及如何融入乳腺癌治疗模式 - 给药方案主要围绕剂量递增和评估生物标志物，目前谈论其在乳腺癌治疗中的具体应用还为时过早，重要的是确定药物的有效剂量范围，并根据药效学标志物确定最可能受益的患者亚组 [43] 问题10: 乌普罗塞兰III期复发性/难治性试验的患者招募情况，已开放多少试验点，今年剩余时间还将开放多少试验点 - 公司不提供具体的招募和试验点更新信息，但招募情况良好，美国和澳大利亚的试验点已开始招募，即将在多个欧洲国家和加拿大开放试验点，该领域目前正在招募的其他研究较少，与NCI的合作也有助于提高项目的热情 [45] 问题11: 利伐潘塞尔患者招募预计本周末完成，辉瑞分析数据并公布顶线数据需要多长时间 - 这取决于辉瑞，公司认为辉瑞接近完成招募是一项重大成就，有信心顶线数据即将公布，但无法给出更具体的时间指导 [47] 问题12: 辉瑞之前在幻灯片中表示数据在2019年下半年公布，与之前6月底的时间线有所不同，若招募即将完成，是否意味着7月公布数据 - 数据不会在第二季度末公布，辉瑞给出的是半年指导而非季度指导，预计数据将在下半年公布，完成数据库锁定、分析和获得顶线数据需要一定时间，但预计不会有意外延迟 [48]