候选药物临床试验进展 - 公司首个候选药物rivipansel的3期临床试验于2015年6月开始招募患者，2019年5月完成招募，预计2019年第三季度获得试验的顶线数据[84][85] - 公司第二个候选药物uproleselan的3期临床试验计划招募约380名复发/难治性急性髓系白血病成年患者，预计2020年底获得顶线结果[87] - 公司与美国国立癌症研究所合作的uproleselan的2/3期临床试验预计招募约670名患者，于2019年初开始招募，4月迎来首位患者[89] - 公司与荷兰成人血液肿瘤基金会合作的uproleselan的2期临床试验预计招募约140名患者，将在欧洲五国进行[90] - 公司候选药物GMI - 1359在健康志愿者中的1期单剂量递增试验已完成，预计2019年下半年在乳腺癌骨转移患者中开展1b期试验[91] 公司融资与收入情况 - 公司在首次公开募股前筹集了8660万美元，其中2250万美元是与辉瑞合作的预付款，6410万美元来自可转换本票和可转换优先股的销售[94] - 公司首次公开募股获得净收益5720万美元，2014年5月和2015年8月分别从辉瑞获得1500万美元和2000万美元的不可退还里程碑付款[94] - 公司2016年6月、2017年5月和2018年3月的公开发行分别获得净收益1970万美元、8680万美元和1.284亿美元[94] - 截至2019年6月30日，公司累计收入为5860万美元，累计亏损为2.305亿美元[95] - 自2017年9月协议签订至报告日期，公司已出售160万股普通股，净收益1930万美元[122] 公司与辉瑞合作协议情况 - 2011年10月公司与辉瑞达成许可协议，获2250万美元预付款，还有最高达1.15亿美元开发里程碑付款、最高7000万美元监管里程碑付款和最高1.35亿美元年度净销售里程碑付款，许可产品有低两位数到低十几的分级特许权使用费[97] - 辉瑞协议下首个潜在里程碑付款3500万美元，2014年5月支付1500万美元，2015年6月支付剩余2000万美元[98][99] - 公司与巴塞尔大学研究服务协议规定，需向其支付辉瑞就利伐潘塞尔的里程碑和特许权使用费的10%[100] - 截至目前，公司未从候选药物销售获得收入，收入主要来自与辉瑞协议的预付款和里程碑付款[103] 公司费用与亏损变化情况 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，研发费用从930.2万美元增至1306.5万美元，一般及行政费用从284.7万美元增至375.1万美元，净亏损从1127.9万美元增至1583万美元[113] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月，研发费用从1832.4万美元增至2483.8万美元，一般及行政费用从570.2万美元增至711.1万美元，净亏损从2279.2万美元增至2991.4万美元[113] - 2019年截至6月30日的三个月和六个月，研发费用较2018年同期分别增加380万美元（40%）和650万美元（36%）[115] - 2019年Q2和H1的一般及行政费用分别增加90.4万美元（32%）和140万美元（25%）[118] - 公司预计未来几年研发费用将增加，因推进优罗司兰、GMI - 1359等候选药物的临床开发[109] 各候选药物研发费用变化情况 - 2019年截至6月30日的三个月，优罗司兰研发费用从609.9万美元增至887万美元，GMI - 1359从16万美元降至7.1万美元[116] - 2019年截至6月30日的六个月，优罗司兰研发费用从1212.3万美元增至1674.4万美元，GMI - 1359从16.5万美元增至23.7万美元[116] 公司利息收入变化情况 - 2019年Q2和H1的利息收入分别增加11.6万美元（13%）和80.1万美元（65%）[119] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1.842亿美元[120] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.842亿美元和2.099亿美元[137] - 公司现有现金及现金等价物加上利息预计至少能支持运营到2020年底获得uproleselan复发/难治性急性髓系白血病3期临床试验的初步结果[96] 公司各活动净现金情况 - 2019年和2018年H1经营活动净现金使用分别为2574.2万美元和2326.7万美元[131] - 2019年和2018年H1投资活动净现金使用分别为11.4万美元和4.2万美元[131] - 2019年和2018年H1融资活动净现金提供分别为10.6万美元和1.28819亿美元[131] 公司财务控制情况 - 管理层认为截至2019年6月30日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上有效[140] - 2019年第二财季，公司财务报告内部控制没有发生重大影响的变化[141]