临床开发进展 - 公司主要候选药物uproleselan针对复发/难治性AML的III期临床试验计划招募约380名患者，预计2020年底获得初步结果[87] - 公司与NCI合作开展uproleselan联合化疗的II/III期临床试验，计划招募约670名未经治疗的AML患者[89] - 公司另一候选药物GMI-1359计划于2019年第四季度在乳腺癌骨转移患者中启动Ib期试验[90] - uproleselan已获得FDA突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药认定，以及EMA的孤儿药认定[88] 财务表现：净亏损 - 第三季度净亏损1325.2万美元，同比扩大167.7万美元[114] - 前九个月净亏损4316.6万美元，同比扩大879.9万美元[115] - 截至2019年9月30日，公司累计赤字为2.437亿美元[94] 财务表现：研发费用 - 前九个月研发费用3556.2万美元，同比增长750.9万美元（27%）[115] - 前九个月uproleselan研发费用2308.1万美元，同比增长477.7万美元[117] 财务表现：一般及行政管理费用 - 2019年前九个月，公司一般及行政管理费用为1049.2万美元，较2018年同期增加200万美元，增长24%[118] - 2019年前九个月，公司人员相关费用为339.5万美元，股票薪酬费用为279.2万美元，法律咨询及其他专业费用为365.3万美元[118] - 2019年第三季度，公司一般及行政管理费用为338.1万美元，较2018年同期增加59.1万美元，增长21%[118] 财务表现：利息收入 - 2019年前九个月，利息收入增加71万美元，增长33%，主要因现金余额增加；但第三季度利息收入减少9.1万美元，下降10%，主要因现金余额降低[120] 现金流与资本状况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为1.709亿美元[121] - 2019年前九个月，公司经营活动所用现金净额为3919.1万美元，投资活动所用现金净额为13.3万美元，融资活动提供现金净额为29.3万美元[129] - 公司现有现金及等价物预计可支撑运营至2020年底uproleselan的III期试验初步结果出炉[96] - 公司预计现有现金将至少能支持运营至2020年底，届时有望获得uproleselan三期临床试验的初步结果[128] - 根据ATM销售协议，公司已累计出售160万股普通股，获得净收益1930万美元[122] 合作与收入来源 - 公司累计收入为5860万美元，其中来自辉瑞的预付款和里程碑付款分别为2250万美元（2011年）、1500万美元（2014年5月）和2000万美元（2015年8月）[94] - 公司目前无上市销售药物，主要收入依赖与辉瑞的合作付款[93] - 辉瑞于2019年8月宣布rivipansel的III期试验未达到主要终点，公司预计无法获得后续里程碑付款或特许权使用费[92][97] - 公司与辉瑞达成协议，获得2250万美元首付款[98] - 辉瑞协议潜在开发和监管里程碑付款总额高达1.2亿美元[98] - 针对额外适应症的潜在里程碑付款总额高达6500万美元[98] - 基于年净销售额的潜在里程碑付款总额高达1.35亿美元[98] - 截至2019年9月30日，公司已累计获得3500万美元里程碑付款[98] - 公司需向巴塞尔大学支付辉瑞rivipansel里程碑和特许权使用费的10%[99] 未来财务展望 - 公司预计未来数年将持续产生重大支出及运营亏损，需通过股权或债务融资补充资金[94][96] 其他财务事项 - 公司无任何表外安排[133] - 利率立即变动100个基点，对公司现金等价物的公允价值不会产生重大影响[135]