财务数据和关键指标变化 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金流为1.709亿美元，而2018年12月31日为2.099亿美元 [25] - 2019年第三季度研发费用增至1070万美元，2018年第三季度为970万美元，主要因公司在复发或难治性AML患者中进行的uproleselan 3期临床试验及相关支持费用增加 [25] - 2019年第三季度一般及行政费用增至340万美元，2018年第三季度为280万美元，主要因专利、法律和非现金股票薪酬费用增加 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 uproleselan项目 - 公司赞助的复发/难治性试验和NCI赞助的新诊断适合化疗患者试验在第三季度持续增加试验点和患者，两个试验并行开展，为uproleselan带来显著关注度 [18][19] GMI - 1359项目 - 正在筹备针对有骨转移的乳腺癌患者的临床试验，这是一项单中心研究，将在不同剂量水平下观察多个药效学活性生物标志物，结果将为更广泛的癌症2期项目提供参考 [19][20] rivipansel项目 - 辉瑞宣布rivipansel的3期研究未达到主要和关键次要终点，在辉瑞公开完整数据前，公司无法提供更多细节或评论 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司运营重点持续放在uproleselan项目上，第三季度重新规划支出以节省大量现金，在临床开发中高效推进研究药物组合，所有项目均源于公司专业的糖模拟化学平台 [23] - 公司专注于肿瘤微环境中的外在因素，如E - selectin、CXCR4和Galectin，随着相关生物标志物不断被发现，公司更有能力利用这一机会 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为即将在ASH会议上展示的数据不仅支持E - selectin作为AML化疗耐药的主要外在驱动因素的作用，还强化了uproleselan破坏骨髓中E - selectin介导相互作用的潜力，uproleselan有可能增强深度临床缓解并延长总体生存期 [22] - 公司有优秀团队和充足资金，能够推进到2022年并完成关键数据读取，有望为项目创造价值拐点，尤其是uproleselan项目 [23] 其他重要信息 - 公司将在12月的ASH会议上展示新数据，包括强化对E - selectin在AML中作用理解及uproleselan改善患者预后潜力的数据 [8][9] - 一项由Fred Hutchinson癌症研究中心提交的摘要，鉴定出一种独特基因表达特征，与儿童AML患者的E - selectin配体表达相关，并与预后密切相关 [10] - 另一项关键海报对去年ASH会议报告的2期最终数据集进行事后分析，显示高E - selectin配体表达的患者在接受uproleselan治疗后，1年生存率达45%，中位总生存期为12.7个月，远高于预期 [12][13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ASH会议上Phase I AML研究额外分析中，高E - selectin组原发性难治性患者患病率略低，对总生存期和缓解率有何影响？ - 公司表示高、低E - selectin配体组有多项临床特征存在差异，原发性难治性疾病、早期复发、不良风险细胞遗传学和分子特征等均为高风险特征，不应仅关注某一特征来判断总生存期 [32] 问题2: 终止与Haemato Oncology Foundation合作对支出和uproleselan在AML开发计划有何影响？ - 公司称未披露对HOVON的具体支出承诺，公司运营重点应放在能推动注册的试验上，即公司自身试验和NCI试验；此外，HOVON试验计划的环境因venetoclax获批发生变化，标准治疗也在演变，因此决定集中资源；不过，公司仍在探索在新诊断不适合化疗患者中使用uproleselan的潜力，但可能采用不同研究设计 [33][34] 问题3: 何时能看到GMI - 1359项目的数据，除有骨转移的乳腺癌外，是否考虑其他癌症人群？ - 公司预计2020年底获得该项目数据，此试验为剂量递增研究，旨在评估药物药效学标志物，后续将开展更传统的2期研究；公司考虑将该药物用于多种癌症，尤其是有骨转移的癌症，如乳腺癌、前列腺癌转移，以及原发性骨癌骨肉瘤 [38][40] 问题4: 与NCI就适合新诊断患者试验的沟通安排如何，262名患者入组后的无事件生存触发数据能否自由沟通？ - 公司预计与NCI进行协调沟通 [44] 问题5: 高E - selectin配体组中，原发性难治性患者较少，而经过诱导并缓解超过6个月的患者较多，如何解释这一差异？ - 公司表示应关注EPI风险这一综合风险评分，它能更好地反映患者总体风险；Helen Thackray补充，各分组的EPI风险都很高，预期总生存期很低，但该组患者实际生存期显著延长，可能是uproleselan抑制E - selectin使患者进入缓解期、深度缓解期并接受移植，从而延长了生存期 [46][48] 问题6: 公司赞助的试验预计明年第四季度出 topline数据，是否仍按此计划？ - 公司表示继续增加试验点和患者，目前在多个国家开展入组工作，仍按计划在2020年底获取topline数据，但数据交付取决于入组情况和事件数量，目前不修改指导意见 [52] 问题7: NCI试验自4月首例患者入组以来，入组情况如何，何时能看到250名患者的中期数据？ - 公司称该试验关注度高，试验点多且入组情况良好，但未给出中期数据的具体预测时间，提醒该试验目标是262名患者入组后进行无事件生存评估 [53][54] 问题8: 能否提供现金跑道或现金消耗率的指导？ - 公司表示今年剩余时间每月约消耗500万美元，2020年每月约600万美元，2021年试验结束时每月约400万美元，按目前计划，现金可维持到2022年 [57]