财务数据关键指标变化 - 公司累计亏损达2.939亿美元，截至2020年9月30日[101] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营至2022年[104] - 公司主要通过私募、许可和合作协议的前期及里程碑付款、普通股公开发行净收益为运营融资[100] - 截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司收入分别为100万美元和1000万美元，均来自Apollomics协议付款，2019年同期无收入[123][124][125] - 截至2020年9月30日的三个月，研发费用为1067万美元，较2019年减少5.4万美元；九个月研发费用为3320.9万美元，较2019年减少235.3万美元[123][124][126] - 截至2020年9月30日的三个月，一般及行政费用为405.8万美元，较2019年增加67.7万美元；九个月一般及行政费用为1273.2万美元，较2019年增加224万美元[123][124] - 截至2020年9月30日的三个月，利息收入为5000美元，较2019年减少84.8万美元；九个月利息收入为47.7万美元，较2019年减少241.1万美元[123][124] - 截至2020年9月30日的三个月，净亏损和综合亏损为1372.3万美元，较2019年增加47.1万美元；九个月净亏损和综合亏损为3546.4万美元，较2019年减少770.2万美元[123][124] - 公司预计未来几年研发费用将增加，因推进uproleselan、GMI - 1359等候选药物的临床开发，但难以确定临床研究和试验的持续时间、成本及候选药物商业化收入情况[119] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，以支持持续的研发活动[121] - 2020年第三季度和前九个月研发费用分别减少5.4万美元（1%）和240万美元（7%）[127] - 2020年第三季度和前九个月制造和配方成本分别减少130万美元和730万美元[127] - 2020年第三季度和前九个月一般及行政费用分别增加67.7万美元（20%）和220万美元（21%）[128] - 2020年第三季度和前九个月利息收入分别减少84.8万美元（99%）和240万美元（83%）[130] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.429亿美元[131] - 2020年前九个月，公司通过2017年销售协议出售413.6742万股普通股，净收益1410万美元[132] - 2020年前九个月，经营活动净现金使用2955.6万美元，投资活动净现金使用3万美元，融资活动净现金提供1425.5万美元[141] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.429亿美元和1.582亿美元[146] - 基于研发计划，公司现有现金及现金等价物预计可支持运营至2022年[140] 业务合作与协议情况 - 2020年1月公司与Apollomics签订独家合作和许可协议，获900万美元预付现金付款，9月获100万美元开发里程碑付款，后续有望获约1.79亿美元里程碑付款及最高15%分层特许权使用费[107] - 2020年4月5日辉瑞终止与公司的协议，公司拥有rivipansel未来开发和商业化所有权利，2020和2019年前九个月未从辉瑞获得收入或付款，协议终止后也无未来付款[109] - 2020年8月公司与辉瑞达成协议，辉瑞在rivipansel累计净销售额达指定水平时可获2500万美元里程碑付款，产品首次商业销售后十年内可获低个位数特许权使用费[110] - 2020年1月，公司与Apollomics达成合作和许可协议，获得900万美元预付款和100万美元临床开发里程碑付款[134] 临床试验相关情况 - 公司计划在复发/难治性急性髓系白血病（AML）的3期关键临床试验中招募约380名成年患者[90] - 公司与美国国立癌症研究所（NCI）合作的2/3期临床试验预计招募约670名患者[92] - 公司先导候选药物uproleselan在2018年ASH会议上展示的1/2期临床试验数据显示，与历史对照相比有高缓解率、改善总生存期和无事件生存期[88] - COVID - 19疫情初期导致公司uproleselan 3期临床试验的临床站点启动、患者招募和入组率放缓，目前入组率已恢复，但感染率波动仍可能影响后续入组[105] 药物特性与指定情况 - 动物模型中GMI - 1687皮下注射活性与uproleselan相当，但剂量约低1000倍[93] - 美国每年约900名青少年受骨肉瘤影响，GMI - 1359获FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定用于治疗该病[96] 药物治疗效果情况 - 2020年6月分析显示，rivipansel治疗急性血管阻塞危象（VOC）患者出院准备时间较安慰剂中位改善56.3小时（p = 0.03，0.58 HR）[99]