财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.429亿美元，而2019年12月31日为1.582亿美元 [44] - 2020年和2019年截至9月30日的季度研发费用均为1070万美元；2020年前九个月研发费用降至3320万美元，2019年同期为3560万美元 [45] - 2020年第三季度，公司一般及行政费用增至410万美元，2019年第三季度为340万美元；2020年前九个月增至1270万美元，2019年同期为1050万美元 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务线 - 公司赞助的uproleselan治疗复发难治性急性髓系白血病（AML）的3期关键试验按计划进行，在疫情初期放缓后，试验入组速度已恢复到预期水平，预计2021年下半年完成入组 [11] - 与美国国家癌症研究所（NCI）合作的3期关键试验在疫情初期放缓后也已恢复，该试验针对适合强化化疗的60岁及以上新诊断AML患者 [12] 镰状细胞病业务线 - 3期RESET试验的新兴数据显示，早期使用rivipansel治疗急性血管阻塞性危机（VOC）具有显著益处，如治疗组患者出院准备时间中位数比安慰剂组提前超两天 [26] - 对RESET试验数据的额外分析为E - 选择素项目提供了新视角，支持早期使用靶向E - 选择素的产品候选药物治疗急性VOC的临床益处 [16] - GMI - 1687是一种比rivipansel更有效、更特异的E - 选择素拮抗剂，可皮下给药，有望用于门诊甚至家庭治疗急性VOC [21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在肿瘤和镰状细胞病项目上有两个关键目标，一是2021年下半年完成uproleselan的3期试验入组，二是确定是否有机会推进rivipansel治疗镰状细胞病急性VOC的疗法开发 [10] - 公司正在探索将uproleselan与venetoclax和HMA联合用于AML治疗的临床应用选项 [15] - 镰状细胞病患者的治疗选择虽有所增加，但急性疼痛危机仍存在高度未满足的医疗需求，且目前没有针对成人和儿童急性疼痛危机的后期疗法在开发中 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年底公司将有丰富的数据，在ASH会议上有多场关于四种化合物（uproleselan、rivipansel、GMI - 1687和GMI - 1359）的口头报告和海报展示 [23] - 预计未来一年完成uproleselan治疗复发难治性AML的3期试验入组，这将是该潜在基础疗法的重要里程碑 [23] - 随着GMI - 1359治疗晚期乳腺癌的1b期试验入组继续进行，希望在2021年上半年分享研究结果 [24] 其他重要信息 - FDA最近授予rivipansel治疗18岁以下镰状细胞病患者的罕见儿科疾病指定，若该药物在儿科领域的开发取得进展，可能获得优先审评券 [17] 问答环节所有提问和回答 问题1: 推进rivipansel需要什么信息，以及如何考虑GMI - 1687的开发 - 公司计划完成RESET试验的数据分析，预计在ASH会议上进行实质性完整的数据展示，同时会结合FDA的意见以及推进GMI - 1687所需的条件，评估和比较两个项目的机会后再做决策 [58] 问题2: uproleselan在大中华区的开发是否会公布具体日期和时间表，以及完成3期试验入组后何时能看到数据 - 公司会随着大中华区项目的进展提供更新，预计下一步会在研究开始时发布公告；数据时间取决于入组完成情况和达到一定数量的事件（即患者死亡数量），公司预计现有现金能支持到数据读出 [60][61] 问题3: GMI - 1359目前入组了多少患者，2021年上半年能看到什么数据 - 公司未提供具体入组患者数量；该试验是该药物候选物的首次人体试验，将首次观察一些药代动力学/药效学（PKPD）生物标志物，如正常造血干细胞和骨内癌细胞的动员情况，同时收集额外的安全性数据，预计初始数据为生物标志物相关数据 [63][64] 问题4: 能否提供与FDA讨论rivipansel下一步计划的时间细节 - 公司不会提供与FDA具体对话的指导，但承诺在评估了FDA的意见和现有数据并做出明确的下一步决策后，会提供相关指导 [67] 问题5: ASH会议上rivipansel的数据展示是否代表RESET试验的最后一批事后分析，2021年初是否还会分享更多数据 - 公司认为ASH会议上的rivipansel数据展示将是该项目迄今数据的实质性完整呈现，包括RESET试验和开放标签扩展试验的数据，但不排除未来出版物中可能有额外数据 [69] 问题6: 随着美国COVID - 19病例再次激增，uproleselan的AML 3期试验是否会采取缓解措施以确保入组按计划进行 - 由于试验设计和患者治疗方式，该试验在应对COVID影响方面具有优势；患者因急性AML需要住院接受强化化疗，不受疫情影响；试验的全球性也有助于维持入组速度，不同地区受疫情影响程度不同，可相互补充 [70][72] 问题7: 与关键意见领袖（KOL）就rivipansel的交流反馈如何 - 参与试验的研究人员对E - 选择素抑制的临床效果有信心，生物标志物数据支持这一点，他们对该治疗候选药物用于治疗急性VOC的潜力感到兴奋；此外，该疗法有可能改变患者应对VOC的建议模式，受到KOL的关注 [79][80] 问题8: 是否会探索uproleselan与venetoclax和HMA联合疗法的临床应用，以及是否考虑合作及合作阶段 - 公司对该联合疗法的临床应用持积极态度，目前专注于完成uproleselan在复发难治性AML的3期试验；已有研究人员对该联合疗法表现出浓厚兴趣，公司正在寻找经济有效的方式推进其临床应用，有具体计划后会公布 [82][83]