财务数据关键指标变化 - 公司2019年第三和九个月净亏损分别为2750万美元和6670万美元，2018年同期分别为1860万美元和4740万美元，截至2019年9月30日累计亏损1.933亿美元[156] - 2019年第三季度和前九个月合作收入分别为100万美元和350万美元，2018年同期均为9.6万美元，增长因2018年8月签订的合作协议[170] - 2019年第三季度和前九个月研发费用分别为2490万美元和5930万美元，2018年同期分别为1560万美元和3970万美元，增长主要因人员、外部服务等费用增加[171] - 2019年第三季度和前九个月管理费用分别为460万美元和1380万美元，2018年同期分别为310万美元和790万美元，增长主要因人员和外部服务费用增加[174][175] - 2019年第三季度和前九个月净利息收入分别为90万美元和290万美元，2018年同期分别为2.6万美元和10万美元，增长因现金等余额增加和利息费用减少[176][177] - 截至2019年9月30日，公司现金等为1.515亿美元，累计亏损1.933亿美元；2018年12月31日分别为1.531亿美元和1.264亿美元[182] - 2019年前九个月经营活动使用现金6255.9万美元，投资活动提供现金5719万美元，融资活动提供现金7012.8万美元，现金及等价物净减少6475.9万美元[189] - 2019年前9个月经营活动使用现金6260万美元，净亏损6670万美元，非现金费用1050万美元，经营资产和负债变动使用现金630万美元[190] - 2018年前9个月经营活动使用现金2520万美元，净亏损4740万美元，非现金费用430万美元，经营资产和负债变动使用现金1790万美元[191] - 2019年前9个月投资活动提供现金5720万美元，有价证券到期收益9610万美元，购买有价证券2830万美元，购置物业和设备资本支出1060万美元[192] - 2018年前9个月投资活动提供现金3240万美元，有价证券到期收益3720万美元，购买有价证券150万美元，购置物业和设备资本支出330万美元[193] - 2019年前9个月融资活动提供现金7010万美元，公开发行普通股收益7030万美元，行使股票期权收益40万美元，支付递延融资成本60万美元[194] - 2018年前9个月融资活动提供现金1970万美元，发行C系列可转换优先股净收益2090万美元，行使股票期权收益10万美元，支付首次公开发行递延发行成本130万美元[195] - 公司预计未来持续亏损，需大量额外资金，资金需求受产品研发、监管审批等多因素影响[183][184][187] 融资情况 - 2018年10月公司完成首次公开募股，发行6854202股普通股，每股15美元，净收益9260万美元[157] - 2019年4月公司完成包销公开发行，发行6500000股普通股，每股11.5美元，净收益约6970万美元[158] - 2019年10月公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格的上架注册声明，涵盖最高2.5亿美元的证券发行，其中包括通过“市价发行”计划发行最高7500万美元的普通股[159] - 公司通过私募、合作协议、IPO及后续公开发行筹集资金，发行可转换优先股净现金收益1.779亿美元，从bluebird获2000万美元不可退还预付款[178] - 2018年10月IPO发行685.4202万股普通股，净收益约9260万美元；2019年4月公开发行650万股普通股，净收益约6970万美元[179][180] - 2019年10月提交货架注册声明，涵盖最高2.5亿美元证券发行，包括最高7500万美元普通股“随行就市发行”[181] - 截至2019年9月30日，公司通过发行和出售可转换优先股累计筹集约1.779亿美元，扣除发行成本40万美元[196] 合作协议相关财务数据 - 2019年第三和九个月公司从bluebird合作协议中分别确认100万美元和350万美元的收入，2018年同期为9.6万美元[160] 许可协议相关财务数据 - 2017年公司与Arbutus签订许可协议，支付500万美元预付款，2018年9月支付250万美元开发里程碑付款[163] - 2019年第三和九个月公司向Arbutus分别报销材料和人员成本20万美元和30万美元，2018年同期分别为10万美元和40万美元[163] - 2018年9月公司因许可协议支付里程碑款项250万美元，2019年8月因里程碑记录研发费用300万美元[199] 临床试验相关财务数据 - 2019年8月SLATE临床试验达到里程碑，公司记录300万美元研发费用，10月支付该款项[163] 临床试验进展 - 2018年第四季度公司启动GRANITE的首次人体1/2期临床试验，2019年第一季度给药第一名患者[150] - 2019年6月FDA允许SLATE的研究性新药申请继续进行，第三季度启动GO - 005试验并给药第一名患者[151] 经营租赁义务 - 截至2019年9月30日，公司经营租赁总义务为3551.5万美元，1年内支付1175.1万美元，1 - 2年支付720.1万美元，3 - 5年支付1597.9万美元[198] 合同研究和测试协议相关财务数据 - 2019年5月公司与第三方签订合同研究和测试协议，支付预付款10万美元，2019年前9个月确认研发费用80万美元，里程碑付款最高可达3480万美元[201]