财务业绩：收入和利润 - 2022年第一季度总收入为92.9万美元，较2021年同期的88.9万美元增长4%[144] - 2022年第一季度净亏损扩大至3125.4万美元，较2021年同期的1928.9万美元增加62%[144] - 公司净亏损在2022年第一季度为3130万美元，而2021年同期为1930万美元[117] - 2022年第一季度净亏损为3130万美元，相比2021年同期的1930万美元增加了62.2%[153][154] 财务业绩：成本和费用 - 2022年第一季度研发费用激增至2489.5万美元，较2021年同期的1643.8万美元大幅增长51%[144][148] - 2022年第一季度一般行政费用增至505.1万美元，较2021年同期的300.9万美元增长68%[144][149] - 研发费用增加主要由于合同制造费用增长429.1万美元（165%）和临床试验费用增长160.6万美元（47%）[148][151] - 2022年第一季度基于股票的薪酬费用为510万美元，相比2021年同期的340万美元增加了50%[153][154] 现金流状况 - 2022年第一季度经营活动净现金流出为2690万美元，相比2021年同期的2160万美元增加了24.5%[152][153][154] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为3920万美元，主要来自贷款协议提款3890万美元，相比2021年同期的100万美元大幅增长3820%[152][156][157] - 2022年第一季度投资活动净现金流出为10万美元，相比2021年同期的1.4万美元增长614%[152][155] - 2022年第一季度现金及现金等价物净增加1220万美元，而2021年同期净减少2067万美元[152] - 2022年第一季度应付账款减少130万美元，而2021年同期增加70万美元[153][154] 融资活动与资本来源 - 首次公开募股（IPO）的净收益为1.259亿美元[113] - 根据公开市场销售协议（Sales Agreement），公司可出售普通股筹集最多2亿美元，截至2021年12月31日已出售921,042股，净收益为4020万美元[114] - 根据修订后的2020年贷款协议（Amended 2020 Loan Agreement），公司已获得总额1.1亿美元的贷款，并有条件获得额外9000万美元的贷款额度[115] 财务状况：债务与义务 - 截至2022年3月31日，公司长期债务义务（包括利息和最终费用支付）为1.563亿美元，其中940万美元为流动部分，1.469亿美元为非流动部分[125] - 截至2022年3月31日，公司未来最低租赁义务为720万美元，其中220万美元为流动部分，500万美元为非流动部分[124] - 截至2022年3月31日，公司累计赤字为2.584亿美元，现金及现金等价物为1.435亿美元[117] 业务合作与潜在收益 - 根据与Celgene的协议，公司有资格获得总计高达9.341亿美元的开发和监管里程碑付款，以及基于未来全球销售额的分级特许权使用费，费率在较高个位数到较低十位数之间[129] - 公司从2seventy bio许可协议中获得700万美元首付款和200万美元里程碑付款，并有资格获得每个疗法最高5150万美元的里程碑付款及中个位数百分比的分层特许权使用费[130][132] - 公司与Chiesi的期权协议获得1000万美元不可退还的期权启动付款，若期权行使将再获得1250万美元费用[133][135] - 公司有资格从Chiesi协议中获得最高1.225亿美元的里程碑付款以及未来产品销售特许权使用费[135] - 公司在2020年与2seventy的新协议中收到两个初始项目总计40万美元的不可退还前期期权费，并有资格获得每个额外项目的前期期权费[131] - 公司根据2020年协议收到10万美元的期权延期费和210万美元的期权行使费[132] 合同承诺与应计费用 - 截至2022年3月31日，公司为CRO和CDMO支出记录的应计费用约为670万美元[126] - 截至2022年3月31日，公司合同中的不可取消部分总额约为220万美元[127] 风险与内部控制 - 公司认为利率、通货膨胀和外汇汇率波动目前未对其财务状况或经营成果产生重大影响[163][164][165] - 公司披露控制和程序以及财务报告内部控制在本报告期末被评估为有效运行[168][169] - 公司目前未涉及任何重大法律诉讼[172]