公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司总资产为885,365千美元，较2019年12月31日的742,299千美元增长19.3%[10] - 截至2020年6月30日，公司总负债为480,047千美元，较2019年12月31日的480,625千美元略有下降0.1%[10] - 截至2020年6月30日，公司股东权益为405,318千美元，较2019年12月31日的261,674千美元增长54.9%[10] - 2020年第二季度，公司净收入为42,495千美元，较2019年同期的29,972千美元增长41.8%[12] - 2020年上半年，公司净收入为79,355千美元，较2019年同期的51,874千美元增长53%[12] - 2020年第二季度，公司净亏损为61,854千美元，较2019年同期的66,514千美元有所收窄7%[12] - 2020年上半年，公司净亏损为128,218千美元，较2019年同期的140,667千美元有所收窄9%[12] - 截至2020年6月30日，公司发行和流通的普通股数量为101,434,104股，较2019年12月31日的89,682,387股增长13.1%[10] - 2020年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.64美元，较2019年同期的0.81美元有所收窄21%[12] - 2020年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.38美元，较2019年同期的1.77美元有所收窄22%[12] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为6.419亿美元，2020年前六个月净亏损1.282亿美元[24] - 2020年前六个月经营活动净现金使用为9388.8万美元，2019年同期为1.53877亿美元[18] - 2020年前六个月投资活动净现金使用为456万美元，2019年同期为1463.8万美元[18] - 2020年前六个月融资活动净现金提供为2.5289亿美元，2019年同期为2.74682亿美元[18] - 2020年前六个月现金及现金等价物净增加1.54482亿美元，2019年同期为1.06188亿美元[18] - 2020年前六个月基本和摊薄后每股净亏损为1.38美元，2019年同期为1.77美元[36] - 截至2020年6月30日，公司认为目前资金至少可满足未来12个月财务需求[26] - 截至2020年6月30日和2019年6月30日，公司前三大客户占总产品毛收入的百分比分别为：客户A 28%和31%，客户B 26%和18%，客户C 24%和30%[40] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司存货余额分别为3547.3万美元和2831.3万美元，其中原材料分别为1727万美元和1604.8万美元，在产品分别为908.9万美元和642万美元，产成品分别为911.4万美元和584.5万美元[60] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司无形资产净值分别为5120万美元和5370万美元[61] - 2020年上半年，公司无形资产摊销额为249.7万美元，其中收购的ARI - KAYCE研发项目摊销242.5万美元，PARI里程碑摊销7.2万美元[62] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司固定资产净值分别为5682.6万美元和6018万美元[64] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司应计费用余额分别为3192.4万美元和4037.5万美元[65] - 2020年第二季度和上半年，公司总租赁成本分别为487.2万美元和847.7万美元[69] - 2020年第二季度和上半年，公司可变租赁付款的可变对价分别为100万美元和110万美元[69] - 截至2020年6月30日，公司授权5亿股普通股，已发行和流通1.01434104亿股[78] - 截至2020年6月30日，公司授权2亿股优先股，面值每股0.01美元，无已发行和流通的优先股[83] - 2020年和2019年第二季度，公司股票期权和受限股票单位的基于股票的薪酬费用分别为950万美元和740万美元；2020年和2019年上半年分别为1850万美元和1430万美元[87] - 2020年和2019年第二季度，公司所得税拨备分别为40万美元和10万美元；2020年和2019年上半年分别为50万美元和30万美元[88] - 2020年和2019年第二季度，公司租金费用分别为110万美元和80万美元；2020年和2019年上半年分别为190万美元和160万美元[91] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为9390万美元，2019年同期为1.539亿美元[167] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为460万美元，2019年同期为1460万美元[168] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为6.419亿美元，较2019年12月31日增加1.545亿美元[166] 公司股权相关情况 - 2020年第二季度，公司完成1115.5万股普通股承销发行，发行价每股23.25美元，扣除费用后净收益2.459亿美元[24] - 2020年第二季度，公司完成1115.5万股普通股承销公开发行，净收益2.459亿美元[79][81] - 2019年第二季度，公司完成1065.7692万股普通股包销公开发行，发行价每股26美元，扣除1600万美元承销折扣和发行费用后，净收益2.611亿美元[82] - 公司为行使股票期权、受限股票单位归属和可转换债券转换分别预留1327.1513万股、86.821万股和1149.228万股普通股[78] - 2019激励计划经股东批准，初始授权发行350万股，2020年追加450万股，截至2020年6月30日，剩余517.6799万股待发行[84] - 2020年上半年，公司向新员工授予涵盖66.241万股普通股的激励性股票期权[84] - 2018员工股票购买计划经股东批准，预留100万股，2019 - 2023年每年新增数量为120万股、当日流通股数量2%和管理员确定数额中的最小值[85] - 截至2020年6月30日，未归属股票期权的未确认薪酬费用为6690万美元，预计在2.5年加权平均期内确认；未归属受限股票单位的未确认薪酬费用为1920万美元，预计在2.8年加权平均期内确认[86] - 2020年第二季度公司完成公开发行，净收益2.459亿美元；2019年第二季度净收益2.611亿美元[163][164] - 2020年第二季度公司无未注册股权证券销售[187] 公司可转换债券相关情况 - 2018年1月，公司完成可转换债券承销公开发行，总本金4.5亿美元，净收益约4.358亿美元[72] - 可转换债券初始转换率为每1000美元本金兑换25.5384股普通股，初始转换价格约为每股39.16美元[73] - 截至2020年6月30日，可转换债券负债部分公允价值估计为3.091亿美元，权益部分为1.409亿美元[76] - 2020年第二季度和上半年，可转换债券利息费用分别为703.7万美元和1400.9万美元[77] - 截至2020年6月30日，公司1.75%可转换优先票据负债组成部分估计公允价值为4.319亿美元，账面价值为3.46亿美元[34] - 截至2020年6月30日，公司有4.5亿美元可转换票据未偿还，票面利率为1.75%[174] 公司产品研发与业务进展 - 公司首款商业产品ARIKEYCE于2018年9月在美国获加速批准，临床阶段产品线包括brensocatib和treprostinil palmitil [100] - ARIKAYCE于2018年10月开始商业发货，2018年9月获FDA加速批准用于治疗难治性MAC肺病[103][109] - ARIKAYCE被FDA指定为孤儿药和合格传染病产品，获12年排他期[111] - ARIKAYCE被纳入新的国际NTM肺病治疗指南[112] - CONVERT研究中，63.1%（41/65）接受ARIKAYCE加GBT治疗的患者在第6个月实现培养转化后，停药3个月仍保持持久培养转化，而仅接受GBT治疗的患者为0%（0/10），p<0.0002[117] - 布伦索卡替WILLOW研究中，10mg和25mg剂量组在24周治疗期内达到首次肺部恶化时间的主要终点，p值分别为0.027和0.044[103] - 布伦索卡替10mg组患者肺部恶化率较安慰剂组降低36%（p=0.041），25mg组降低25%（p=0.167）[105] - 公司计划在2020年底前启动布伦索卡替的3期项目[103] - 公司计划在2020年底前将曲前列尼尔棕榈酯推进到1期研究[107] - 2020年7月，EMA的CHMP对ARIKAYCE治疗成人NTM肺部感染给出积极意见，EC预计在2020年下半年做出最终决定[103][115] - 2020年3月公司向日本厚生劳动省提交JNDA，6月Lamira的JMDN获接受并授权在日本使用[103][116] - 312研究中，CONVERT研究仅接受GBT治疗的患者6个月培养转化率为28.4%（19/67），接受ARI Kayce加GBT治疗的患者为12.3%（7/57），最终疗效数据与中期数据一致[118] - NCFBE在美国影响约34 - 52万患者，在法德意西英约35 - 50万患者，在亚太地区约100 - 500万患者，目前美欧日无获批疗法[122] - 2020年6月FDA授予布伦索卡替治疗成人NCFBE减少急性加重的突破性疗法认定[126] - WILLOW研究中，布伦索卡替10mg组与安慰剂相比，试验期间任何时间急性加重风险降低42%（HR 0.58，p = 0.029），25mg组降低38%（HR 0.62，p = 0.046）[128] - WILLOW研究中，布伦索卡替10mg组与安慰剂相比，肺部急性加重率降低36%（p = 0.041），25mg组降低25%（p = 0.167）[128] - WILLOW研究中，安慰剂、布伦索卡替10mg和25mg组导致停药的不良事件发生率分别为10.6%、7.4%和6.7%[129] - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款，用于未来两年开发PRO工具[130] - STOP - COVID19试验预计在英国10个地点招募最多300名重症COVID - 19患者[132] - 目前吸入性前列环素疗法治疗PAH每天需给药4 - 9次，公司认为曲前列尼尔棕榈酸酯可延长作用时间、减少给药频率和副作用[133] - 公司计划在2020年底启动布伦索卡替治疗支气管扩张的3期项目[124] 公司ARIKEYCE业务线数据关键指标变化 - 2020年第二季度ARIKAYCE总净收入达4250万美元，较2019年同期的3000万美元增长41.8%，其中美国市场增长1200万美元（41.4%），EAP销售增长50万美元（51.9%）[145] - 2020年第二季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至1000万美元，较2019年同期的490万美元增长102.3%[146] - 2020年第二季度研发费用增至3570万美元，较2019年同期的3350万美元增长6.6%，主要因薪酬福利和外部制造费用增加[148] - 2020年第二季度销售、一般和行政费用降至4970万美元，较2019年同期的5240万美元下降5.3%，主要因专业费用和外部开支减少[150] - 2020年第二季度无形资产摊销为120万美元，与2019年同期持平[151] - 2020年第二季度利息费用为750万美元，较2019年同期的680万美元增加70万美元，主要是总部融资租赁利息费用增加[152] - 2020年上半年ARIKAYCE总净收入达7940万美元，较2019年同期的5190万美元增长53.0%，其中美国市场增长2620万美元（52.4%），EAP销售增长130万美元（67.3%）[153] - 2020年上半年产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至1840万美元，较2019年同期的910万美元增长102.8%[154] - 2020年上半年产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至1840万美元，2019年同期为910万美元[155] - 2020年上半年研发费用增至7190万美元，2019年同期为6470万美元，增幅11.1%[156] - 2020年上半年销售、一般和行政费用降至1.01亿美元，2019年同期为1.07243亿美元，降幅5.8%[158] - 2020年上半年无形资产摊销为250万美元，与2019年相同[160] - 2020年上半年利息费用为1490万美元，2019年同期为1350万美元，增加