PresentationSo with that, I'd like to just congratulate you and the Insmed team on what's been an exceptional year so far. You secured FDA approval for Brinsupri, delivered impressive TPIP data and are building strong momentum going into year-end. With that, I'll open up the floor if you have any opening remarks.I'm Max Skor, a biotech analyst with Morgan Stanley, and I'm honored to have Will Lewis here, CEO of Insmed. Before we get started, though, I have to read some brief disclosures. For important discl ...

Kering said on Wednesday that it will not fully acquire Italian fashion house Valentino until at least 2028, in its first major move under new CEO Luca de Meo. ...

Insmed (NasdaqGS:INSM) FY Conference September 09, 2025 04:50 PM ET Company ParticipantsMaxwell Skor - VP - Biotech Equity ResearchWilliam Lewis - President, CEO & ChairmanMaxwell SkorI'm Max Skor, a biotech analyst with Morgan Stanley, and I'm honored to have Will Lewis here, CEO of Insmed Incorporated. Before we get started, I have to read some brief disclosures. For important disclosures, please see the Morgan Stanley Research Disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have a ...

公司业务概览 - 公司拥有3个临床/商业化阶段项目 重点关注其中3个 [5] - ARIKAYCE作为核心商业化产品已上市7年以上 [5] 发展前景 - 过去12-18个月公司展现出巨大的价值增长和患者希望 [4] - 未来潜力可能比已实现的成果更大 [4] 会议背景 - 富国银行生物科技分析师主持与Insmed公司的炉边谈话 [1] - 公司首席财务官Sara Bonstein代表公司出席会议 [3]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有约19亿美元现金 截至最近报告期 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 ARIKAYCE - ARIKAYCE作为商业化产品已超过7年 持续实现两位数增长 [4] - 当前美国难治性非结核分枝杆菌患者约12,000-17,000人 所有NTM患者约100,000人 [65] - 预计ARIKAYCE峰值销售额可达10亿美元 [65] Brensocatib - Brensocatib已获得FDA批准 是首个同类、首个治疗该疾病的药物 [5] - 在非CF支气管扩张症中的峰值销售额机会达50亿美元 [6] - 第三季度将开始产生收入 但只有数周收入 第四季度将是首个完整收入季度 [29] - 将提供新患者起始数和累计处方医生数等指标 [32] TPIP - TPIP在PAH和PAH-ILD中的峰值销售额机会达20亿美元 该数字不包括IPF适应症 [11] - PAH试验显示35% PVR改善和35米6分钟步行距离改善 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采取早期投资策略 提前部署医疗事务团队和市场准入团队 [23] - 市场准入策略采用"无摩擦启动"方式 通过医生证明而非繁琐文书工作 [26] - 建立了面向患者的疾病认知网站 获得约100万次独立访问和近70,000名自我识别的患者 [30] - 研发了800多种后续分子 首个IND候选药物即将推进 [58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对未来潜力充满信心 认为可能比过去12-18个月展示的增长更大 [4] - 认为拥有"三中三"的成功潜力 ARISE、ASPEN和ILD/PAH数据均成功 [6] - 预计2024和2025年是重要年份 2026年也将是伟大的一年 [68] 其他重要信息 临床项目进展 - ARIKAYCE标签扩展数据将于明年上半年公布 [4] - CRS无鼻息肉数据预计年底前获得 [44] - HS研究设有无效性分析 预计明年第一季度分享信息 [51] - TPIP的ILD三期研究将于年底前启动 PAH研究计划2026年启动 [16] - IPF将直接进入三期研究 [17] 市场机会 - 美国约有500,000名诊断为非CF支气管扩张症的患者 其中约一半在过去12个月内有两次或更多加重 [35] - CRS无鼻息肉在美国有近3,000万患者 其中约300万是类固醇无应答者 [49] - HS在美国 alone就有数十万患者 [56] 问答环节所有提问和回答 问题: TPIP的最新进展和峰值销售机会 [9] - TPIP在PAH和PAH-ILD中的峰值销售额机会为20亿美元 不包括IPF适应症 [11] - ILD三期研究将于年底前启动 PAH研究计划2026年启动 IPF将直接进入三期 [16][17] 问题: 临床试验入组可行性问题 [18] - 公司通过发布混合盲态数据显著提高了PAH试验的入组率 与医学界建立了牢固关系 [19] 问题: Brensocatib上市准备和准入策略 [23] - 公司早期投资了医疗事务和市场准入团队 部署了约120名代表 [23] - 采用"无摩擦启动"策略 通过目标返利策略和医生证明简化流程 [26] 问题: Brensocatib上市初期指标预期 [31] - 第三季度只有数周收入 第四季度是首个完整收入季度 [29] - 将提供新患者起始数和累计处方医生数指标 可能在一月医疗会议上预公布收入 [32] 问题: Brensocatib市场准入和患者人群 [34] - 标签很广泛 不强制要求两次或更多加重 但支付方对话围绕临床研究标准 [37] - 美国约有500,000名诊断为非CF支气管扩张症的患者 其中约一半符合两次或更多加重标准 [35] 问题: Brensocatib峰值销售潜力合理性 [39] - 这是首个可用药物 诊断率可能提高 患者生活质量显著改善 [40][41] - 加重会导致永久性肺损伤 形成恶性循环 [42] 问题: CRS无鼻息肉适应症的开发 rationale和数据预期 [43] - 该适应症与支气管扩张症类似 但是发生在鼻腔 [44] - 研究设计为288名患者 主要终点是总鼻部症状评分变化 期望看到≥1分的安慰剂调整变化 [44] - 混合盲态数据显示超过2分的变化 已批准鼻用类固醇显示0.7-0.9分变化 [48] 问题: HS适应症的试验设计和下一步骤 [50] - CEDAR研究设计为204名患者 设有16周无效性分析 [50] - 独立委员会将在100名患者达到16周时进行评估 预计明年第一季度分享信息 [51] 问题: 后续适应症的营收机会 [53] - CRS无鼻息肉可能与非CF支气管扩张症同样大甚至更大 HS也很重要 [56] - 未承诺具体峰值销售数字 但叠加所有项目可能达到很大数字 [56] 问题: TP1抑制剂的后续分子和生命周期管理 [57] - 研发了800多种后续分子 首个IND候选药物即将推进 [58] - 可能探索更大适应症如RA 2026年将听到更多信息 [58] 问题: ARIKAYCE前线扩展机会 [59] - Encore数据明年上半年公布 预计显示PRO和培养转化方面的显著差异 [64] - ARISE研究显示超过16%的培养转化变化 [64]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有约19亿美元现金储备 用于支持业务发展[8] 各条业务线数据和关键指标变化 - ARIKAYCE作为核心商业产品已上市7年多 保持两位数增长[4] - ARIKAYCE标签扩展数据将于明年上半年公布 有望成为10亿美元级以上项目[4][5] - Brensocatib在Willow和Aspen研究中取得显著成功 已获得FDA批准[5] - Brensocatib在CFBE领域具有50亿美元峰值销售机会[6] - TPIP项目在PAH和PAH-ILD领域具有20亿美元峰值销售机会 该预测未包含IPF适应症[11][12] - TPIP在PAH研究中显示35% PVR改善和35米6分钟步行距离改善[11] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国非CFBE患者约50万诊断病例 其中约一半患者过去12个月内经历两次或更多急性加重[34] - 慢性鼻窦炎不伴鼻息肉患者在美国约2900万人 其中300万为类固醇无应答者[47] - 每年有20万患者因慢性鼻窦炎不伴鼻息肉接受手术治疗[47] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司拥有三个临床/商业阶段项目 具备多重适应症扩展能力[4] - Brensocatib为首个同类、首种疾病药物 为非CFBE患者提供治疗选择[5] - 公司早期投资医疗事务团队和现场力量扩张 为产品上市做准备[23] - 采取针对性返利策略实现无缝上市 强调医生证明而非繁琐文书工作[25] - 公司开发800多种后续分子 计划将第一个分子推进至IND候选阶段[56] - 基因治疗项目中 ALS将是下一个推进方向[67] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为未来潜力可能比过去12-18个月展示的增长更大[4] - Brensocatib上市初期需要数周时间通过专业药物渠道[28] - 第四季度将是Brensocatib第一个完整收入季度[28] - 疾病认知网站获得约100万次独立访问 近7万自述为支气管扩张症患者[29] - 对慢性鼻窦炎不伴鼻息肉研究保持信心 预计年底前获得数据[47] - 对化脓性汗腺炎研究持谨慎乐观态度 预计明年第一季度分享信息[49][50] - 2024和2025年是重要年份 2026年也将是伟大的一年[67] 其他重要信息 - 公司第四个支柱项目已在DMD中完成首例患者给药[67] - 计划在2026年提供更多关于早期阶段项目的信息[67] 问答环节所有提问和回答 问题: TPIP项目的峰值销售机会和最新进展 - TPIP在PAH和PAH-ILD领域原有20亿美元峰值销售预测 该数字未包含IPF适应症且基于相对保守的产品特性假设[11][12][14] - ILD三期研究计划年底前启动 PAH研究计划2026年启动 IPF研究将尽快推进至三期[16][17] 问题: 患者招募可行性问题 - 公司通过发布混合盲态数据加强与医学界沟通 PAH研究招募率显著提升[19] - TPIP的前药配方为患者提供更多用药机会[20] 问题: Brensocatib上市准备和准入策略 - 公司早期投资医疗事务团队 去年10月扩大现场团队约120名代表[23] - 建立内部市场准入专业团队和现场准入管理职能[24][25] - 采取针对性返利策略实现无缝上市 强调医生证明而非繁琐文书[25] 问题: 上市初期业绩预期 - 专业药物通过渠道需要时间 第三季度只有数周收入[28] - 第四季度将是第一个完整收入季度[28] - 计划提供新患者起始数和累计处方医生数等指标[31] 问题: 准入条件和患者覆盖面 - 美国约有50万诊断非CFBE患者 其中一半符合两次或更多急性加重标准[34] - 标签为广泛标签 不强制要求两次或更多急性加重[35][36] - 支付方支持基于临床研究标准的报销[36] 问题: 峰值销售机会的合理性 - 目前该疾病无任何可用药物[39] - 患者生活质量显著改善 减少急性加重可避免永久性肺损伤[40][41] - 给药方式便利 安全性特征吸引人[37][38] 问题: 慢性鼻窦炎不伴鼻息肉研究设计 - 研究设计类似Willow 纳入288例患者 三臂随机研究[43] - 主要终点为总鼻部症状评分变化 期望看到1分以上的安慰剂调整变化[43][44] - 混合盲态数据显示2分以上变化[46] 问题: 化脓性汗腺炎研究设计 - CEDAR研究纳入204例患者 16周研究[48] - 在第16周设置无效性分析 基于100例患者数据[49] - 预计明年第一季度分享信息[49] 问题: 其他适应症收入机会 - 慢性鼻窦炎不伴鼻息肉可能与非CFBE同样大甚至更大[54] - 化脓性汗腺炎也是重要市场 美国有数十万患者[54] 问题: 后续TPI1抑制剂开发计划 - 公司开发800多种后续分子 计划将第一个分子推进至IND候选阶段[56] - 可能探索类风湿关节炎等更大市场机会[56] - 2026年将分享更多信息[56] 问题: ARIKAYCE前线扩展机会 - ENCORE研究结果明年上半年公布[63] - 美国难治性NTM患者1.2-1.7万 全部NTM患者约10万[64] - ARIKAYCE峰值销售机会为10亿美元[64] 问题: 第四支柱项目进展 - DMD已完成首例患者给药[67] - ALS将是基因治疗下一个推进方向[67] - 2026年将分享更多早期阶段项目信息[67]

公司活动安排 - 公司管理层将在2025年9月5日东部时间上午8点于波士顿参加Wells Fargo 2025医疗健康会议 [1][4] - 公司管理层将在2025年9月9日东部时间下午4点50分于纽约参加摩根士丹利第23届全球医疗健康年度会议 [1][4] - 这两场活动均提供网络直播 可在公司官网投资者关系栏目观看 直播结束后30天内可观看回放 [1] 公司业务定位 - 公司是一家以人为本的全球生物制药企业 致力于提供首创和最佳疗法以改变重症患者生活 [2] - 公司拥有多元化的已上市及中后期研究阶段药物组合 并开展前沿药物发现研究 [2] - 研发重点集中于需求最迫切的患者群体 [2] 研发管线布局 - 最先进的项目集中于肺部及炎症疾病领域 包括两种治疗慢性衰弱性肺病的已获批疗法 [2] - 早期项目涵盖广泛技术平台 包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质生产、RNA末端连接和合成拯救技术 [2] 公司地理分布 - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特 在美国、欧洲和日本设有办公室及研究基地 [3] 行业地位认可 - 公司连续四年被评为科学领域最佳雇主第一名 被公认为生物制药行业最佳雇主之一 [3]

公司估值与市场前景 - William Blair首次覆盖Insmed公司并给予跑赢大盘评级 认为其药物临床和商业执行能力将显著提升公司估值[1] - 公司股价自支气管扩张症药物Brinsupri公布阳性三期结果以来上涨450%（同期XBI指数涨幅仅2%）[1] - 分析师预测公司2035年峰值销售额有望接近150亿美元 2031年收入预期达77亿美元[4][6] 核心产品进展 - Brinsupri获得FDA批准成为首个且唯一用于非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的口服每日一次疗法 适用12岁以上患者[2] - Brinsupri针对的NCFB适应症具有多重磅炸弹级市场潜力[1] - TPIP（曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉剂）治疗肺动脉高压的2b期研究达到主要终点和所有次要疗效终点[3] - TPIP主要终点显示肺血管阻力（PVR）较基线降低35% 最小二乘均值比为0.65[4] 商业发展策略 - 公司通过Brinsupri强势商业发布可获约5倍五年销售预测的估值[6] - 即将公布的Brinsupri、Arikayce和TPIP试验数据可能解锁新适应症 支持市场扩张[4] - 公司有望发展成为领先的大型生物科技企业 并购可能性存在但现有市场机会已具显著价值[5]

药品批准 - 美国食品药品监督管理局批准Insmed公司Brinsupri（brensocatib 10毫克和25毫克片剂）用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症 该药物为口服每日一次疗法 适用人群为成人及12岁以上儿童[1] - Brinsupri成为首个且唯一获得FDA批准的非囊性纤维化支气管扩张症治疗药物 该疾病特征为气道永久性扩张损伤 导致持续黏液分泌 反复感染和呼吸困难[1] 市场规模与临床数据 - 美国非囊性纤维化支气管扩张症确诊患者约50万人[2] - 三期ASPEN研究显示 10毫克剂量组年恶化率较安慰剂降低21.1% 25毫克剂量组降低19.4%[3] - 两种剂量均显著延长首次恶化时间 提高治疗期间无恶化患者比例 25毫克组在52周时显著减缓肺功能下降（通过支气管扩张剂后一秒用力呼气量测定）[4] 监管进展与商业规划 - 欧洲药品管理局和英国药品与保健品管理局已受理brensocatib申请 日本申报计划于2025年进行[5] - 各区域商业化上市预计于2026年实现（需获得批准）[5] 市场反应 - Insmed股票价格上涨6.20%至119.89美元[6]

行业与公司 - 公司：Insmed (INSM) [1] - 行业：生物制药/呼吸系统疾病治疗 [2] - 核心产品：Brensocatib（品牌名BrinSupri），用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）[4] 核心观点与论据 **1 产品获批与市场定位** - FDA批准Brensocatib用于12岁及以上NCFB患者，成为首个针对该疾病的疗法 [4][5] - 产品定位为“首创新药”（first-in-class），适用于中性粒细胞介导的炎症性疾病 [5] - 美国市场定价为每年88,000美元（10mg和25mg剂量价格相同），预计净价折扣25%-35% [6][7] - 全球峰值销售潜力超过50亿美元（仅NCFB适应症）[8] **2 商业化策略** - 销售团队已覆盖约27,000名呼吸科医生（学术中心及社区医院）[6] - 提供两种剂量（10mg和25mg），医生可根据患者情况选择，灵活性高 [11][22] - 计划追踪新患者数量、处方医生数量等指标，直至发布年度销售指引 [8][60] **3 临床数据与标签优势** - 25mg剂量在FEV1（肺功能指标）上显示统计学显著改善 [11] - 标签未限制肺部急性加重次数，但预计支付方仍会参考III期试验标准（过去12个月≥2次急性加重）[11][25] - 安全性标签符合预期，包括皮肤和牙周问题等已知副作用 [12] - 24个月保质期，利于库存管理 [12] **4 患者人群与市场潜力** - 美国NCFB患者约50万，其中25万符合试验标准（过去12个月≥2次急性加重）[14] - 预计诊断率将随药物上市提升，并推动哮喘/COPD患者（约3200万）接受NCFB筛查 [15] - 60%目标患者为Medicare参保者，受益于IRA自付费用上限政策 [47][48] **5 支付方与准入策略** - 预计支付方要求与III期试验标准一致（≥2次急性加重），但标签无强制限制 [25][70] - 推动“无摩擦准入”，简化处方流程（如医生证明替代CT扫描）[33][80] - 通过专业药房渠道分发，避免公开处方数据泄露 [61] 其他重要内容 **1 竞争格局与未来拓展** - 预计未来数年无竞品，独占市场 [80] - 探索其他适应症（如慢性鼻窦炎、化脓性汗腺炎），并开发其他DPP-1抑制剂配方 [75][76] **2 医生与患者反馈** - 医生调查显示90%有意开具处方，69,000名患者已主动关注该疗法 [64][66] - 急性加重的定义存在临床灵活性，但医生熟悉标准（症状持续48小时）[27][28] **3 运营细节** - 产品上市后约1个月可完成渠道铺货并确认收入 [18] - 库存充足，可支持即时供应 [12] 数据与单位换算 - 全球峰值销售目标：$5,000,000,000 → 50亿美元 [8] - 美国患者规模：500,000 → 50万 [14] - 销售团队覆盖医生：27,000 → 2.7万 [6] 问答环节补充要点 - 季节性或影响急性加重（如病毒感染高发期），但历史发作次数是更强预测指标 [46] - 不提供季度内处方数据，避免误导市场 [61] - 10mg剂量商业化旨在提供灵活性，不影响支付方覆盖 [22] --- 注：所有引用均来自原文，按[序号]标注，关键点后不超过3个引用。