药物管线与业务进展 - 公司拥有超40种药物的管线，有望在2020年底使10种药物进入3期研究[158][159] - 截至2019年3月，SPINRAZA在超40个国家获批，超7500名患者接受治疗，公司已获超4.1亿美元特许权使用费[160] - TEGSEDI于2018年在美国、欧盟和加拿大获批，自推出以来产品销售额达900万美元[161] - WAYLIVRA于2019年5月获欧盟有条件上市许可，公司获PTC 600万美元里程碑付款[162][170] 股权情况 - 截至2019年3月，公司拥有Akcea约76%的股份[163] - 截至2019年3月31日，公司拥有Akcea约76%的股份[215] 未来收入预期 - 公司现有合作关系未来有望获得超200亿美元里程碑付款和许可费[166] - 预计Alnylam将公司技术授权给Regeneron的交易完成后，公司将获得2000万美元转授权收入[175] 财务数据关键指标变化 - 营收与付款 - 2019年第一季度总营收2.972亿美元，较2018年同期的1.444亿美元显著增加[167] - 2019年第一季度从合作伙伴处收到超2.7亿美元付款，2018年同期超1.55亿美元[169] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2019年第一季度运营费用1.757亿美元，较2018年同期的1.477亿美元有所增加[168] - 2019年第一季度总运营费用为1.76亿美元，2018年同期为1.48亿美元[179] - 2019年第一季度Ionis Core运营费用为7851.4万美元，2018年同期为8347.6万美元[179] - 2019年第一季度Akcea Therapeutics运营费用为1.28亿美元，2018年同期为4105.2万美元[179] - 2019年第一季度内部公司活动消除费用为7644.6万美元，2018年同期为525.9万美元[179] - 2019年第一季度Akcea运营费用为1.191亿美元，较2018年同期的4110万美元有所增加[204] 财务数据关键指标变化 - 各项费用 - 2019年第一季度产品销售成本为104.1万美元，2018年第一季度无产品销售成本[181] - 2019年第一季度研发和专利总费用为1.06亿美元，2018年同期为1.04亿美元[183] - 2019年第一季度反义药物发现费用为2012.5万美元，2018年同期为1828.1万美元[189] - 2019年第一季度反义药物开发费用为6015万美元，2018年同期为5885.8万美元[190] - 2019年第一季度制造和运营费用为1221.1万美元，2018年同期为1471.1万美元[195] - 2019年第一季度研发支持费用为1393.1万美元，2018年同期为1221.8万美元[198] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用为4730万美元，较2018年同期的3490万美元有所增加[201] - 2019年第一季度利息费用为1160万美元，较2018年同期的1090万美元略有增加[211] - 2019年第一季度所得税费用为3100万美元，较2018年同期的1.5万美元有所增加[213] 财务数据关键指标变化 - 收入与利润 - 2019年第一季度投资收入为1210万美元，较2018年的360万美元有所增加[210] - 2019年第一季度净收入为9090万美元，而2018年同期净亏损为1080万美元[214] - 2019年第一季度归属于普通股股东的净收入为8440万美元，而2018年同期净亏损为140万美元[217] 财务数据关键指标 - 资产与负债 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为23亿美元，股东权益为14亿美元[219] - 截至2019年3月31日，公司1%可转换优先票据未偿还本金余额为6.855亿美元[223] 设施购买与融资 - 2017年7月公司以7940万美元购买主要研发设施大楼，以1400万美元购买制造设施[228] - 公司为主要研发设施和制造设施的购买分别融资5130万美元和910万美元[228] - 主要研发设施抵押贷款利率为3.88%，制造设施抵押贷款利率为4.20%[228] 采购与业务计划 - 截至2019年3月31日公司有未完成的采购订单[229] - 公司计划与合作伙伴合作获取额外收入，可能产生额外现金支出[230] 风险情况 - 公司主要通过长期债务安排面临利率变化风险，次要通过某些短期投资[231] - 公司有以外币为功能货币的外国子公司，面临外汇汇率变化风险[232] - 假设外汇汇率变动10%，对合并财务报表无重大影响[232] 贷款利率选择 - 贷款利率有三种选择，一是一个月伦敦银行同业拆借利率加1.25%的浮动利率；二是按公司选择的1、2、3、4、6或12个月期限，伦敦银行同业拆借利率加1.25%的固定利率；三是贷款期间的伦敦银行同业拆借利率掉期固定利率[233]