公司药物研发管线情况 - 公司拥有超40种处于研发管线的药物，涵盖多个治疗领域[187][195] - 截至2019年9月，公司持有Akcea约75%股份，Akcea有4种临床阶段药物[193] 各药物获批及销售情况 - 截至2019年9月，SPINRAZA在超50个国家获批，超9300名患者接受治疗，公司已获超5.6亿美元商业收入[189] - TEGSEDI于2018年在美国、欧盟和加拿大获批，自推出后产品销售超3000万美元，2019年10月在巴西获批，公司获400万美元收入[190] - WAYLIVRA于2019年5月获欧盟有条件上市许可，在BROADEN研究中达到主要和重要次要终点[191] - 2019年SPINRAZA前九个月全球销售额增长近25%至超15亿美元，患者数量增加约11%至约9300人[201] 公司合作收入情况 - 2019年10月，Akcea与辉瑞合作，将获2.5亿美元预付许可费，最高13亿美元里程碑付款和15%-20%分级特许权使用费，公司将获50%[194] - 2019年前九个月公司从合作伙伴处获超4.8亿美元付款，2019年第四季度已从辉瑞和拜耳获得2.6亿美元付款[199] - 预计2019年第四季度确认与辉瑞的AKCEA - ANGPTL3 - LRx许可相关收入，还将从拜耳获得1000万美元推进IONIS - FXI - LRx的收入 [205] - 公司从诺华、罗氏、葛兰素史克和阿尔尼拉姆获得授权收入分别为1.5亿美元、3500万美元、2500万美元和2000万美元 [207] 公司财务关键指标变化 - 2019年前九个月公司总收入6.28918亿美元，较2018年同期增长超50%，主要因SPINRAZA特许权使用费和研发收入增加[197] - 2019年前九个月公司总运营费用5.23689亿美元，较2018年同期增加，主要因TEGSEDI和WAYLIVRA全球推出的投资[197][198] - 2019年前九个月总营收6.28918亿美元，2018年同期为4.07559亿美元，商业营收增长超35% [204] - 2019年9月30日止三个月和九个月运营费用（不含非现金股权奖励薪酬费用）增加，主要因投资TEGSEDI和WAYLIVRA全球上市 [209] - 2019年第三季度开始确认产品销售成本，截至9月30日的三个月和九个月分别为96.7万美元和337.3万美元 [211] - 2019年研究、开发和专利费用为3.16948亿美元，2018年为3.01153亿美元 [214] - 2019年9月30日止三个月和九个月反义药物发现费用略高于2018年同期 [217] - 2019年9月30日止九个月反义药物开发费用为1.77805亿美元，2018年为1.74111亿美元，开发费用有所下降 [218] - 2019年9月30日止九个月开发费用下降主要因WAYLIVRA、TEGSEDI及AKCEA - APO(a) - LRx开发权转移 [220] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，公司反义药物开发总费用分别为57549000美元和54337000美元；九个月分别为177805000美元和174111000美元[221] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，公司制造和运营总费用分别为12023000美元和10321000美元；九个月分别为36086000美元和37107000美元[224] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，公司研发支持总费用分别为13708000美元和11743000美元；九个月分别为40855000美元和34761000美元[227] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，公司销售、一般和行政总费用分别为60036000美元和68712000美元；九个月分别为203368000美元和178563000美元[230] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，Akcea Therapeutics运营总费用分别为53215000美元和84249000美元；九个月分别为256152000美元和213428000美元[233] - 2019年前九个月Akcea开发和专利费用增加，是因支付7500万美元 sublicense费；预计第四季度因1.25亿美元 sublicense费费用将增加[234] - 2019年截至9月30日的三个月和九个月，Akcea的SG&A费用增加，主要因TEGSEDI和WAYLIVRA商业化[235] - 2019年前三季度公司从成立起累计收入约38亿美元，股权证券净收益约18亿美元，长期债务借款约14亿美元[246] - 2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为22亿美元，股东权益为15亿美元，较2018年底有所增加[248] - 2019年第三季度和前九个月，公司投资收入分别为1310万美元和3900万美元，较2018年同期增加[238] - 2019年第三季度和前九个月，公司TEGSEDI商业化活动亏损份额分别为890万美元和2940万美元[236] - 2019年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为1840万美元和净收入9930万美元，较2018年同期有所变化[242] - 2019年9月30日，公司拥有Akcea约75%的股份，非控股权益亏损较2018年同期减少[243] - 2019年第三季度和前九个月，归属于普通股股东的净收入分别为2620万美元和1.097亿美元，较2018年同期增加[244] - 2019年9月30日，公司合并营运资金为22亿美元，债务和其他义务总计7.634亿美元[250] 公司其他情况 - 公司使用专有反义技术进行药物发现研究，投资相关项目以扩大药物管线 [215][216] - 2019年第一季度，公司收到280万股Akcea普通股，作为Akcea支付的7500万美元 sublicense费；预计在辉瑞对AKCEA - ANGPTL3 - LRx的许可完成后，收到690万股Akcea普通股，作为1.25亿美元 sublicense费[221] - 2018年第三季度，Akcea在TEGSEDI获批后开始确认产品销售成本费用[233] - 2019年截至9月30日的三个月和九个月，研发支持费用略高于2018年同期，主要因业务增长[227] - 2019年9月，董事会批准最高1.25亿美元的普通股回购计划，目前尚未回购[249] - 公司面临利率和外汇汇率变化风险，假设外汇汇率变动10%对财务报表无重大影响[259][260]