财务数据关键指标变化 - 2019年第一季度公司总净产品销售额同比增长14%，预计2019年总净产品销售额将高于2018年[99] - 2019年第一季度产品净销售额为503,331,000美元，较2018年同期的440,847,000美元增长14%；特许权使用费和合同收入为4,855,000美元，较2018年同期的3,766,000美元增长29%；总收入为508,186,000美元，较2018年同期的444,613,000美元增长14%[128][129] - 2019年第一季度产品销售成本（不包括无形资产摊销）为33,506,000美元，较2018年同期的33,919,000美元下降1%；销售、一般和行政费用为167,947,000美元，较2018年同期的207,213,000美元下降19%；研发费用为60,105,000美元，较2018年同期的62,667,000美元下降4%；无形资产摊销为56,885,000美元，较2018年同期的53,007,000美元增长7%；收购在研研发项目费用为56,000,000美元，2018年同期无此项费用；净利息费用为17,922,000美元，较2018年同期的20,605,000美元下降13%；外汇损失为611,000美元，较2018年同期的1,728,000美元下降65%；所得税拨备为29,116,000美元，较2018年同期的19,146,000美元增长52%；被投资企业亏损权益为893,000美元，较2018年同期的337,000美元增长165%[128] - 公司预计2019年产品总销售额将超过2018年，主要得益于Xyrem、Vyxeos和Defitelio的预期销售增长；特许权使用费和合同收入预计将低于2018年，主要由于授权安排的里程碑收入减少[130][131] - 2019年第一季度产品销售成本下降，产品销售净毛利率从2018年同期的92.3%升至93.3%[132] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用下降，主要因2018年同期有5700万美元损失或有事项；预计2019年该费用将增加[133][134] - 2019年第一季度研发费用为6010.5万美元，较2018年同期减少260万美元；预计未来研发费用将持续增加[136][137] - 2019年第一季度无形资产摊销增加390万美元，预计2019年全年将继续增加[138] - 2019年第一季度收购在研研发费用为5600万美元[139] - 2019年第一季度净利息支出较2018年同期减少270万美元，预计2019年全年净利息支出将降低[140] - 2019年第一季度所得税拨备为2910万美元，有效税率为25.3%，低于2018年同期的29.2%[142] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为8亿美元，循环信贷额度借款可用性为16亿美元，长期债务本金余额为18亿美元[144] - 2019年第一季度公司花费1.112亿美元回购0.9万股普通股，平均每股129.66美元；截至3月31日，股份回购计划剩余授权金额为2.679亿美元[148] - 2019年第一季度经营活动提供净现金2.023亿美元，投资活动提供净现金1.66052亿美元，融资活动使用净现金1.30349亿美元[149] 各条业务线数据关键指标变化 - 2019年第一季度Xyrem销售额占公司净产品销售额的73%，2018年全年占比75%[108] - 2019年第一季度Xyrem产品销售额为368,317,000美元，较2018年同期的316,777,000美元增长16%，销量增长5%[129][130] - 2019年第一季度Erwinaze/Erwinase产品销售额为60,899,000美元，较2018年同期的50,627,000美元增长20%，2018年总销售额为1.747亿美元，公司与PBL的许可和供应协议将于2020年12月31日到期，若未达成新协议，公司将失去相关权利[115][129] - 2019年第一季度Defitelio/defibrotide产品销售额为41,500,000美元，较2018年同期的35,061,000美元增长18%[129] - 2019年第一季度Vyxeos产品销售额为28,943,000美元，较2018年同期的26,228,000美元增长10%[129] - 2019年第一季度其他产品销售额为3,672,000美元，较2018年同期的12,154,000美元下降70%[129] 战略合作与协议 - 2019年1月公司与Codiak BioSciences达成战略合作协议，专注外泌体疗法治疗癌症的研发和商业化[100] - 2019年2月公司收到Porton Biopharma终止合同通知，与该公司的许可和供应协议将于2020年12月31日到期[101] - 2019年4月公司与美国司法部和卫生与公众服务部监察长办公室达成和解协议，并签订为期5年的企业诚信协议[105] 产品研发与审批 - 2019年3月公司为儿科发作性睡病患者推出Xyrem，FDA确认公司获得该适应症7年孤儿药独家经营权[102] - 2019年3月FDA批准公司Sunosi新药申请，预计在DEA完成调度审查后在美国推出该产品[103] - 2019年3月公司公布JZP - 258的3期研究积极结果，该产品含钠量比Xyrem少92%，预计2019年底提交新药申请[104] - 2019年3月公司宣布JZP - 258治疗发作性睡病成人患者猝倒和嗜睡的3期研究取得积极顶线结果，预计最早在2019年底提交新药申请[122] 产品竞争与风险 - 已有9家公司提交Xyrem仿制药申请，FDA已批准或暂定批准其中3家，若无加速情况，授权仿制药最早2023年1月1日推出[109] - 公司面临Xyrem REMS修改、Erwinaze供应不足、产品市场接受度、研发和监管审批不确定性、第三方付款人定价压力和政府审查等风险[114][115][117][118][120][121][124][126] 财务报表相关 - 公司财务报表编制需依据美国公认会计原则进行估计和假设，影响资产、负债、收入和费用的报告金额[154] - 公司2018年12月31日年度报告详细说明了关键会计政策和重大估计，除因采用会计准则更新而更新的经营租赁和融资义务政策外，与之前披露相比无重大变化[155] - 公司没有任何资产负债表外安排[156] 报告相关说明 - 本季度报告包含前瞻性陈述，存在已知和未知风险，实际结果可能与陈述有重大差异[157] - 截至2019年3月31日的三个月内，公司市场风险披露与2018年12月31日年度报告相比无重大变化[158] - 截至2019年3月31日，公司披露控制和程序有效[159] - 控制系统只能提供合理而非绝对保证，公司披露控制和程序旨在提供合理保证[160] - 截至2019年3月31日的季度内，公司财务报告内部控制无重大变化[161] - 本季度报告中法律诉讼信息引用第一部分项目1中合并财务报表附注的相关内容[163]