财务数据关键指标变化 - 2020年Q2和H1产品净销售额分别为5.58203亿美元和10.88408亿美元，同比增长7%和6%；特许权使用费和合同收入分别为423.3万美元和875.4万美元，同比下降60%和44%[154][155] - 2020年Q2和H1 Xyrem产品销售额分别为4.46808亿美元和8.54683亿美元，同比增长8%和9%，销量增长5%[155][156] - 2020年Q2和H1 Defitelio/defibrotide产品销售额分别为4271.4万美元和9014.6万美元，Q2同比下降7%，H1同比增长3%[155] - 2020年Q2和H1 Erwinaze/Erwinase产品销售额分别为3268.3万美元和7041.5万美元，Q2同比增长18%，H1同比下降20%[155] - 2020年Q2和H1 Vyxeos产品销售额分别为2656.8万美元和5928.8万美元，同比下降15%和2%[155] - 2020年Q2和H1 Sunosi产品销售额分别为857.8万美元和1050.2万美元，该产品于2019年7月在美国推出，2020年5月在德国开始欧洲滚动推出[155][156] - 2020年Q2和H1研发费用分别为7892.2万美元和1.65029亿美元，同比增加1650万美元和4250万美元[161] - 2020年H1无形资产摊销增加740万美元，主要因2019年2月收到PBL的合同终止通知，减少了Erwinaze无形资产的估计剩余使用寿命；预计2020年无形资产摊销将减少，因2019年第四季度优先审评券无形资产已全额摊销[163] - 2020年H1记录了1.361亿美元的在研研发资产减值费用，原因是决定停止defibrotide预防VOD的3期临床试验[164] - 2020年H1收购在研研发费用主要与Zepzelca许可协议向Pharma Mar支付2亿美元预付款有关；2019年H1主要与战略合作协议向Codiak支付5600万美元预付款有关[165] - 2020年第一、二季度净利息支出分别增加800万美元和860万美元，预计2020年净利息支出将高于2019年[166] - 2020年第一、二季度所得税拨备分别为5480万美元和350万美元，有效税率分别为31.9%和 - 9.2%，2019年同期所得税收益分别为7870万美元和4950万美元，有效税率分别为 - 42.7%和 - 16.5%[168] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为17亿美元，循环信贷额度借款可用性为16亿美元，长期债务本金余额为24亿美元[170] - 2020年上半年经营活动产生的现金流为4.555亿美元，预计2020年将继续产生正经营现金流[170] - 2020年4月公司从循环信贷额度提取5亿美元，6月偿还[171][180] - 截至2020年6月30日，董事会授权的股票回购计划剩余授权金额为4.312亿美元，上半年花费1.465亿美元回购120万股普通股[174] - 2020年上半年经营活动净现金流入较2019年同期增加1.044亿美元[176] - 2020年上半年投资活动净现金使用较2019年同期增加9.647亿美元[177] - 2020年上半年融资活动净现金流入较2019年同期增加6.814亿美元[178] - 2020年6月公司子公司发行10亿美元2026年票据，并用部分净收益回购3.329亿美元2021年票据[179] - 截至2020年6月30日，公司定期贷款借款利率为1.55%，2021年票据固定利率为1.875%，2024年票据为1.50%，2026年票据为2.00%[185] - 公司循环信贷安排未使用金额的承诺费年利率为0.25% - 0.35%，2020年6月30日按0.25%利率和16亿美元未使用金额估算承诺费[185] - 2020年第二季度，公司子公司完成10亿美元2026年可交换优先票据私募配售，固定年利率2.00%，截至6月30日，其公允价值估计为10亿美元[190] 产品研发与上市情况 - 2020年7月，Xywav获批用于治疗7岁及以上发作性睡病患者猝倒或嗜睡，含钠量比Xyrem低92%，约减少1000 - 1500毫克/天[121] - 2020年7月，Zepzelca在美国获批并上市，被纳入NCCN小细胞肺癌临床实践指南[120] - 2020年7月，Defitelio获澳大利亚药品管理局批准用于治疗肝静脉闭塞病[122] - 公司预计2020年底提交JZP - 458生物制品许可申请，2021年年中在美国上市[117] - 公司预计2020年第四季度获得Xywav治疗特发性嗜睡症的顶线数据，2021年第一季度提交补充新药申请，2021年末获批并上市[118] - 2020年公司有多款产品获批和上市，包括美国获批的Xywav、Zepzelca，欧洲获批的Sunosi等[116][120][121] 公司业务运营相关 - 2020年公司进行多项组织架构调整，以加速业务发展[128] - 2020年第二季度公司受疫情影响，预计未来业务、财务状况等将继续受不利影响[129] - 2020年3月全球员工开始远程工作，6月下旬现场团队恢复与医疗专业人员和诊所的面对面互动[130][132] - 新冠疫情对产品需求、新患者启动和治疗产生负面影响，如Xyrem新患者注册、Sunosi处方医生和新患者增长缓慢，Defitelio和Vyxeos需求受影响[131][133][134] - 自2020年第一季度末以来，患者财务援助计划需求呈上升趋势[135] - 预计2020年剩余时间Xyrem、Sunosi等产品全球供应充足，Xywav可支持美国第四季度推出，但Erwinaze全球供应持续中断[136] - 暂停两项健康志愿者临床开发计划，预计2020年8月重启[138] - 近期发行10亿美元2026年票据，预计有足够流动性支持业务投资，但疫情若持续可能影响获取额外资本[140] - 加速研究defibrotide治疗急性呼吸窘迫综合征，有两项2期项目正在进行[142] - Xyrem未来面临仿制药和其他品牌竞争，价格调整可能影响销售[144] - 与Porton Biopharma Limited的许可和供应协议2020年12月31日到期，未来Erwinaze销售将受影响[148] - 增长战略包括持续投资研发和收购、引进新产品，若不成功将对业务产生重大不利影响[149][150] 公司融资与票据发行 - 2020年6月，公司子公司完成10亿美元2.00%可交换优先票据私募发行，用部分净收益回购3.329亿美元1.875%可交换优先票据[119] 公司合作与潜在付款 - Codiak最多可获得2000万美元临床前开发里程碑付款，每个靶点最多可获2亿美元里程碑付款及产品净销售额分层特许权使用费[183] - 2019年8月公司以5250万美元预付款收购Cavion，若达成特定里程碑，最高额外支付2.6亿美元，总潜在代价3.125亿美元[183] - 2019年7月公司从Redx收购泛RAF抑制剂项目，Redx最多可获2.03亿美元开发、监管和商业里程碑付款及基于未来净销售额的中个位数百分比分层特许权使用费[183] - 2020年1月公司的Sunosi获欧盟委员会批准，触发向Aerial和SK分别支付1000万美元和300万美元的监管里程碑付款，Aerial和SK基于销售里程碑最多可获1.65亿美元付款及高个位数至中两位数的分层特许权使用费[183] - 根据与Pfenex的修订协议，Pfenex基于开发、监管和销售里程碑最多可获1.63亿美元未来付款[183] - 其他协议下向第三方的潜在未来里程碑付款总计最多可达2.9亿美元[183]