主要候选产品研究进展 - 公司的主要候选产品替吡法尼已在超5000名癌症患者中研究，目前正评估其在多种实体瘤和血液学适应症中的效果[60] - 替吡法尼针对HRAS突变头颈部鳞状细胞癌的AIM - HN试验预计最终将纳入更多可评估患者，受疫情影响无法合理预测何时完全入组[61][62] - 候选产品KO - 539有望解决约35%的急性髓系白血病，在儿科群体中，KMT2A(MLL)重排白血病在所有年龄段急性白血病中约占10%，婴儿白血病中发病率为70 - 80%[63] - 公司KO - 539获得孤儿药认定，其1/2A期临床试验于2019年9月启动，预计2020年底确定推荐的2期剂量，相关专利预计保护至2036年[63][64] 公司开发活动调整 - 公司于2020年5月4日宣布暂停和终止部分开发活动，包括替吡法尼在T细胞淋巴瘤的注册研究、胰腺癌的2期临床试验以及KO - 947项目[65] 财务资金状况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.169亿美元，可酌情从硅谷银行额外借款最高1250万美元，通过ATM机制可出售普通股总价最高7500万美元[66] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.321亿美元，现金、现金等价物和短期投资为2.169亿美元，现有资金预计可支持到2022年[80][81] - 2018年11月公司与硅谷银行达成最高2000万美元的定期贷款协议，已借款750万美元，可在2020年11月30日前再借最多1250万美元，贷款年利率为5.50%与（《华尔街日报》公布的优惠利率+0.25%）中的较高者，最终需支付提款金额7.75%的款项[77][78] 财务费用指标变化 - 2020年第一季度研发费用为1257.5万美元，较2019年同期的1038.2万美元增加219.3万美元[73] - 2020年第一季度替吡法尼相关成本为619.2万美元，KO - 947相关成本为76.9万美元，KO - 539相关成本为88.8万美元，人员成本和其他费用为355.6万美元，股份支付费用为117万美元[73] - 2020年第一季度一般及行政费用为762.5万美元，较2019年同期的456.9万美元增加305.6万美元，主要因预商业规划、招聘费用、人员成本和非现金股份支付费用增加[73][74] - 2020年第一季度其他收入净额为99万美元，较2019年同期的101.1万美元减少2.1万美元[73] 现金流量指标变化 - 2020年第一季度净经营活动现金使用量为1982.2万美元，较2019年同期增加557.1万美元，主要因净亏损增加530万美元和预付费用及其他流动资产增加160万美元，非现金股份支付费用增加90万美元抵消部分影响[85] - 2020年第一季度投资活动提供净现金2746.1万美元，较2019年同期增加1165.3万美元，主要因可交易证券购买减少3960万美元，可交易证券到期和销售减少2740万美元[86] - 2020年第一季度融资活动提供净现金24.7万美元，较2019年同期增加14.5万美元，因股票期权行使所得款项增加[87] 重大合同义务情况 - 截至2020年3月31日，公司重大合同义务总计1836.5万美元，其中长期债务750万美元、长期债务利息140.1万美元、经营租赁946.4万美元[89] - 公司许可协议可在180天内书面通知取消，若达成许可协议中的监管和商业里程碑，可能需支付最多约8000万美元的里程碑付款及销售特许权使用费[91] 资产负债表外安排及影响因素 - 截至2020年3月31日，公司无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[92] - 公司认为2020年3月31日利率10.0%的变化不会对投资组合公允价值和利息费用产生重大影响[95][96] - 公司认为通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[97]