财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损1.413亿美元，2019年第一季度净亏损320万美元，2018年同期为270万美元[78] - 截至2019年3月31日，公司通过各种许可和合作安排以及政府赠款获得2790万美元收入[126] - 截至2019年3月31日，公司在研发方面的支出约为1.056亿美元[127] - 公司预计完成ABPM临床研究并重新提交NDA时，TLANDO将产生约250万美元的额外研发成本[128] - 2019年第一季度，TLANDO外部服务提供商成本为130.721万美元，2018年为46.091万美元[133] - 2019年第一季度，公司研发总费用为194.9321万美元，2018年为137.7527万美元，同比增加57.1794万美元[133][138] - 2019年第一季度无许可收入，2018年同期为42.8万美元[138][139] - 2019年第一季度一般及行政费用减少，主要因人员成本减少34.7万美元，专业费用减少17.6万美元，2018年有3.7万美元财产处置损失而2019年无此项[141] - 2019年第一季度其他净费用增加，主要因贷款利息费用增加3.1万美元，不过利息收入增加1.5万美元部分抵消了该增长[142] - 截至2019年3月31日，公司有1750万美元无限制现金、现金等价物和可销售投资证券，高于2018年12月31日的1530万美元；受限现金均为500万美元[144] - 截至2019年3月31日，公司通过销售协议出售5828523股普通股，净收益约1750万美元，支付佣金54万美元[149] - 2019年和2018年第一季度经营活动净现金使用量分别为300万美元和370万美元[156] - 2019年和2018年第一季度投资活动净现金使用量分别为210万美元和90.3万美元[158] - 2019年和2018年第一季度融资活动净现金提供量分别为520万美元和1000万美元[160] - 公司预计现有资金至少可满足到2020年3月31日的运营需求，但未来仍需筹集额外资金[150] 产品研发进展 - 公司最先进的产品候选药物TLANDO是口服睾酮替代疗法，2018年5月8日收到FDA的完整回复信，指出四项缺陷[74][86] - 公司完成了一项ABPM临床研究，共招募138名受试者，研究结果与最近获批的睾酮替代疗法一致[74][87] - 公司在2018年第四季度完成了一项确定性采血研究，评估TU在血清采血管中体外转化为T的程度[74][87] - 公司预计在2019年5月重新提交TLANDO的新药申请，FDA接受后将进行六个月的审查[87] - 公司已获得FDA对LPCN 1144研究性新药申请的批准，预计2019年第三季度开始对2期临床研究的首位受试者给药[114] - LPCN 1111的2b期剂量探索研究于2016年第三季度完成，确定了预计在3期研究中测试的剂量，该剂量达到主要和次要终点，且耐受性良好[115] - 2019年3月27日，Clarus Therapeutics公司的Jatenzo®获FDA批准[107] ABPM研究数据 - ABPM研究共招募144名男性性腺功能减退受试者，138名受试者至少接受了一剂研究药物，126名受试者完成了研究[88] - ABPM研究受试者的基线参数为：平均年龄53.8岁，平均BMI为33.1，24小时平均收缩压为127 mmHg，24小时平均舒张压为79 mmHg[89] - ABPM研究中48%的受试者患有高血压，24%的受试者患有2型糖尿病[89] - ABPM研究的主要结果为：24小时收缩压平均变化为3.82 mmHg，24小时舒张压平均变化为1.20 mmHg[90] - 基线24小时平均收缩压大于140 mmHg的受试者中，32%在研究结束时小于等于140 mmHg；基线24小时平均收缩压小于等于140 mmHg的受试者中，9.7%在研究结束时大于140 mmHg[90] 确定性采血研究数据 - 确定性采血研究中，12名性腺功能减退男性受试者单口服225mg TU剂量的TLANDO，SST样本和PT样本睾酮浓度平均百分比差异为 -1.0%，百分比标准差为9.2%，差异无统计学意义（p = 0.91）[93][94] DV和DF研究数据 - DV和DF研究分别招募95名和100名受试者，完成人数分别为94名和98名；DV研究中80%受试者平均睾酮水平达正常范围，置信区间下限为72%；DF研究中70%受试者平均睾酮水平恢复正常[95][96] - DV研究中，Cmax低于1500 ng/dL和在1800 - 2500 ng/dL之间的受试者百分比分别为85%和7%；仅1名严重违反方案受试者Cmax超过2500 ng/dL[100] SOAR研究数据 - SOAR研究中，315名受试者被分配，210名随机接受TLANDO治疗，105名接受活性对照药物AndroGel 1.62%治疗；TLANDO停药率为38%，AndroGel 1.62%为32%[102] POC肝脏成像研究数据 - POC肝脏成像研究中，48%基线肝脏脂肪至少5%的NAFLD受试者治疗后肝脏脂肪低于5%；100%实现NAFLD缓解的受试者肝脏脂肪相对基线至少减少35%，该组平均相对减少55%[113] - 基线肝脏脂肪至少10%、8%、5%的受试者，治疗结束时相对减少均值分别为40%、42%、33%，应答率分别为75%、80%、71%[113] 疾病相关数据 - 美国20% - 30%人口患有NAFLD，其中15% - 20%进展为NASH[108] - 2015年约有130万NASH患者患有肝硬化[118] - 高达90%的男性肝硬化患者报告有睾酮水平低下的情况[119] - 约11.7%的美国妊娠会导致早产[121] LPCN 1107研究建议 - FDA建议LPCN 1107的非劣效性研究边际为7%，每个治疗组约需1100名受试者，效力为90%[124] 会计政策与市场风险 - 截至2019年3月31日的三个月内，公司关键会计政策无重大实质性变化[165] - 公司面临包括利率不利变化导致潜在损失的市场风险，不进行衍生品或其他金融工具的交易或投机[168] - 假设利率提高10%，公司可销售投资证券公允价值的下降对合并财务报表影响不显著[169] 贷款与销售协议 - 2018年1月5日公司与硅谷银行签订1000万美元贷款协议，贷款于2021年12月1日到期，到期需额外支付65万美元[145] - 2017年3月6日公司与Cantor签订销售协议，可出售最高2500万美元普通股，公司支付3.0%佣金[146] - 2018年1月，公司与SVB签订了1000万美元的贷款和担保协议[170] - 优惠利率提高1%，未来利息费用将增加11.5万美元[170] - 优惠利率降低1%，未来利息费用将减少14.4万美元[170]