财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损1.68亿美元，2020年前九个月净亏损1650万美元，2019年前九个月净亏损970万美元[99] - 公司自成立至2020年9月30日通过各种许可和合作安排以及政府资助获得2810万美元收入[149] - 公司自成立至2020年9月30日在研发方面花费约1.184亿美元[150] - 2020年第三季度研发费用为248.79万美元，较2019年的171.34万美元增加77.44万美元，主要因LPCN 1144临床研究、TLANDO商业制造成本等增加[160][162] - 2020年前三季度研发费用为726.86万美元，较2019年的562.74万美元增加164.12万美元，主要因LPCN 1144临床研究成本增加等[167][169] - 2020年第三季度一般及行政费用为188.72万美元，较2019年的142.73万美元增加45.99万美元，主要因法律成本和人员成本增加[160][163] - 2020年前三季度一般及行政费用为592.60万美元，较2019年的398.96万美元增加193.63万美元，主要因法律成本和人员成本增加[167][171] - 2020年第三季度无许可收入，2019年同期为16.50万美元[160][161] - 2020年前三季度无许可收入，2019年同期为16.50万美元[167][168] - 2020年第三季度利息及投资收入为 - 0.56万美元，较2019年的 - 9.90万美元减少9.34万美元，因利率和证券平均余额降低[160][164] - 2020年前三季度利息及投资收入为 - 7.27万美元，较2019年的 - 34.88万美元减少27.61万美元，因证券平均余额和利率降低[167][172] - 截至2020年9月30日，公司有1880万美元的无限制现金、现金等价物和有价投资证券，2019年12月31日为1410万美元[176] - 2020年4月21日，公司从硅谷银行获得23.40万美元贷款，年利率1.0%，已申请贷款豁免[177] - 2020年2月27日的证券发售毛收入约600万美元，出售10,084,034个A类单位，单价0.595美元[178] - 截至2020年9月30日，2020年2月发售的4,201,681份普通股认股权证已行使，带来约220万美元收益[179] - 2019年11月18日的证券发售毛收入约600万美元，出售10,450,000个A类单位和1,550,000个B类单位，A类单价0.5美元，B类单价0.4999美元[180] - 截至2020年9月30日，2019年11月发售的10,895,970份普通股认股权证已行使，带来约540万美元收益[181] - 2018年1月5日与SVB签订贷款协议，借款1000万美元，利率为Prime Rate加1%，需支付65万美元最终付款费用[182] - 2017年3月6日与Cantor签订销售协议，可发售最高2500万美元普通股，后增至6300万美元，公司支付3%佣金[183] - 截至2020年9月30日，通过销售协议出售9,465,535股普通股，净收益约2320万美元[186] - 2020年和2019年前九个月经营活动净现金使用量分别为1160万美元和840万美元[193] - 2020年和2019年前九个月投资活动净现金使用量分别为150万美元和提供240万美元[195] - 2020年和2019年前九个月融资活动净现金提供量分别为1630万美元和450万美元[197] - 2018年1月5日公司与硅谷银行签订1000万美元贷款协议，利率为优惠利率加1%，贷款于2022年6月1日到期，到期需额外支付65万美元[200] - 2020年4月21日公司根据薪资保护计划从硅谷银行获得23.4万美元贷款，利率1%，贷款于2022年4月21日到期，已申请贷款豁免[201] - 假设利率提高10%，公司可销售投资证券公允价值的下降对合并财务报表影响不显著[208] - 2018年1月公司与硅谷银行签订的1000万美元贷款协议，优惠利率每增加1%，利息费用增加5万美元；每降低1%，利息费用减少5.6万美元[209] 产品候选药物TLANDO相关进展 - 公司最先进的产品候选药物TLANDO于2019年11月8日收到FDA的完整回复信，2020年2月28日重新提交NDA，PDUFA日期为2020年8月28日，FDA需更多时间审查，预计在2020年11月30日左右采取行动[94][105] - TLANDO产品上市后前两个日历年需向雅培支付最高100万美元的1%净销售额永久特许权使用费，之后无上限，若推出仿制药，特许权使用费降低50%[102] - 2019年3月27日Clarus Therapeutics的JATENZO获批并获三年数据独占期，TLANDO获批可能推迟至2022年3月27日[126] - 公司于2020年2月28日重新提交NDA，PDUFA日期为8月28日，FDA需更多时间审查，预计11月30日左右采取行动[119] ABPM研究相关数据 - ABPM研究共招募144名男性性腺功能减退受试者，138人至少接受一剂研究药物，126人完成研究，118人有可评估的24小时动态血压监测数据[106] - ABPM研究受试者基线参数：平均年龄53.8岁（标准差10.2），平均BMI 33.1（标准差5.8），24小时平均收缩压127 mmHg（标准差16），24小时平均舒张压79 mmHg（标准差6），48%为高血压患者，24%为2型糖尿病患者[107] - ABPM研究结果：24小时收缩压平均变化3.82 mmHg（95%置信区间1.69 - 5.96），24小时舒张压平均变化1.20 mmHg（95%置信区间0.31 - 2.08）[108] - ABPM研究中，基线24小时平均收缩压大于140 mmHg的25名受试者中，32%在研究结束时小于等于140 mmHg；基线24小时平均收缩压小于等于140 mmHg的93名受试者中，9.7%在研究结束时大于140 mmHg[109] 确定性放血研究相关数据 - 确定性放血研究招募12名性腺功能减退男性受试者，单次口服225 mg TU剂量的TLANDO，测量给药后3小时和5小时血样中睾酮浓度[111] - 确定性放血研究结果显示，SST样本和PT样本测量的睾酮浓度给药后总体平均百分比差异为 -1.0%，百分比标准差为9.2%[112] 产品候选药物LPCN 1144相关进展 - 产品候选药物LPCN 1144正在进行LiFT 2期临床研究，预计2021年1月公布主要终点结果，近期完成概念验证肝脏成像临床研究，显示可显著减少有患NASH风险的性腺功能减退男性的肝脏脂肪[96][97] - LiFT 2期临床研究已完成56名活检确诊的NASH男性受试者入组，预计2021年1月获得12周肝脏脂肪减少数据，年中获得36周活检数据[134] DV和DF研究相关数据 - DV和DF研究分别招募95和100名受试者，完成人数分别为94和98名[113] - DV研究中80%受试者平均睾酮水平达正常范围，置信区间下限为72%；DF研究中70%受试者平均睾酮水平恢复正常[115] - DV研究中每剂Cmax分析里，Cmax低于1500 ng/dL和在1800 - 2500 ng/dL的受试者比例分别为85%和7% [119] SOAR研究相关数据 - SOAR研究中210名受试者随机分配到TLANDO组，105名到活性对照组，TLANDO组停药率38%，活性对照组为32% [121] NASH和NAFLD相关市场数据 - 美国约20 - 30%人口患NAFLD，其中15 - 20%进展为NASH，NASH病例预计从2015年1650万例增至2030年2700万例，增长63% [127] - 75%活检确诊的NASH受试者总睾酮低于372 ng/dL [130] - POC肝脏成像研究中48%治疗的NAFLD受试者肝脏脂肪减少至5%以下，100%实现肝脏脂肪减少的受试者相对肝脏脂肪减少至少35%，该组平均相对肝脏脂肪减少55% [132] 肝硬化和早产相关数据 - 肝硬化估计影响超过60万美国人，每年导致约4.5万人死亡，男性受影响的比例是女性的两倍[139] - 约11.7%的美国怀孕会导致早产，早产是新生儿死亡和发病的主要原因[141] TLANDO XR研究进展 - 2016年第三季度完成TLANDO XR的2b期剂量寻找研究，每组12名受试者接受14天治疗[135] - 2014年10月完成TLANDO XR的2a期概念验证研究，招募了12名男性[136] - 公司计划2020年主要专注于TLANDO和LPCN 1144，若无额外资金或产品授权，预计2020年不会启动TLANDO XR的3期研究、LPCN 1148的2期研究和LPCN 1107的3期研究[138][140][144] - 公司设计了TLANDO XR的3期试验方案，预计试验包括3个月的疗效治疗期和1年的安全性评估，最多涉及100名受试者[138] LPCN 1107研究进展 - LPCN 1107多剂量PK剂量选择研究招募了12名平均年龄27岁、孕周约16 - 19周的健康孕妇[142] LPCN 1148研究计划 - 计划中的LPCN 1148的2期临床研究是针对等待肝移植的男性肝硬化患者的为期52周的前瞻性、多中心、随机、安慰剂对照研究[140] 公司其他业务相关信息 - 公司在正常业务中与临床研究组织和供应商签订合同和发出采购订单，这些合同通常可通知终止[202] - 2004年8月公司租赁犹他州盐湖城的设施作为总部，2020年2月24日修改并将租约延长至2021年2月28日[203] - 截至2020年9月30日的九个月内，公司关键会计政策与2020年3月13日提交的10 - K表格中披露的相比无重大变化[204] - 公司面临包括利率变化等市场风险，但不进行衍生品或其他金融工具的交易或投机[207] - 公司投资组合管理目标是保全本金、维持流动性和最大化收益，投资于高流动性、投资级证券和货币市场基金[208] - 公司无资产负债表外安排[206]