财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司总资产分别为107,042,000美元和120,472,000美元，总负债分别为176,875,000美元和168,517,000美元，股东赤字分别为69,833,000美元和48,045,000美元[17] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司总营收分别为7,321,000美元和3,971,000美元，净亏损分别为24,333,000美元和27,919,000美元[19] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司研发费用分别为22,887,000美元和23,460,000美元，一般及行政费用分别为7,495,000美元和8,777,000美元[19] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为32,393,000美元和26,763,000美元，投资活动净现金使用量分别为306,000美元和提供38,034,000美元，融资活动净现金提供量分别为480,000美元和使用165,000美元[24] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别为53,600,000美元和85,820,000美元[17] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司加权平均流通普通股分别为41,027,824股和40,628,434股，基本和摊薄每股净亏损分别为0.59美元和0.69美元[19] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损4.137亿美元，现金及现金等价物为5360万美元[30] - 公司当前财务资源和运营计划可支撑到2019年第四季度，现金跑道不足12个月[31] - 2019年第一季度计算稀释每股净亏损时，排除了具有反稀释作用的潜在普通股，2019年为9065743股，2018年为7801456股[42] - 2019年1月1日公司采用新租赁准则，确认约13737美元的使用权资产和约24497美元的租赁负债[47] - 2019年1月1日公司采用ASU 2018 - 07，对合并财务报表影响不重大[47] - 公司正在评估ASU 2018 - 13对合并财务报表的影响[48] - ASU 2018 - 18将于2020年1月1日生效，公司正在评估其对财务状况和经营成果的潜在影响[49] - 公司现金等价物按公允价值计量，定期存款投资按摊余成本计量，近似公允价值[51] - 公司应付账款和应计费用的账面价值近似公允价值[51] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金等价物分别为40,187美元和39,982美元，均为购买日起90天内到期的货币市场基金[52][53][54] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司受限投资均为1,400美元，是马萨诸塞州剑桥市200 Sidney Street建筑租赁的定期存款保证金[55] - 2019年3月31日和2018年12月31日，公司物业和设备净值分别为24,571美元和26,294美元，2019年和2018年第一季度折旧和摊销费用分别为2,006美元和1,941美元[56] - 2019年3月31日和2018年12月31日，公司应计费用和其他流动负债分别为11,789美元和15,207美元[57] - 截至2019年3月31日，公司流通在外的股票期权为8,908,432股，加权平均行使价格为10.79美元，加权平均剩余合约期限为7.57年，合计内在价值为9,684美元[58] - 截至2019年3月31日，公司未归属受限股票单位为150,400股，加权平均授予日公允价值为9.51美元[60] - 2019年和2018年第一季度，公司基于股票的薪酬费用分别为2,065美元和4,236美元[61] - 2019年和2018年第一季度，公司确认的合作收入分别为6,615美元和3,766美元[70] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，与合作协议未履行部分相关的递延收入分别为130,644美元和137,259美元[71] - 截至2019年3月31日，研究协议交易价格约为33900美元，公司基于进度确认收入260美元[78][80] - 截至2019年3月31日，研究协议相关递延收入为6407美元，其中2770美元为流动递延收入，3637美元为非流动递延收入[81] - 2019年3月31日止三个月，公司合同负债中关联方递延收入从137259美元减至130644美元，非关联方递延收入从0增至6407美元[82] - 截至2019年3月31日，公司经营租赁资产为13202美元，经营租赁负债为23473美元[84] - 2019年3月31日止三个月，公司租赁成本总计2528美元，其中经营租赁成本1154美元，短期租赁成本648美元，可变租赁成本726美元[85] - 截至2019年3月31日，未来最低租赁付款总额预计为29342美元，经营租赁负债现值为23473美元[86] - 2019年2月公司实施重组，聚焦临床阶段治疗候选药物，裁员约30%，一季度记录遣散费等费用1492美元，已支付608美元，预计2019年支付约884美元[90][91] - 2019年和2018年3月31日止三个月，公司均未计提所得税，且对递延所得税资产全额计提减值准备[92][93] - 公司在正常业务中签订赔偿协议，最大潜在赔偿金额在很多情况下无上限，但截至2019年3月31日和2018年12月31日未产生重大成本，未计提相关负债[96] - 2019年第一季度公司净亏损2430万美元，截至2019年3月31日累计亏损4.137亿美元，现金及现金等价物共5360万美元[106] - 2019年第一季度和2018年第四季度，公司与NHS的许可协议分别确认关联方收入6615美元和3766美元，截至2019年3月31日，递延收入为130644美元[100] - 2019年4月公司修改SER - 109临床试验，目标研究入组人数从320人减至188人，预计2019年底完成入组，2020年初公布顶线数据，二季度将确认约7000美元收入[101] - 2019年和2018年第一季度总营收分别为730万美元和400万美元，增长335万美元，主要因与NHS的许可协议交易价格增加[140][141] - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为2290万美元和2350万美元，减少57.3万美元，主要因SER - 109和SER - 262项目费用降低及SER - 287项目费用增加[142][143] - 2019年和2018年第一季度管理费用分别为750万美元和880万美元，减少130万美元，主要因人员相关成本降低和专业费用增加[143] - 2019年第一季度重组费用为150万美元，已支付60万美元，预计剩余9个月支付90万美元[144] - 2019年和2018年第一季度其他收入（支出）净额分别为20万美元和30万美元，主要来自投资活动利息收入[145] - 2019年第一季度净亏损2433.3万美元，较2018年的2791.9万美元减少358.6万美元[140] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物共5360万美元，累计亏损4.137亿美元[151] - 基于当前计划和预测费用，公司现有资金预计可支撑到2019年第四季度，但存在不确定性[151] - 公司持续亏损，需额外资金支持运营，可能通过融资、合作等方式获取[150] - 2019年第一季度经营活动使用现金3240万美元，主要因净亏损2430万美元和经营资产负债变化使用现金1270万美元，部分被非现金费用460万美元抵消[160] - 2018年第一季度经营活动使用现金2680万美元，主要因净亏损2790万美元和经营资产负债变化使用现金500万美元，部分被非现金费用610万美元抵消[162] - 2019年第一季度投资活动使用现金30万美元，为购置财产和设备；2018年第一季度投资活动提供现金3800万美元，包括投资销售和到期收入4430万美元，部分被投资购置和财产设备购置支出抵消[163] - 2019年第一季度融资活动提供现金50万美元，与行使购买普通股期权有关；2018年第一季度融资活动使用现金20万美元，与支付员工限制性股票单位归属的税务义务有关[164] - 截至2019年3月31日，公司现金和现金等价物由现金和货币市场账户组成，市场利率立即变化10%不会对投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[172] - 公司自成立以来持续亏损，2018年净亏损9890万美元，2019年第一季度净亏损2430万美元，截至2019年3月31日累计亏损4.137亿美元[180] - 公司现有财务资源预计可支撑运营至2019年第四季度，现金储备不足一年，对持续经营能力存重大疑虑[184] - 公司需额外资金完成产品研发和商业化，否则可能需推迟、缩减或取消研发及商业化计划[185] - 公司未来资金需求受临床研究进展、产品候选药物生产成本等多因素影响[187] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司正在开发SER - 287治疗溃疡性结肠炎，SER - 109减少艰难梭菌感染复发，若获FDA批准，SER - 109可能成为首款口服微生物组药物[26] - 公司还在开发SER - 301治疗炎症性肠病，SER - 401用于转移性黑色素瘤患者与检查点抑制剂联用[26] - SER - 287的2b期临床试验预计2020年年中完成入组，三季度公布顶线数据，美国约有70万UC患者，不到三分之一的患者通过现有疗法实现缓解[109][110] - 截至2019年4月30日，SER - 109的3期研究已入组135人，修改后预计2019年底完成入组，2020年初公布顶线数据[115] - SER - 401的1b期临床研究于2019年3月开始给药，预计招募30名患者，2020年公布初步结果[116][117] - SER - 301预计2020年初向FDA提交新药研究申请并启动临床开发，届时公司将获得1000万美元里程碑付款[118] - 公司拥有18个活跃专利申请家族，包括10个已国际化申请和3个待决美国临时申请，已获得12项美国授权专利，SER - 109和SER - 287的知识产权权利延至2033年[122] - 公司SER - 109已完成1b期和2期临床研究，SER - 287和SER - 262已公布1b期研究的顶线数据，但尚未完成3期临床研究[190] - 2017年6月公司启动SER - 109针对复发性艰难梭菌感染的3期临床研究，额外试验或计划变更可能影响商业化[199] - SER - 109正在进行的3期试验规模从320名患者缩减至188名患者，可能需开展额外试验以获取足够安全和有效性数据[203] - 美国FDA将罕见病定义为影响少于20万美国个体的疾病或病症，公司的SER - 109和SER - 287已获FDA孤儿药指定[214] - 若产品候选药物获得孤儿药指定并首次获批，在美国可获7年营销独占期，在欧洲为10年，欧洲独占期在特定情况下可减至6年[215] - SER - 287获FDA快速通道指定，用于成人轻至中度UC的诱导和维持临床缓解[211] - SER - 109获FDA突破性疗法指定，公司其他产品候选药物也可能寻求该指定[212] 公司业务合作情况 - 公司与NHS的合作协议中，NHS支付了120,000美元的前期现金付款，公司有资格获得最高285,000美元的开发里程碑付款、375,000美元的监管付款和最高1,125,000美元的商业里程碑付款，以及净销售额的分级特许权使用费[66] - 2019年3月公司与阿斯利康子公司签订研究合作与选择权协议，阿斯利康将分三次支付共20000美元，首笔已于2019年4月支付[72][73] - 2019年3月公司与阿斯利康旗下子公司签订研究合作协议，阿斯利康将分三期共支付2000万美元，首笔已于4月收到[108] - 2016年1月公司与NHS签订许可协议，获1.2亿美元预付款，NHS将按高个位数至高中位数百分比支付特定产品净销售额特许权使用费，公司最多可获2.85亿美元开发里程碑付款、3.75亿美元监管付款和11亿美元商业里程碑付款，潜在价值超19亿美元[153] - 2019年3月公司与阿斯利康签订研究协议，阿斯利康承担研究活动成本并报销公司费用，分三期支付共2000万美元[156][157] - 对于IBD的NHS合作产品开发，公司承担至多2期临床试验费用及3期和其他临床试验67%的费用，NHS承担其余33% [154] - 对于CDI的NHS合作产品开发，公司承担SER - 109的2期和3期临床试验所有费用，其他产品除SER - 109外的1期和2期临床试验费用，以及3期临床试验67%的费用，NHS承担33% [155] 公司企业变革情况 - 2019年2月公司进行企业变革，聚焦临床阶段治疗候选药物，裁员约30%[32] - 2019年2月公司实施重组，聚焦临床阶段治疗候选药物，裁员约30%，一季度记录遣散费等费用1