公司总资产情况 - 截至2018年12月31日和6月30日，公司总资产分别为9.6305亿美元和10.4657亿美元[8] - 截至2018年12月31日，公司总资产为96305美元，较2018年6月30日的104657美元有所下降[8] 公司营收与净收入情况 - 2018年第四季度和2017年第四季度，公司营收分别为2048万美元和358万美元；2018年上半年和2017年上半年，营收分别为2536万美元和641万美元[11] - 2018年第四季度和2017年第四季度，公司净收入分别为1202.5万美元和 - 607.9万美元；2018年上半年和2017年上半年，净收入分别为 - 251.7万美元和 - 1486.7万美元[11] - 2018年第四季度公司实现收入200万美元，2017年同期为30万美元，主要因与KHK的许可协议及Helsinn许可协议[121] - 2018年第四季度收入为2048000美元，2017年同期为358000美元；2018年前六个月收入为2536000美元，2017年同期为641000美元[11] - 2018年第四季度净收入为12025000美元，2017年同期净亏损6079000美元；2018年前六个月净亏损2517000美元，2017年同期净亏损14867000美元[11] - 2018年截至12月31日的三个月基本净收入为1202.5万美元，2017年同期净亏损607.9万美元；2018年截至12月31日的六个月基本净亏损251.7万美元，2017年同期净亏损1486.7万美元[56] - 2018年截至12月31日的三个月稀释后净亏损1141.2万美元，2017年同期净亏损607.9万美元；2018年截至12月31日的六个月稀释后净亏损2595.4万美元，2017年同期净亏损1486.7万美元[56] 公司现金流情况 - 2018年上半年和2017年上半年，公司经营活动净现金使用量分别为1001.7万美元和1131.3万美元[14] - 2018年上半年和2017年上半年，公司投资活动净现金提供量分别为459.5万美元和1000.5万美元[14] - 2018年上半年和2017年上半年，公司融资活动净现金提供量分别为86.1万美元和18.9万美元[14] - 截至2018年12月31日和2017年12月31日，公司现金及现金等价物分别为874.8万美元和733.9万美元[14] - 2018年12月31日止六个月经营活动净现金使用量1000万美元，2017年同期为1130万美元[136] - 2018年12月31日止六个月投资活动净现金流入460万美元，2017年同期为1000万美元[137] - 2018年12月31日止六个月融资活动净现金流入90万美元，2017年同期为20万美元[139] - 2018年前六个月经营活动净现金使用量为10017000美元，2017年同期为11313000美元[14] - 2018年前六个月投资活动净现金提供量为4595000美元，2017年同期为10005000美元[14] - 2018年前六个月融资活动净现金提供量为861000美元，2017年同期为189000美元[14] - 截至2018年12月31日，现金及现金等价物为8748000美元，较期初的13309000美元减少[14] 公司药物候选管线情况 - 公司药物候选管线包含4个临床阶段候选药物，包括1个正在进行3期全球注册试验的候选药物和1个正在进行2期临床试验的候选药物[17] - 公司有四个临床阶段的药物候选项目，包括一个正在进行的3期全球注册试验和一个正在进行的2期临床试验[80] 公司许可协议收入情况 - 2018年第四季度和2018年上半年，公司来自KHK许可协议的收入分别为136.1万美元和136.1万美元[27] - 2018年第四季度和2018年上半年，公司来自Helsinn许可协议的收入分别为68.7万美元和117.5万美元[27] - 2018年第四季度和前六个月，KHK许可协议分别确认收入1361000美元和1361000美元，Helsinn许可协议分别确认收入687000美元和1175000美元[27] 公司递延收入情况 - 截至2018年12月31日，公司有910万美元与KHK和Helsinn许可协议下剩余履约义务相关的递延收入，预计未来12个月确认约400万美元，之后再确认510万美元[29] - 截至2018年12月31日，公司有910万美元的递延收入，预计未来12个月确认约400万美元，之后确认510万美元[29] 公司应收账款、合同资产与负债情况 - 2018年7月1日至12月31日，应收账款从8.2万美元增至12.7万美元，合同资产从31.2万美元增至40.3万美元，合同负债从78.8万美元增至914.1万美元[30] - 截至2018年12月31日六个月，应收账款从82000美元增至127000美元，合同资产从312000美元增至403000美元，合同负债从788000美元增至9141000美元[30] 公司税收相关情况 - 2018年12月31日和6月30日，公司为全部净递延所得税资产设立了估值备抵[35] - 截至2018年12月31日和6月30日，无未确认的税收优惠，自2018年6月30日以来未确认税收优惠无重大变化[36][37] - 截至2018年12月31日和6月30日，公司为净递延税资产全额计提估值备抵[35] 公司会计政策变更情况 - 2018年7月1日，公司采用修订追溯法采用Topic 606，对2018年7月1日的期初留存收益无调整[38] - 公司预计2019年7月1日采用ASU 2016 - 02租赁标准，正在评估其对财务报表的影响[39] - 2018年7月1日，公司采用修改追溯法采用Topic 606，对财务报表无影响[38] - 公司预计2019年7月1日采用ASU 2016 - 02租赁准则，正在评估影响[39] 公司金融资产与负债公允价值情况 - 2018年12月31日，现金及现金等价物公允价值为874.8万美元，美国国债为8466.7万美元，认股权证负债为2677万美元；6月30日，现金及现金等价物公允价值为1330.9万美元，美国国债为8943.4万美元，认股权证负债为4631.3万美元[41] - 计算认股权证负债公允价值时，2018年12月31日无风险利率为2.5%，预期寿命为4.4年，预期波动率为80.9%；6月30日无风险利率为2.7%，预期寿命为4.8年，预期波动率为77.3%[44] - 截至2018年12月31日，现金及现金等价物公允价值为8748000美元，美国国债为84667000美元，认股权证负债为26770000美元[41] - 计算认股权证负债公允价值时，2018年12月31日无风险利率为2.5%，预期寿命为4.4年，预期波动率为80.9% [44] 公司许可协议情况 - 2018年10月，公司与KHK签订许可协议，获得1000万美元预付款，有资格获得最高8750万美元额外开发和商业化里程碑付款及日本净销售额的特许权使用费[45] - 2016年8月，公司与Helsinn签订协议，获得2000万美元付款，有资格获得最高4.44亿美元潜在监管和销售里程碑付款及普那司他净销售额的特许权使用费[50] - 公司与Presage签订许可协议，已支付290万美元，首个适应症首次注册试验首位受试者给药时需再支付200万美元，美国、欧盟或日本首个适应症获批前总付款达490万美元，后续里程碑潜在付款最高1.79亿美元，产品净销售需支付中个位数分层特许权使用费[52] - 2018年10月，公司与KHK签订许可协议，获1000万美元预付款，最多可获8750万美元额外里程碑付款及销售提成[45] - 2016年8月，公司与Helsinn签订协议，获2000万美元付款，最多可获44400万美元潜在里程碑付款及销售提成[50] - 2017年9月，公司与Presage签订许可协议，已支付290万美元，最多支付17900万美元里程碑付款及销售提成[52] - 公司与CyDex的许可协议中，需支付不可退还的许可发行费、未来里程碑付款，并按个位数低百分比支付使用Captisol的获批药物未来销售额的特许权使用费，且100%从CyDex采购Captisol[53] - 公司与SBio的资产购买协议中，若获得美国、欧盟和日本的监管批准并达到净销售阈值，将向SBio支付最高7450万美元的里程碑付款[61] - 截至2018年12月31日，公司未对Presage许可协议和S*Bio购买协议的潜在未来付款计提任何金额[60][61] 公司短期投资情况 - 2018年12月31日和2018年6月30日，公司短期投资分别为8470万美元和8940万美元的美国政府证券[63] 公司股权融资情况 - 2018年5月，公司私募普通股和认股权证净筹集7020万美元，发行33003296股普通股及购买16501645股的认股权证，认股权证发行时公允价值3660万美元，2018年6月30日重估为4630万美元，2018年12月31日重估为2680万美元[65] - 公司有一份货架注册声明，可不时出售最高1.5亿美元的普通股、优先股和认股权证，2017年11月签订的ATM销售协议可出售最高3000万美元普通股，截至2018年12月31日未出售，货架注册声明下仍有1.5亿美元证券可用[66] 公司股份支付与期权情况 - 2018年第四季度和2018年上半年，公司总股份支付费用分别为166.3万美元和360万美元，2017年同期分别为70.2万美元和169.8万美元[69] - 截至2018年12月31日六个月，股票期权授予2299250份，行使39378份，没收/取消162474份，到期233854份，期末流通8145159份，加权平均行使价格3.27美元，内在价值318.0109万美元[70] - 2018年授予股票期权确定公允价值的加权平均假设：无风险利率2.8%，预期寿命6.0年，预期波动率85.7%，股息收益率0.0%，加权平均授予日公允价值3.05美元[72] - 截至2018年12月31日，未归属股票期权有740万美元未确认补偿费用，预计在1.8年加权平均期内确认[72] - 2016年6月授予员工364726份受限股票单位，2018年8月归属，释放332193份，发行245782股，86411股被持有人交回用于支付工资税[73] 公司药物临床试验情况 - ME - 401在1b期开放标签剂量递增研究中，复发/难治性惰性B细胞恶性肿瘤患者客观缓解率达82% [83] - 2018年12月ASH年会上报告的ME - 401的1b期数据显示，50名可评估的FL、CLL、SLL和MZL患者客观缓解率为82%，38名FL患者缓解率为76%，大部分IS方案患者维持缓解率72%，IS方案出现疾病进展的患者转回CS方案后多数（70%）可重新控制疾病[91] - ME - 401的1b期研究中，IS方案给药患者3级免疫相关不良事件（irAEs）发生率为11%，CS方案给药患者为34% [92] - ME - 401的2期加速批准研究将随机纳入约150名患者，主要疗效终点为客观缓解率[95] - 2018年第四季度，公司开始招募ME - 401用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的2期临床试验患者[82] - 2018年7月，公司与FDA讨论ME - 401单药治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的加速批准策略，FDA支持拟议的随机2期试验[94] - 2018年1月，FDA批准voruciclib用于血液系统恶性肿瘤的研究性新药申请（IND）[100] - 2018年8月，公司对voruciclib进行剂量范围的1b期临床试验的首例患者给药[100] - 公司ME - 401的1b期研究中，CS给药方案为每日一次服用60mg，IS给药方案为前2个周期每日一次服用60mg，后续每个周期第1 - 7天服用60mg，一个周期为28天[90] - ME - 344正在40名HER2阴性乳腺癌患者中与VEGF抑制剂贝伐珠单抗联用进行试验，中期数据显示有抑制肿瘤增殖迹象[102][106][107] - ME - 344单药1期试验中，21名可评估患者中8人（38%）病情稳定或改善[108] - pracinostat正在全球约500名新诊断AML患者中进行3期注册研究，主要终点为总生存期[116] - pracinostat 2期MDS研究中，前20名可评估患者停药率为10%，后续前3个月因不良事件停药率为4%[118] 公司运营费用与收益情况 - 2018年第四季度公司运营亏损1180万美元，2017年同期为620万美元[120] - 2018年第四季度公司收入成本为100万美元，2017年同期为70万美元，与pracinostat开发活动有关[122] - 2018年第四季度公司研发费用为910万美元，2017年同期为340万美元，ME - 401和voruciclib临床成本及其他费用增加[124] - 2018年第四