公司整体财务状况 - 截至2019年9月30日和6月30日，公司总资产分别为6.8923亿美元和8.2663亿美元，总负债分别为2.1643亿美元和3.4733亿美元[10] - 公司自成立以来累计亏损2.342亿美元，预计未来仍会产生经营亏损和负现金流[22] - 截至2019年9月30日，公司拥有现金及现金等价物、短期投资和普通股应收款项共计6590万美元，预计可满足未来至少12个月的资金需求[22] - 截至2019年9月30日，公司股东权益为47280美元，普通股数量为73655股，额外实收资本为281492美元，累计亏损为234212美元[16] 关键财务指标季度对比 - 2019年和2018年第三季度，公司收入分别为115.7万美元和48.8万美元，净亏损分别为299.4万美元和1454.2万美元[13] - 2019年和2018年第三季度，公司经营活动净现金使用量分别为1407.8万美元和1281.6万美元[19] - 2019年和2018年第三季度，公司投资活动净现金提供量分别为496.7万美元和478.8万美元[19] - 2019年和2018年第三季度，公司融资活动净现金提供量分别为550.5万美元和83.7万美元[19] - 2019年第三季度公司运营亏损1260万美元，2018年同期为1000万美元[125] - 2019年第三季度公司营收120万美元，2018年同期为50万美元，主要因与KKC的许可协议使营收增加80万美元，与Helsinn许可协议相关营收为40万美元，2018年同期为50万美元[126] - 2019年第三季度收入成本为70万美元，2018年同期为100万美元[127] - 2019年第三季度研发费用为900万美元，2018年同期为610万美元，ME - 401因二期研究使临床试验成本增加240万美元[129] - 2019年第三季度一般及行政费用增至410万美元，2018年同期为340万美元，增加70万美元[130] - 2019年第三季度非现金收益为930万美元，2018年同期非现金损失为500万美元，因认股权证负债公允价值变化[131] - 2019年第三季度经营活动净现金使用量为1410万美元，2018年同期为1280万美元[133] - 2019年第三季度投资活动提供净现金500万美元，2018年同期为480万美元[134] - 2019年第三季度融资活动提供净现金550万美元，2018年同期为80万美元[135] - 2019年第三季度净亏损2994美元，2018年同期为14542美元[19] - 2019年第三季度经营活动净现金使用量为14078美元，2018年同期为12816美元[19] - 2019年第三季度投资活动净现金提供量为4967美元，2018年同期为4788美元[19] - 2019年第三季度融资活动净现金提供量为5505美元，2018年同期为837美元[19] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为5984美元，2018年同期为6118美元[19] 公司资产相关情况 - 截至2019年9月30日和6月30日，公司已设立估值备抵以全额冲销净递延所得税资产[31] - 不确定所得税立场若维持可能性低于50%将不予确认，截至2019年9月30日和6月30日无未确认税收利益[32] - 2019年9月30日和6月30日，3级认股权证负债公允价值分别为834.4万美元和1761.3万美元[35] - 计算认股权证负债公允价值时，2019年9月30日和6月30日无风险利率分别为1.6%和1.7%，预期寿命分别为3.6年和3.8年，预期波动率分别为56.9%和56.8%，股息收益率均为0.0% [37] - 截至2019年9月30日和6月30日，公司短期投资分别为5990万美元和6490万美元的美国政府证券[68] - 截至2019年9月30日，公司有1606.1602万份购买普通股的认股权证，行权价为每股2.54美元，6月30日和9月30日的公允价值分别为1760万美元和830万美元[69] 公司商业合作与许可协议 - 2018年10月公司与KKC的许可协议，获1000万美元预付款，有望获最高8750万美元额外开发和商业化里程碑款项及日本净销售额中两位数中段的特许权使用费[39] - 2016年8月与Helsinn的许可协议，公司获2000万美元付款，有望获最高4.44亿美元潜在监管和销售里程碑款项及美国净销售额中两位数中段的特许权使用费[42] - 2017年9月与Presage的许可协议，公司已支付290万美元，首个适应症获批前将支付490万美元，有望支付最高1790万美元开发、监管和商业里程碑款项及净销售额中个位数中段的特许权使用费[44] - 2018年10月与BeiGene的临床合作，研究成本双方平分，公司提供ME - 401，BeiGene提供zanubrutinib [47] - 公司在商业安排中使用判断评估里程碑实现可能性，截至目前未因交易价格估计变化确认重大累计追溯调整[48] - 2019年第三季度KKC许可协议确认收入79.7万美元，Helsinn许可协议确认收入36万美元；2018年第三季度Helsinn许可协议确认收入48.8万美元[54] - 截至2019年9月30日，KKC和Helsinn许可协议的递延收入为690万美元，预计未来12个月确认约370万美元，之后确认320万美元[56] - SBio资产购买协议中，若获得美国、欧盟和日本的监管批准并达到净销售门槛，公司将向SBio支付最高7450万美元的里程碑付款[62] 公司财务项目期间变化 - 2019年第二季度至第三季度，应收账款从0增加到32.6万美元，合同资产从68.6万美元减少到46.9万美元，合同负债从777.4万美元减少到690.6万美元[57] - 2019年和2018年第三季度，因反稀释效应被排除在每股净亏损计算之外的加权平均潜在稀释股份分别为2699.2万股和2409万股[59] 公司租赁相关情况 - 2019年2月FASB发布的租赁新准则，要求租期超12个月的承租人在资产负债表记录使用权资产和租赁负债，2019年7月1日起生效[34] - 截至2019年7月1日，公司办公室运营租赁剩余最低租赁付款约为70万美元，采用8%的折现率确定使用权资产和租赁负债为70万美元；截至9月30日，剩余最低租赁付款约为50万美元，租赁负债为50万美元，使用权资产为40万美元[67] - 公司租赁约20800平方英尺办公空间，剩余合同义务约50万美元[137] 公司股权与股份支付情况 - 2019财年公司通过ATM销售协议出售221.4658万股，收入540万美元；2019年第三季度出售6.3684万股，收入20万美元；截至9月30日，货架注册声明下可用证券总价值为1.443亿美元[70] - 2019年和2018年第三季度，公司总股份支付费用分别为211.3万美元和193.7万美元[73] - 2019年第三季度确定期权公允价值的加权平均假设中，无风险利率为1.8%，预期波动率为73.6%，加权平均授予日公允价值为1.63美元[76] - 截至2019年9月30日，与股票期权未归属部分相关的未确认薪酬费用为850万美元，预计在1.8年的加权平均期间内确认[76] - 2016年6月公司授予员工364,726个受限股票单位（RSU），2018年8月归属，释放332,193个RSU股份，向持有人发行245,782股普通股，86,411股被持有人交回用于支付工资税[77] 公司候选药物管线情况 - 公司的候选药物管线包括ME - 401、Voruciclib、ME - 344和Pracinostat[26] - 公司有四个临床阶段的候选药物，包括一个正在进行3期全球注册试验的候选药物和一个正在进行2期临床试验以支持向FDA加速批准营销申请的候选药物[83] - ME - 401正在进行两项研究，一项是2期临床试验，另一项是1b期多臂试验，2019年10月1b期试验更新数据显示，超95名患者入组，报告73名患者疗效数据[92] - 73名可评估的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者总体缓解率为81%，其中55名FL患者缓解率为78%，18名CLL/SLL患者缓解率为89%[94] - ME - 401在1b期试验中耐受性良好，未观察到4级或5级特殊不良事件，3级特殊不良事件中，持续给药（CS）腹泻/结肠炎发生率为23%，间歇给药（IS）为5%[95] - 公司与BeiGene合作评估ME - 401与zanubrutinib联合治疗B细胞恶性肿瘤的安全性和有效性，费用均摊，双方保留各自药物商业权利[97] - 公司正在招募患者进行全球随机2期试验评估ME - 401治疗FL的疗效、安全性和耐受性，约166名患者将随机分组，主要疗效终点是客观缓解率和耐受性[99] - Voruciclib是一种口服CDK抑制剂，正在B细胞恶性肿瘤患者中进行1b期剂量范围试验[100] - voruciclib在多项1期研究中已对超70名患者进行评估，耐受性与同类药物一致，临床前研究显示其对MCL1有剂量依赖性抑制作用，并抑制MYC蛋白表达[106] - ME - 344在一项针对HER2阴性乳腺癌的多中心随机临床试验中与贝伐珠单抗联用，共涉及42名患者[107] - ME - 344单药1期试验中，21名可评估患者里8人（38%）病情稳定或改善，5人无进展生存期至少是入组前最后一次治疗的两倍，1名小细胞肺癌患者获确认部分缓解并持续治疗两年[115] - ME - 344治疗组平均绝对Ki67降低13.3，贝伐珠单抗单药组增加1.1（P = 0.01）；平均相对Ki67降低23%，单药组增加186%（P < 0.01）；血管正常化患者中平均相对Ki67降低33%，单药组增加11.8%（P = 0.09）[116] - pracinostat的3期全球注册临床试验将在全球招募约500名新诊断、不适合强化化疗的成年AML患者，患者按1:1随机分组[121] - pracinostat联合阿扎胞苷的2期试验中，老年新诊断AML患者中位总生存期19.1个月，完全缓解率42%（21/50），而阿扎胞苷单药中位总生存期10.4个月，完全缓解率19.5%[117] - pracinostat的2期MDS试验中，前20名可评估患者停药率10%，符合前3个治疗周期预设阈值，试验扩大至60名患者；前3个月因不良事件停药率4%，远低于此前2期试验的26%[123] - 高和极高危MDS患者未接受过甲基化抑制剂治疗，中位生存期分别为1.6年和0.8年[122]