公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司总资产为9.6623亿美元，较2019年6月30日的8.2663亿美元增长16.9%[10] - 2020年第一季度，公司净亏损432.9万美元，较2019年同期的1735.5万美元有所收窄[13] - 2020年前九个月，公司净亏损2754万美元，较2019年同期的1987.2万美元有所扩大[13] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资总额为9279.8万美元，较2019年6月30日的7448.9万美元增长24.6%[10] - 2020年前九个月，公司经营活动净现金使用量为3485.4万美元，较2019年同期的2135.9万美元有所增加[18] - 2020年前九个月，公司投资活动净现金使用量为2124.6万美元，而2019年同期为净现金流入1436.3万美元[18] - 2020年前九个月，公司融资活动净现金流入为5394.8万美元，较2019年同期的111.3万美元大幅增加[18] - 公司自成立以来累计亏损2.588亿美元，预计未来仍将产生经营亏损和负现金流[21] - 截至2020年3月31日，公司拥有9280万美元的现金及现金等价物和短期投资，预计至少能满足未来12个月的资金需求[21] - 2020年和2019年第一季度，公司收入分别为124.4万美元和124.9万美元，净亏损分别为432.9万美元和1735.5万美元[13] - 2020年和2019年前九个月，公司收入分别为340.9万美元和378.5万美元，净亏损分别为2754万美元和1987.2万美元[13] - 截至2020年3月31日和2019年6月30日，公司总资产分别为9662.3万美元和8266.3万美元，总负债分别为2212.5万美元和3473.3万美元，股东权益分别为7449.8万美元和4793万美元[10] - 截至2020年3月31日和2019年6月30日，公司现金及现金等价物分别为743.8万美元和959万美元，短期投资分别为8536万美元和6489.9万美元[10] - 2020年和2019年前九个月，经营活动净现金使用量分别为3485.4万美元和2135.9万美元[18] - 2020年和2019年前九个月，投资活动净现金（使用）提供量分别为 - 2124.6万美元和1436.3万美元[18] - 2020年和2019年前九个月，融资活动净现金提供量分别为5394.8万美元和111.3万美元[18] - 2020年第一季度运营亏损1240万美元，2019年同期为1260万美元[140] - 2020年第一季度收入120万美元，2019年同期为120万美元；KKC许可协议收入80万美元，2019年同期为60万美元；Helsinn许可协议收入40万美元，2019年同期为60万美元[141] - 2020年第一季度收入成本90万美元，2019年同期为120万美元[142] - 2020年第一季度研发费用900万美元，2019年同期为910万美元[145] - 2020年第一季度一般及行政费用增至390万美元，2019年同期为360万美元[146] - 2020年前九个月运营亏损3720万美元，2019年同期为3450万美元[148] - 2020年前九个月收入340万美元，2019年同期为380万美元；KKC许可协议收入230万美元，2019年同期为200万美元；Helsinn许可协议收入110万美元，2019年同期为180万美元[149] - 2020年前九个月收入成本220万美元，2019年同期为320万美元[150] - 2020年前九个月研发费用2620万美元，2019年同期为2430万美元[152] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为9280万美元，若考虑KKC商业化协议则为1.928亿美元[155] 认股权证负债相关数据变化 - 2020年3月31日和2019年6月30日，公司三级认股权证负债公允价值分别为905.1万美元和1761.3万美元[34] - 计算认股权证负债公允价值时，2020年3月31日和2019年6月30日的无风险利率分别为0.2%和1.7%，预期寿命分别为3.1年和3.8年，预期波动率分别为70.7%和56.8%，股息收益率均为0.0%，布莱克 - 斯科尔斯公允价值分别为0.56美元和1.10美元[36] - 截至2020年3月31日，公司有16,061,602份购买普通股的认股权证流通，行权价2.54美元，2023年5月到期；2019年6月30日和2020年3月31日的公允价值分别为1760万美元和900万美元[78] 公司协议及收入相关情况 - 2020年4月，公司与KKC签订商业化协议，KKC将在2020年5月支付1亿美元初始付款，公司最多可获得约5.825亿美元潜在里程碑付款及美国以外地区净销售额提成[40] - 2018年10月，公司与KKC签订日本许可协议，获得1000万美元预付款，2020年4月该协议终止，被商业化协议取代[41] - 2016年8月，公司与Helsinn签订独家全球许可协议，获得2000万美元付款，最多可获得4.44亿美元潜在里程碑付款及普雷西诺司他净销售额提成[45] - 截至2020年3月31日的九个月，公司在与Helsinn协议下唯一剩余的履约义务是开展一项普雷西诺司他联合阿扎胞苷的2期剂量优化研究[46] - 2020和2019年3月31日止三个月，KKC日本许可协议收入分别为81.2万美元和63.1万美元；九个月收入分别为228.2万美元和199.2万美元；Helsinn许可协议三个月收入分别为43.2万美元和61.8万美元，九个月收入分别为112.7万美元和179.3万美元[55] - 截至2020年3月31日，公司与KKC日本和Helsinn许可协议的递延收入为530万美元，预计未来12个月确认约250万美元，之后确认280万美元[57] - 2020年3月31日止九个月，合同资产从68.6万美元降至51.2万美元，合同负债从777.4万美元降至529.5万美元，应收账款新增7.4万美元[58] - 公司与SBio签订资产购买协议，若获得美国、欧盟和日本监管批准并达到净销售阈值，需向SBio支付最高7450万美元的里程碑付款[65] - 公司与协和麒麟（KKC）达成ME - 401全球许可、开发和商业化协议，KKC将在2020年5月支付1亿美元初始付款，公司最多可获得约5.825亿美元潜在开发、监管和商业化里程碑付款及美国以外地区净销售额提成[100][103][105] - 公司与KKC合作，在美国共同开发和推广ME - 401，利润和成本按50 - 50比例分担[39] - 公司可能从KKC获得高达约5.825亿美元的潜在开发、监管和商业化里程碑付款[40] - 公司评估KKC日本许可协议，确定交易价格为1000万美元预付款[42] - 公司与Helsinn的协议中，有资格获得高达4.44亿美元潜在里程碑付款，美国净销售版税从15%左右起[45] - 2020年3月31日止九个月，公司与Helsinn协议下仅剩POC研究这一履约义务[46] - 2017年9月公司与Presage签订许可协议，支付290万美元[47] - 首个适应症首次注册试验首位受试者给药时，公司需再支付200万美元，美国、欧盟或日本首个适应症获批前总付款达490万美元[47] - 公司与Presage协议中，达成特定里程碑最高需额外支付1.79亿美元[47] - 公司对成功开发的产品净销售支付个位数中段分级版税[47] - 公司与CyDex的许可协议中，需支付不可退还的许可发行费、未来里程碑付款和低个位数百分比的特许权使用费，可提前90天书面通知终止协议，截至2020年3月31日未计提未来潜在付款[165] 公司临床药物研发相关情况 - 公司是临床后期制药公司，有四个临床阶段候选药物，包括一个正在进行3期全球注册试验的候选药物和一个正在进行2期临床试验的候选药物[92] - 公司药物候选管线包括ME - 401、伏立西利、ME - 344和普拉西诺司他[95][98] - 公司构建管线的方法是授权有前景的癌症药物，并通过开发、商业化和战略伙伴关系提升项目价值[95] - 2019年10月报告的ME - 401正在进行的1b期临床试验更新中期数据显示，73例可评估的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者总体缓解率为81%，其中55例FL患者缓解率为78%，18例CLL/SLL患者缓解率为89%[108][110] - ME - 401在1b期试验中总体耐受性良好，未观察到4级或5级特殊不良事件，治疗相关3级特殊不良事件中，间歇性给药（IS）腹泻/结肠炎发生率为5.0%（3/57），连续给药（CS）为23%（9/39），治疗突发不良事件停药率为4%[111] - 公司正在进行两项评估ME - 401的研究，一项是TIDAL全球2期试验，另一项是多臂、开放标签、1b期剂量递增和扩展试验，此外，2019年KKC启动了一项在日本惰性B细胞恶性肿瘤患者中评估ME - 401单药治疗的1期研究[100][107] - TIDAL全球2期试验旨在支持FDA加速批准新药申请，预计招募约120名患者，主要疗效终点是治疗客观缓解率[113] - 公司与百济神州合作评估ME - 401与泽布替尼联合治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者的安全性和有效性，费用均摊，双方各自保留商业权利[112] - TIDAL研究预计2020年末完成，预计延迟约一个季度[114] - Voruciclib在多项1期研究中已评估超70名患者，耐受性与同类药物一致[122] - ME - 344在一项1期试验中对难治性实体瘤显示单药活性，在一项与贝伐珠单抗联用的试验中评估了42名HER2阴性乳腺癌患者[123,126] - ME - 344单药治疗难治性实体瘤的1期试验中，21名可评估患者里8名（38%）病情稳定或改善[131] - Pracinostat的3期全球注册临床试验将在全球招募约500名新诊断的不适合强化化疗的成年AML患者[137] - Pracinostat与阿扎胞苷联用的2期试验中，中位总生存期为19.1个月，完全缓解率为42%（50名患者中21名）[133] - 国际3期阿扎胞苷单药试验中，中位总生存期为10.4个月，完全缓解率为19.5% [133] - Pracinostat的2期MDS试验中，前20名可评估患者的停药率为10%，前3个月因不良事件的停药率为4% [139] - ME - 344治疗组平均绝对Ki67降低13.3，而贝伐珠单抗单药组增加1.1（P = 0.01）[136] - ME - 344治疗组平均相对Ki67降低23%，而贝伐珠单抗单药组增加186%（P < 0.01）[136] 公司其他事项 - 2020年1月新冠疫情宣布为全球卫生紧急事件，3月被列为大流行，公司临床开发计划时间表预计受负面影响[67] - 2020年3月27日《CARES法案》签署成法，公司持续评估其对业务的影响，目前无法确定对财务状况、经营成果或流动性的影响[68] - 2019年7月1日，公司采用ASU No. 2016 - 02《租赁》，使用修改后的追溯基础方法，不重述以前的比较期间[69] - 截至2019年7月1日，公司位于加州圣地亚哥办公室的剩余最低租赁付款约为70万美元，使用权资产和租赁负债均为70万美元；截至2020年3月31日，剩余最低租赁付款约为10万美元，租赁负债和使用权资产均为10万美元[72] - 2019年12月，公司签订约32,800平方英尺办公空间的租赁协议，2020年6月1日起租，2028年1月到期，平均年租金约150万美元，总合同义务约1150万美元[73] - 截至2020年3月31日和2019年6月30日，公司短期投资中的美国政府证券分别为8540万美元和6490万美元[74] - 2019年12月，公司完成32,343,750股普通股的包销注册发行，每股价格1.60美元，扣除330万美元成本后，净现金收益4850万美元[75] - 2017年11月至2019年6月30日，公司通过“按市价发行股权”协议出售2,214,658股，收益540万美元；2020年3月31日前九个月，出售63,684股，收益20万美元[76] - 2008年股票综合股权补偿计划授权发行19,089,794股普通股，截至2020年3月31日，有6,613,920股可用于未来授予[80] - 2020年3月31日前三个月和九个月的总股份支付费用分别为155万美元和543.4万美元，2019年同期分别为151.4万美元和511.4万美元[81] - 截至2020年3月31日，股票期权未确认的补偿费用为570万美元，预计在1.6年的加权平均期间内确认[84] - 2016年6月授予员工的364,726份受限股票单位于2018年8月归属，公司发放332,193股，其中86,411股被持有人用于支付工资税[85] - 公司研发成本