公司资金筹集情况 - 截至2020年3月31日，公司自成立以来共筹集约6.587亿美元用于运营，其中合作协议筹集1.555亿美元，首次公开募股及私募配售筹集1.705亿美元，后续发行筹集1.41亿美元，市价发行筹集1.067亿美元，可转换优先股出售筹集8500万美元[76] - 截至2020年3月31日，公司累计筹集6.587亿美元用于运营，其中通过合作协议获得1.555亿美元，首次公开募股及私募配售获得1.705亿美元，后续公开发行获得1.41亿美元，市价发行获得1.067亿美元，出售可转换优先股获得8500万美元[119] 疾病患者数量情况 - 全球约5万名患者患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR），全球20万至50万人可能患有野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（wtATTR - CM）[85][86] - 遗传性血管性水肿（HAE）估计每5万人中有1人受影响，美国和欧洲估计有1.1万至2.15万名确诊患者[88] 公司研究成果及项目进展 - 2019年12月，公司完成对主要脂质纳米颗粒（LNP）配方的为期一年的耐久性研究，在非人类灵长类动物（NHP）单次给药后，血清转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白平均降低超95%[87] - 公司计划在2020年年中提交NTLA - 2001的研究性新药申请（IND）或等效文件，受COVID - 19影响，计划在2020年下半年对首位患者给药[87] - 公司预计2021年下半年提交NTLA - 2002的IND或IND等效申请，该产品单次给药后在NHP中可使血清激肽释放酶水平和活性持续降低6个月[92] - 公司提名NTLA - 5001作为首个治疗AML的工程T细胞疗法开发候选药物，预计2021年上半年提交IND或IND等效申请[97] 公司合作情况及收入 - 再生元自2020年6月起将承担ATTR项目约25%的全球开发成本和商业利润，此前在2019年承担约50% [87] - 公司与诺华的合作中，有望获得高达2.303亿美元的开发、监管和销售里程碑付款以及中个位数版税[98] - 截至2020年3月31日，公司根据再生元协议记录了7500万美元的预付款和2880万美元的研发服务收入，确认了7820万美元的合作收入[103] - 截至2020年3月31日，公司根据2014年诺华协议和诺华修正案记录了6240万美元的现金和应收账款，确认了6240万美元的合作收入[105] - 2020年第一季度合作收入为1290万美元，较2019年第一季度的1040万美元增加250万美元[112][113] 公司业务策略及管线情况 - 公司的策略是通过CRISPR/Cas9平台在体内和体外应用两个领域构建全谱基因组编辑公司[76] - 公司多元化的管线包括针对ATTR和HAE的体内开发项目，以及针对癌症和自身免疫性疾病的体外项目[78] - 公司体内治疗方法中，LNP技术可将治疗成分系统地递送至肝脏[79] - 公司体外管线目标是从自体疗法转向异体疗法，从液体肿瘤转向实体肿瘤[80] 公司财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度研发费用为3465万美元，较2019年第一季度的2371万美元增加1094万美元[112] - 2020年第一季度一般及行政费用为1131万美元，较2019年第一季度的1053万美元增加78万美元[112] - 2020年第一季度运营亏损为3305万美元，较2019年第一季度的2381万美元增加924万美元[112] - 2020年第一季度净亏损为3181万美元，较2019年第一季度的2194万美元增加987万美元[112] - 2020年第一季度研发费用约3470万美元，较2019年同期的2370万美元增加约1090万美元，增幅46%[115] - 2020年第一季度一般及行政费用约1130万美元，较2019年同期的1050万美元增加约80万美元[117] - 2020年第一季度利息收入约120万美元，较2019年同期的190万美元减少约60万美元[118] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为3850万美元，2019年同期为2150万美元；投资活动净现金流入量为5740万美元，2019年同期为570万美元；融资活动净现金流入量为490万美元，2019年同期为400万美元[131] 公司资产及证券情况 - 截至2020年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.503亿美元[120] - 2018年销售协议下，2018年11月发行165.93万股普通股，净收益2850万美元；2019年发行423.1348万股，净收益6780万美元，截至2019年12月31日已售罄[122] - 2019年销售协议下，2019年发行28.7231万股普通股，净收益440万美元；2020年第一季度发行35.1252万股，净收益510万美元，截至2020年3月31日，仍有1.4亿美元普通股可售[124][125] - 截至2020年3月31日，公司现金等价物和有价证券为2.466亿美元[141] 公司会计政策及合同情况 - 公司关键会计政策为收入确认和权益性薪酬，与2019年年报相比无变化[135] - 2020年3月，公司对130 Brookline租赁进行第二次修订，确认使用权资产和租赁负债约730万美元；还签订281 Albany Street租赁协议，房东将出资440万美元用于建设和租户改善[137][138] - 截至2020年3月31日的三个月内，公司合同义务无重大变化[139] 公司市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性，投资主要为有价证券[141] - 公司认为利率立即变动100个基点（即1个百分点）不会对投资组合公允价值产生重大影响[141] - 利率下降会减少公司未来投资收入[141] - 公司无外币或衍生金融工具[142] - 通货膨胀通常会增加公司劳动力成本和项目成本[142] - 公司认为截至2020年3月31日的三个月内，通货膨胀未对经营业绩产生重大影响[142] 公司资产负债表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[140]