公司资金筹集情况 - 截至2020年6月30日，公司自成立以来共筹集约8.898亿美元用于运营，其中合作协议筹集2.688亿美元，首次公开募股及同期私募配售筹集1.705亿美元，后续发行筹集2.491亿美元，市价发行筹集1.164亿美元，可转换优先股出售筹集8500万美元[112] - 截至2020年6月30日，公司累计筹集8.898亿美元，其中2.688亿美元来自合作协议，1.705亿美元来自首次公开募股及同期私募配售等[161] - 2020年6月1日公司进行后续发行，发行630.137万股普通股，净收益1.077亿美元[165] 疾病相关情况 - 全球约5万名患者患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR），典型症状在成年期发作，2至15年内可能致命[120] - 全球约20万至50万人可能患有野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（wtATTR - CM）[121] - 遗传性血管性水肿（HAE）估计每5万人中有1人受影响，美国和欧洲估计有1.1万至2.15万名确诊患者[123] - 急性髓系白血病（AML）患者五年生存率低于30%，2019年美国约有11000人死于AML，新增病例超21000例，诊断时的中位年龄为67岁[129] 公司项目研究进展 - 2019年12月，公司完成对主要脂质纳米颗粒（LNP）配方的为期一年的耐久性研究，在非人类灵长类动物（NHP）单次给药后，血清转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白平均降低超95%[122] - 公司预计2021年下半年提交NTLA - 2002的IND或等效申请，其领先的LNP配方单剂量给药后在NHPs中已证明可使血清激肽释放酶水平和活性持续降低10个月[127] - 公司提名NTLA - 5001作为首个治疗AML的工程T细胞疗法候选药物，预计2021年上半年提交IND或等效申请[131] 公司合作情况 - 再生元制药（Regeneron）在2019年承担ATTR项目约50%的开发成本，自2020年6月中旬起，其承担全球开发成本和利润的比例从50%调整为25%[122] - 公司与诺华的合作中，有望获得高达2.303亿美元的开发、监管和销售里程碑付款以及中个位数版税，2020年第一季度因诺华的IND申请被FDA接受，公司确认了500万美元的里程碑付款[132] - 截至2020年6月30日，公司在与再生元的合作中记录了1.45亿美元的前期付款和3260万美元的研发服务收入，确认了9440万美元的合作收入[139] - 截至2020年6月30日，公司在与诺华的合作中记录了6240万美元的现金，确认了6240万美元的合作收入，其中2020年第一季度确认了500万美元的开发里程碑付款[141] 公司财务数据关键指标变化 - 2020年第二季度公司合作收入为1630万美元，较2019年同期的1110万美元增加了510万美元，主要是由于与再生元协议修改相关的一次性累计调整840万美元[147][148] - 2020年第二季度研发费用为3777.1万美元，较2019年同期的2546万美元增加了1231.1万美元[147] - 2020年第二季度一般及行政费用为1152.6万美元，较2019年同期的1311.8万美元减少了159.2万美元[147] - 2020年第二季度净亏损为3239.3万美元，较2019年同期的2568.3万美元增加了671万美元[147] - 2020年第二季度研发费用从2550万美元增至3780万美元，增幅48%，主要因管线和平台开发费用增加约870万美元、员工相关费用增加约280万美元等[149] - 2020年上半年研发费用从4920万美元增至7240万美元，增幅47%，主要因管线和平台开发费用增加约1480万美元、员工相关费用增加约590万美元等[155][157] - 2020年第二季度一般及行政费用从1310万美元降至1150万美元，主要因法律支出减少310万美元，部分被员工相关费用增加130万美元抵消[151] - 2020年上半年一般及行政费用从2370万美元降至2280万美元，主要因法律支出减少270万美元，部分被员工相关费用增加120万美元抵消[159] - 2020年第二季度利息收入从180万美元降至60万美元，因市场表现导致投资收入下降[152] - 2020年上半年利息收入从360万美元降至190万美元，因市场表现导致投资收入下降[160] - 2020年上半年合作收入从2160万美元增至2920万美元，主要因2016年再生元协议修改产生840万美元一次性累计追赶调整[154] - 2020年上半年经营活动提供净现金1890万美元，2019年同期使用净现金4910万美元[175][176] - 2020年上半年投资活动提供净现金15040万美元，2019年同期为2890万美元[175][177] - 2020年上半年融资活动提供净现金13710万美元，2019年同期为1050万美元[175][178] 公司资金状况 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.368亿美元，预计可支撑至少未来24个月运营[163][173] - 2020年上半年经营活动净现金主要源于与Regeneron合作获得7000万美元预付款和840万美元额外付款，以及诺华的600万美元付款[176] - 2020年上半年投资活动净现金增加主要因有价证券活动增加1.523亿美元，其中1.835亿美元有价证券到期，购买3120万美元[177] - 2020年上半年融资活动净现金包括后续发行所得1.077亿美元、市价发行所得1470万美元等[178] - 截至2020年6月30日，公司现金等价物和有价证券为4.294亿美元，主要面临利率风险[185] 公司租赁情况 - 2020年3月公司对130 Brookline租约进行第二次修订，确认使用权资产和租赁负债约730万美元[181] - 2020年3月公司签订281 Albany租约，租赁约3.9万平方英尺办公和实验室空间，初始租期10年，首年租金每平方英尺99美元，末年达128.87美元[182] 公司经营影响因素 - 公司认为2020年上半年通胀对经营业绩无重大影响[186]