ONS - 5010临床试验进展 - 公司ONS - 5010的NORSE 1试验已完成61名患者入组，预计2020年8月公布顶线数据[119] - NORSE 2预计共入组约220名患者，受疫情影响，预计不晚于2020年8月底完成入组[120][122] - NORSE 3预计入组约180名患者，患者将在三个月内接受四剂ONS - 5010[123] - 美国NORSE 2临床试验预计2020年8月完成患者招募，原计划为2020年5月[138] 市场用药情况 - 美国未获批的贝伐珠单抗非适应症用药至少占湿性AMD处方的50%[125] 公司资金获取情况 - 截至2020年3月31日，公司通过出售股权和债务证券获得2.517亿美元，通过合作和许可协议获得2900万美元[126] - 2020年2月通过公开发行和私募配售筹集约920万美元净收益[130] - 2019年12月11日，公司获批出售约360万美元未使用的新泽西州净运营亏损和研发税收抵免，2020年5月收到约330万美元收益[165] - 2020年2月26日，公司注册直接发行和私募融资，分别获得约6.7百万美元和2.5百万美元净收益[190] - 2020年5月4日，公司获得0.9百万美元PPP贷款，年利率1%，初始六个月延期还款，两年到期[194] 公司现金资源及运营支撑情况 - 2020年3月31日现金资源为470万美元，出售净运营亏损和研发抵免获330万美元，PPP贷款获90万美元，预计可支撑运营至2020年8月[127] 公司净亏损情况 - 2020年上半年净亏损2230万美元[128] 可转换票据转换情况 - 2020年4月至5月，可转换优先担保票据持有人将831932美元本金和应计利息转换为1626456股普通股[131] - 2020年4月1日至5月13日，可转换优先担保票据持有人用831,932美元本金和应计利息兑换1,626,456股普通股[193] 租约终止对现金需求影响 - 终止克兰伯里办公室租约预计在原租约剩余期限内减少现金需求约1400万美元[132] 与MTTR合作费用情况 - 2018年2月至12月，公司每月向MTTR支付58,333美元咨询费，2019年1月起涨至每月105,208美元，ONS - 5010在美国上市后预计涨至每月170,833美元（若ONS - 5010年净销售额低于特定阈值，费用减半）[142] - 2018年3月，公司修订MTTR协议，若某些监管里程碑提前达成，需在2020年9月前向MTTR支付一次性费用268,553美元[144] - 2019年6月，公司再次修订与MTTR的战略伙伴协议，2019年12月前将每月支付给MTTR的费用从105,208美元提高到170,724美元[145] - 2020年1月27日，公司与MTTR终止战略伙伴协议，需向MTTR四名负责人发行7,244,739股普通股，支付一次性和解费110,000美元[146] - 截至2020年3月31日的六个月和三个月，公司确认向MTTR负责人发行限制性股票的补偿费用为78,984美元[148] - 2020年3月19日起，公司月度付款从105,208美元降至约90,000美元[192] 与Selexis费用支付情况 - 2019年11月，ONS - 5010的3期临床项目启动，触发向Selexis支付65,000瑞士法郎（约10万美元）的里程碑付款[152] - 截至2020年3月31日，公司根据商业许可协议已向Selexis支付总计约50万美元[152] 普通股认股权证负债公允价值收入情况 - 2020年和2019年截至3月31日的六个月，公司分别记录与2017年12月发行的高级有担保票据相关的普通股认股权证负债公允价值减少带来的收入20万美元和30万美元[164] 净运营亏损和税收抵免结转情况 - 截至2019年9月30日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为2.027亿美元和7180万美元，将于2030年和2037年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦研发税收抵免结转额为700万美元，2032年开始到期[166] 第一季度财务指标变化 - 2020年第一季度，公司无合作收入，2019年同期为64.114万美元，减少原因是2019财年第四季度相关递延收入已全部确认[169][170] - 2020年第一季度研发费用为438.3214万美元，较2019年同期的593.5884万美元减少160万美元，主要因外包ONS - 5010项目，部分被该项目开发成本增加100万美元抵消[169][171] - 2020年第一季度行政费用为195.7175万美元，较2019年同期的184.9158万美元增加10.8017万美元，主要因设施成本重新分配增加0.4万美元，部分抵消了薪酬及相关福利减少0.4万美元的影响[169][172][173] - 2020年第一季度财产和设备减值费用为42.3328万美元，主要因2020年5月终止租赁及总部搬迁；2019年同期为56.1735万美元，因业务调整[169][174][175] - 2020年第一季度利息费用为69.6151万美元，较2019年同期的105.3877万美元减少35.7726万美元，主要因2019财年偿还票据[169][176] 前六个月财务指标变化 - 2020年前六个月，公司无合作收入，2019年同期为170.8738万美元，减少原因是2019财年第四季度相关递延收入已全部确认[178][179] - 2020年前六个月研发费用为1023.0516万美元，较2019年同期的1200.7406万美元减少180万美元，主要因外包ONS - 5010项目，部分被该项目开发成本增加340万美元抵消[178][180] - 2020年前六个月行政费用为429.3899万美元，较2019年同期的475.3146万美元减少45.9247万美元，主要因薪酬及相关福利和股票薪酬减少0.6万美元、专业费用减少0.4万美元，部分被设施成本增加0.6万美元抵消[178][181][182] - 2020年前六个月利息费用为129.3816万美元，较2019年同期的217.4726万美元减少88.091万美元，主要因2019财年偿还票据；2020年前六个月债务清偿损失为810.58万美元，因2019年12月交换新旧高级担保票据[178][185][186] 过往债务清偿损失情况 - 2019年3月31日止六个月，公司债务清偿损失为0.2百万美元，第三方购买原本金总额1.0百万美元、未偿余额1.9百万美元的股东票据[187] 公司财务状况 - 截至2020年3月31日，公司通过发行证券和借款获得251.7百万美元净收益，新兴市场合作和许可协议获得29.0百万美元[188] - 截至2020年3月31日，公司股东赤字20.5百万美元，现金余额4.7百万美元，有7.8百万美元优先担保票据和3.6百万美元无担保票据到期[195] 公司现金流量情况 - 2020年3月31日止六个月，公司经营活动使用现金13.8百万美元，投资活动使用0.3百万美元（2019年），融资活动提供10.4百万美元（2020年）[201][202][204][205] - 2019年3月31日止六个月，公司经营活动使用现金16.1百万美元，投资活动使用0.3百万美元，融资活动提供14.8百万美元[201][203][204][206] 会计准则选择情况 - 公司选择不利用JOBS法案的过渡期规定，将按非新兴成长型上市公司要求采用新会计准则[210]