临床试验数据 - 公司ONS - 5010的NORSE TWO临床试验共招募227名患者，NORSE THREE招募195名患者[366] 资金获取情况 - 截至2020年9月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得2.783亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元[370] - 2020年6月，公司向Syntone私募发行1600万股普通股，每股1美元，总收益1600万美元[383] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得1000万美元净收益，本票面额1020万美元，年利率7.5%，2022年1月1日到期[372] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得1000万美元净收益，票面金额1020万美元，年利率7.5%，并在同月偿还360万美元无担保股东票据[418] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得1亿美元净收益，票面金额1.02亿美元，年利率7.5%，2022年1月1日到期[476] 成本节约与资金需求 - 2020年5月6日，公司终止新泽西州克兰伯里的办公室租约，预计到2028年2月可减少约1400万美元现金需求[371] 债务偿还情况 - 2020年11月，公司偿还360万美元无担保股东票据[372] - 2020年11月，公司偿还360万美元9月30日到期的无担保股东票据[476] 亏损情况 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.897亿美元，2020财年净亏损3520万美元，2019财年净亏损3450万美元[373] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.897亿美元，引发对其持续经营能力的重大怀疑[454] - 2020年和2019财年，公司净亏损分别为3523.9498万美元和3452.3787万美元[463] - 2020年和2019财年，归属于普通股股东的净亏损分别为4887.3758万美元和3603.967万美元[463] - 2020财年净亏损3523.9498万美元，2019财年净亏损3452.3787万美元[469] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.897亿美元，引发对持续经营能力的重大怀疑[475] 资金维持运营情况 - 截至2020年9月30日，公司现金资源为1250万美元，加上11月发行本票所得1000万美元，扣除偿还360万美元债务后，预计可维持运营至2021年3月[373] - 公司预计现有资金（截至2020年9月30日的1250万美元现金加上11月发行本票的1000万美元，扣除偿还的360万美元债务）可支持运营至2021年3月[419][432] 协议终止与结算 - 2020年1月公司终止与MTTR LLC的ONS - 5010协议，3月向其四名负责人发行7244739股普通股，并支付11万美元一次性结算费用[380] 里程碑付款 - ONS - 5010的3期临床项目启动触发向Selexis支付约10万美元里程碑付款[385] 合作收入变化 - 2020财年无合作收入，2019财年为814.6123万美元，减少因2019财年第四季度确认递延收入[406][408] - 2019财年若按2018财年的收入确认准则，公司本应确认450万美元的合作收入[439] - 2020财年，按2018财年采用ASU 2014 - 09前的收入确认准则，公司本应确认450万美元的合作收入[505] 研发费用变化 - 2020财年研发费用为2634.1998万美元，较2019财年的2380.5251万美元增加253.6747万美元[406][409] - 2020财年ONS - 5010开发成本增加1050万美元，其他研发成本减少500万美元，薪酬成本降低300万美元[409] 一般及行政费用变化 - 2020财年一般及行政费用为997.1015万美元，较2019财年的936.9823万美元增加60.1192万美元[406][411] - 2020财年一般及行政费用增加主因是前总部租赁终止损失70万美元[411] 财产和设备减值费用变化 - 2020财年财产和设备减值费用为52.7624万美元，较2019财年的1127.011万美元减少1074.2486万美元[406][412] - 2019财年第四季度，公司对ONS - 5010项目相关的财产和设备确认了1130万美元的减值损失[413] 债务清偿损失变化 - 2020财年债务清偿损失为189.6296万美元，2019财年为60.724万美元，增加128.9056万美元[406] 净运营亏损与税收抵免 - 2020财年和2019财年分别出售新泽西州净运营亏损3330万美元和3120万美元，未使用研发税收抵免60万美元和90万美元[402] - 截至2020年9月30日，联邦和州净运营亏损结转分别为2.365亿美元和7230万美元，分别于2030年和2038年开始到期[403] - 截至2020年9月30日，联邦外国税收抵免结转240万美元，2023年开始到期；联邦研发税收抵免结转分别为660万美元和30万美元，分别于2032年和2033年开始到期[403] 净利息支出变化 - 2020财年净利息支出降至180万美元，较2019财年的350万美元减少了170万美元[414] 普通股认股权证负债收入 - 2020财年和2019财年，公司因普通股认股权证负债公允价值下降分别录得收入20万美元和240万美元[415] 现金流量情况 - 2020财年经营活动使用现金3180万美元，投资活动使用现金90万美元，融资活动提供现金3720万美元；2019财年经营活动使用现金3230万美元，投资活动使用现金40万美元，融资活动提供现金3900万美元[421] - 2020财年融资活动现金主要来自2月、6月的注册直接发行和私募配售等，2019财年主要来自2018年11月的私募配售和2019年4月的公开发行[428][429] - 2020财年经营活动净现金使用量为3179.0093万美元，2019财年为3228.9988万美元[469] - 2020财年投资活动净现金使用量为90万美元，2019财年为43.7307万美元[469] - 2020财年融资活动净现金提供量为3721.0551万美元，2019财年为3902.5432万美元[469] - 2020财年现金净增加452.0458万美元，2019财年为629.8137万美元[469] 公司未来计划 - 公司计划推进ONS - 5010临床试验以申请生物制品许可，未来可能继续亏损，需大量额外资金[430] 会计准则相关 - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS法案》的延期过渡期条款，将与非新兴成长型上市公司同步遵守新的或修订后的会计准则[445] - 公司正在评估2018年8月FASB发布的ASU No. 2018 - 13标准的采用影响，该标准于2019年12月15日之后开始的财年生效[446] 新冠疫情影响 - 公司认为2020年9月30日止年度财务结果未受新冠疫情显著影响[474] PPP贷款情况 - 截至2020年9月30日，PPP贷款公允价值和账面价值分别为83.7万美元和90.42万美元[488] 减值费用情况 - 公司在2020年和2019年9月30日止年度分别确认减值费用0.5百万美元和11.3百万美元[490] - 2020年9月30日，公司记录了527,624美元的减值费用；2019年，公司记录了总计11,270,110美元的减值费用[525][528] 租赁相关情况 - 公司采用9%的折现率，于2019年9月30日为现有经营租赁记录使用权资产352,172美元和相应租赁负债318,672美元[492] - 公司为先前分类为资本租赁的租赁记录使用权资产252.5万美元和相应融资租赁负债355.808万美元[492] 新标准累积影响 - 公司采用新标准的累积影响使累计亏损增加360万美元[505] 澳大利亚研发税收激励计划 - 截至2020年9月30日，公司预计2021年因2020年符合条件的支出从澳大利亚研发税收激励计划获得的现金退款为80万美元[506] - 截至2019年9月30日，公司有110万美元的应收款，于2020年收到[506] - 截至2019年9月30日，预付费用和其他流动资产中包含因澳大利亚供应商费用产生的可退还商品及服务税10万美元[507] - 公司在2020年和2019年9月30日止年度分别记录预计从澳大利亚研发税收激励计划获得的现金退款相关费用0.5百万美元和1.2百万美元[511] 财务指标对比（2020年和2019年9月30日） - 2020年和2019年9月30日，公司总资产分别为1973.2551万美元和1713.4997万美元[460] - 2020年和2019年9月30日，公司总负债分别为1690.626万美元和2790.4954万美元[460] - 2020年和2019年9月30日，公司股东权益（赤字）分别为282.6291万美元和 - 1612.9361万美元[460] - 2020年9月30日，认股权证负债为70,772美元，2019年9月30日为255,734美元；2020年风险无风险利率为0.24%，2019年为1.56%；2020年预期波动率为94.7%，2019年为89.0%[519] - 2020年9月30日，财产和设备净值为327,249美元，2019年为3,175,960美元；2020年折旧和摊销费用为219,416美元，2019年为3,361,873美元[523] - 2020年9月30日，其他资产为1,294,448美元，2019年为457,476美元；2020年6月，公司发行16,000,000股普通股，获得总收益1600万美元[529] - 2020年9月30日，应计费用为7,757,310美元，2019年为4,622,988美元[530] - 2020年和2019年9月30日，受限股票回购票据和普通股回购票据总额均为3,612,500美元，这些票据在2020年11月已全额支付[531][534] - 2020年9月30日，可转换高级有担保票据为0美元，2019年为6,699,000美元；2020年和2019年债务折扣的总摊销分别为235,636美元和1,314,321美元[537] - 2020年和2019年9月30日，无担保票据分别为0美元和977966美元，薪资保护计划定期贷款分别为904200美元和0美元，设备贷款分别为50285美元和98487美元[547] 债务转换与清偿收益 - 2020年9月30日止年度，新优先担保票据持有人将总计7994494美元的未偿本金和应计利息转换为12201461股公司普通股，平均转换价格为每股0.66美元，公司确认了6164284美元的债务清偿收益[544] - 2020年9月30日止年度，剩余账面价值为977966美元的无担保票据和570460美元应计利息以每股1.05美元的平均交换价格转换为1475258股公司普通股[549] 利息费用情况 - 2020年和2019年9月30日止年度，旧优先票据和新优先担保票据的总利息费用分别为819498美元和1892155美元[545] - 2020年和2019年9月30日止年度，其他债务的利息费用分别为25628美元和83963美元[554] 贷款相关情况 - 2020年5月4日，公司获得薪资保护计划定期贷款904200美元，年利率1%，2022年5月到期[552] - 设备贷款年利率在12% - 16%之间，原贷款期限为1 - 5年[553] - 2020年9月30日，其他债务未来到期情况为2021年到期50285美元，2022年到期904200美元[555] 商业许可协议 - 2013年4月，公司与Selexis签订商业许可协议，需支付前期许可费、固定里程碑付款和低个位数特许权使用费[556][557] 股东借款与利息 - 2019年，公司从股东借款的原始本金总额为100万美元，这些票据已转换为普通股，不再未偿还[535] - 2019年，公司确认与股东票据相关的利息费用为105,357美元[536] 债务偿还与转换（2019年） - 2019年，公司偿还了640万美元的本金和130万美元的应计利息；2019年，可转换高级有担保票据转换为50,394股普通股[538] - 2019